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Studio sull'efficacia e sicurezza di stiripentol in pazienti dai 6 anni con iperossaluria primaria tipo 1, 2 o 3

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra sulla Iperossaluria Primaria, una malattia rara che può causare la formazione di calcoli renali e danni ai reni. Esistono tre tipi principali di questa malattia: PH1, PH2 e PH3. Lo studio mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato stiripentol nei pazienti di età pari o superiore a 6 anni affetti da uno di questi tipi di iperossaluria primaria. Lo stiripentol è un medicinale che viene somministrato in capsule rigide da 250 mg o 500 mg.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno stiripentol o un placebo, che è una capsula simile ma senza principio attivo. L'obiettivo principale è vedere se lo stiripentol può ridurre l'escrezione di ossalato nelle urine, che è una sostanza chimica che contribuisce alla formazione di calcoli renali. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di sei mesi per valutare i cambiamenti nei livelli di ossalato urinario e altri parametri legati alla salute dei reni.

Lo studio prevede diverse valutazioni nel tempo, tra cui il controllo dei livelli di ossalato nelle urine e la frequenza degli eventi di calcoli renali. Saranno anche valutati i cambiamenti nella qualità della vita dei partecipanti, utilizzando questionari specifici per misurare l'impatto della malattia e del trattamento sulla loro vita quotidiana. L'obiettivo finale è determinare se lo stiripentol può essere un trattamento efficace per ridurre i sintomi e migliorare la qualità della vita nei pazienti con Iperossaluria Primaria.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia la partecipazione allo studio clinico dopo aver fornito il consenso informato.

    Viene confermata la diagnosi di iperossaluria primaria di tipo 1, 2 o 3 tramite test genetici.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve stiripentol in capsule da 250 mg o 500 mg per uso orale.

    La somministrazione avviene secondo le indicazioni del protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio iniziale

    Viene effettuato un monitoraggio della escrezione urinaria di ossalato nelle 24 ore per stabilire un valore di riferimento.

    Il monitoraggio include la raccolta di urine per 24 ore in due occasioni separate.

  4. Passaggio 4

    Valutazione a 3 mesi

    Dopo 3 mesi, viene valutato il cambiamento percentuale nell'escrezione urinaria di ossalato.

    Si misura anche il rapporto ossalato/creatinina nelle urine e si verifica la normalizzazione dei livelli di ossalato.

  5. Passaggio 5

    Valutazione a 6 mesi

    Dopo 6 mesi, si ripetono le valutazioni dell'escrezione urinaria di ossalato e del rapporto ossalato/creatinina.

    Viene valutato il cambiamento nella funzione renale e la frequenza degli eventi di calcoli renali.

  6. Passaggio 6

    Valutazione della qualità della vita

    Durante lo studio, viene valutata la qualità della vita del paziente utilizzando questionari specifici per età.

    I questionari includono il Pediatric Quality of Life Inventory per i pazienti sotto i 18 anni e il Kidney Disease Quality of Life Questionnaire per i pazienti di 18 anni e oltre.

  7. Passaggio 7

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con una valutazione finale dei dati raccolti.

    I risultati vengono analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con stiripentol.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Essere un uomo o una donna di età pari o superiore a 6 anni al momento della firma del consenso.
  • Avere una diagnosi di iperossaluria primaria confermata da test genetici, di tipo 1, 2 o 3.
  • Ricevere una gestione ottimale della malattia attraverso strategie standard (ad esempio, aumento dell'assunzione di liquidi, vitamina B6, citrato di potassio) con o senza farmaci approvati (ad esempio, lumasiran).
  • Avere un'escrezione media di ossalato urinario nelle 24 ore pari o superiore a 0,70 mmol/24h/1,73m², misurata da 2 raccolte valide di urina delle 24 ore.
  • Avere un tasso di filtrazione glomerulare stimato pari o superiore a 45 mL/min/1,73 m². Questo è un test che misura quanto bene i reni stanno funzionando.
  • Le pazienti puberi e le donne adulte devono avere un test di gravidanza negativo nelle urine o nel sangue entro 60 giorni prima della prima dose del trattamento dello studio, se in età fertile. Se il test di gravidanza nelle urine è positivo o non può essere confermato come negativo, sarà richiesto un test di gravidanza nel sangue. Il test di gravidanza nel sangue deve essere negativo affinché la paziente sia idonea.
  • Essere in grado di comprendere e disposti a rispettare i requisiti dello studio e fornire il consenso informato scritto. Nel caso di pazienti al di sotto dell'età legale per il consenso, il tutore legale deve fornire il consenso informato e il paziente deve fornire il proprio assenso secondo i requisiti locali e nazionali.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Iperossaluria Primaria (PH), che è una condizione in cui il corpo produce troppo ossalato, una sostanza chimica che può formare calcoli renali.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono né di sesso femminile né di sesso maschile.
  • Non possono partecipare persone che non fanno parte di popolazioni vulnerabili, come bambini o persone con disabilità.
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Farmaci in studio

Stiripentol è un farmaco studiato per la sua efficacia e sicurezza nei pazienti di età pari o superiore a 6 anni con iperossaluria primaria di tipo 1, 2 o 3. L'obiettivo principale del trial è valutare la capacità di questo farmaco di ridurre l'escrezione di ossalato nelle urine.

Che cosa si sa già del trattamento

Stiripentol – Stiripentol è somministrato per via orale sotto forma di compresse o capsule. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per il trattamento dell'iperossaluria primaria di tipo 1, 2 e 3. Le principali indicazioni terapeutiche includono la riduzione dell'escrezione urinaria di ossalato nei pazienti affetti da questa condizione. A livello molecolare, stiripentol agisce modulando i neurotrasmettitori nel cervello, sebbene il suo meccanismo esatto nel contesto dell'iperossaluria non sia completamente compreso. È classificato come un farmaco antiepilettico, ma la sua applicazione è in fase di studio per altre condizioni mediche.

Malattie studiate

Iperossaluria Primaria (PH) – L'iperossaluria primaria è una malattia genetica rara caratterizzata da un'eccessiva produzione di ossalato, una sostanza chimica che può formare cristalli e calcoli nei reni. Esistono tre sottotipi principali: PH1, PH2 e PH3, ciascuno causato da mutazioni genetiche diverse che influenzano il metabolismo dell'ossalato. La malattia porta a un accumulo di ossalato nel corpo, che può causare danni ai reni e ad altri organi. I sintomi possono includere dolore addominale, sangue nelle urine e frequenti infezioni urinarie. Con il tempo, l'accumulo di ossalato può portare a insufficienza renale e altre complicazioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-508062-15-00Codice del protocolloSTP226Partecipanti previsti42 personePromotoreBiocodex

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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