La ricerca si concentra sulla Iperossaluria Primaria, una malattia rara che può causare la formazione di calcoli renali e danni ai reni. Esistono tre tipi principali di questa malattia: PH1, PH2 e PH3. Lo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato stiripentol nei pazienti di età pari o superiore a 6 anni affetti da uno di questi tipi di iperossaluria primaria. Lo stiripentol è un medicinale che viene somministrato in capsule rigide da 250 mg o 500 mg.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno stiripentol o un placebo, che è una capsula simile ma senza principio attivo. L’obiettivo principale è vedere se lo stiripentol può ridurre l’escrezione di ossalato nelle urine, che è una sostanza chimica che contribuisce alla formazione di calcoli renali. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di sei mesi per valutare i cambiamenti nei livelli di ossalato urinario e altri parametri legati alla salute dei reni.

Lo studio prevede diverse valutazioni nel tempo, tra cui il controllo dei livelli di ossalato nelle urine e la frequenza degli eventi di calcoli renali. Saranno anche valutati i cambiamenti nella qualità della vita dei partecipanti, utilizzando questionari specifici per misurare l’impatto della malattia e del trattamento sulla loro vita quotidiana. L’obiettivo finale è determinare se lo stiripentol può essere un trattamento efficace per ridurre i sintomi e migliorare la qualità della vita nei pazienti con Iperossaluria Primaria.