Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamentoMalattia rara

Studio di Fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza di engasertib nella riduzione delle epistassi in pazienti con telangiectasia ereditaria emorragica (HHT)

Centro verificatoFarmaco in studio
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia è una malattia genetica rara che provoca la formazione di vasi sanguigni anormali, soprattutto nel naso e negli organi interni, portando a frequenti epistassi (sanguinamenti dal naso). I pazienti possono sperimentare frequenti perdite di sangue, affaticamento e, in alcuni casi, necessità di trasfusioni di sangue. Il nuovo farmaco testato è una capsula orale contenente 40 mg di engasertib, somministrata una volta al giorno, confrontata con una placebo, ovvero una capsula identica senza principio attivo.

L’obiettivo dello studio è valutare se engasertib riduca il numero di epistassi rispetto al placebo in un periodo di 28 settimane. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi e né i medici né i partecipanti sanno quale trattamento stanno ricevendo (studio “double‑blind”). Durante il periodo di trattamento, i soggetti registrano quotidianamente gli episodi di sanguinamento in un diario elettronico e si sottopongono a visite di controllo per monitorare la sicurezza del farmaco e la salute generale. Alla fine del periodo, i dati raccolti consentiranno di capire se il farmaco è efficace nel diminuire la frequenza e la durata delle epistassi.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Randomizzazione

    Una volta accettata nello studio, il paziente viene assegnato in modo casuale a ricevere engasertib oppure placebo. la randomizzazione è a doppio cieco, quindi né il paziente né il personale di studio conoscono il gruppo di appartenenza.

  2. Passaggio 2

    Consegna del farmaco e istruzioni

    Viene fornito al paziente un blister contenente capsule dure da 40 mg di engasertib oppure capsule identiche di placebo. le capsule devono essere assunte per via orale.

    Le istruzioni specificano che il farmaco deve essere preso una volta al giorno (abbr. Qd, cioè "once daily") alla stessa ora ogni giorno, preferibilmente con un bicchiere d'acqua.

  3. Passaggio 3

    Avvio della terapia giornaliera

    Il paziente inizia a prendere la capsula assegnata ogni giorno per un periodo complessivo di 28 settimane. la durata del trattamento è fissata dallo studio e non deve essere interrotta senza il consenso del medico dello studio.

  4. Passaggio 4

    Registrazione degli episodi di epistassi

    Ogni giorno il paziente utilizza il diario elettronico (eDiary) per annotare il numero di episodi di epistassi e la loro durata. Queste informazioni sono necessarie per valutare l'efficacia del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Visite di controllo programmate

    Nel corso delle 28 settimane di trattamento il paziente partecipa a visite di follow‑up secondo il calendario dello studio. Durante queste visite vengono verificati la sicurezza del farmaco, l'aderenza alla terapia e i dati raccolti nel eDiary.

  6. Passaggio 6

    Valutazione finale e conclusione del trattamento

    Al termine della settimana 28 il paziente completa l'ultima visita di valutazione. Vengono confrontati i dati di epistassi registrati con quelli di baseline per determinare se il trattamento ha ridotto la frequenza e la durata delle epistassi.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Età di almeno 18 anni al momento della visita di screening.
  • Diagnosi certa di HHT secondo i criteri Curaçao: epistassi spontanea e ricorrente più almeno due dei seguenti – telangiectasie (piccole dilatazioni dei vasi) a labbra, bocca, dita o naso; lesioni viscerali (come telangiectasie gastrointestinali o malformazioni artero‑venose nei polmoni, fegato, cervello o colonna vertebrale); oppure un parente di primo grado con HHT secondo gli stessi criteri.
  • Al momento dello screening, punteggio ESS maggiore di 4 e, secondo il medico, si prevede che l’epistassi sia regolare e duri diversi minuti. (ESS è una scala che misura la gravità dell’epistassi.)
  • Presenza di anemia (livelli di emoglobina inferiori a 13 g/dL negli uomini e a 12 g/dL nelle donne) O, negli ultimi 6 mesi, aver ricevuto una infusione di ferro di almeno 250 mg O, aver ricevuto una trasfusione di globuli rossi o di sangue intero.
  • Se si è in prediabete, la condizione deve essere clinicamente stabile; se si ha il diabete, deve essere ben controllato, con HbA1c (un indicatore della glicemia media negli ultimi 2‑3 mesi) pari o inferiore all’8,0 %.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Storia di problemi della pelle importanti o non controllati, secondo il giudizio del medico (i disturbi cutanei includono condizioni come eczema o psoriasi che non sono sotto controllo).
  • Procedimenti locali che distruggono o rimuovono tessuto (come la cauterizzazione, che è una bruciatura per fermare il sanguinamento) o interventi chirurgici sulle piccole vene anomale del naso (telangiectasie nasali) effettuati meno di 6 settimane prima della visita di valutazione.
  • Assunzione di farmaci con proprietà anti‑angiogeniche (cioè che bloccano la formazione di nuovi vasi sanguigni), inclusi bevacizumab, pazopanib, talidomide, lenalidomide, pomalidomide, tacrolimus, sirolimus e modulatori selettivi del recettore degli estrogeni (tamoxifene, raloxifene, bazedoxifene) entro 6 settimane dalla visita di valutazione.
  • Uso di tranexamic acid o epsilon‑aminocaproic acid per bocca, a meno che non siano assunti a una dose stabile da almeno 4 settimane prima della visita di valutazione e continuati per tutta la durata del trattamento (questi farmaci aiutano a ridurre il sanguinamento).
  • Ipertensione non controllata, secondo il giudizio del medico (pressione alta che non è stata stabilizzata). Se la pressione è alta al momento della visita, è possibile regolare i farmaci anti‑ipertensivi, ma la dose deve essere stabile prima della randomizzazione.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamentoNon ancora in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Engasertib è un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di capsula dura. È stato progettato per essere usato una volta al giorno durante lo studio. L’obiettivo principale del farmaco è valutare se può ridurre la frequenza delle epistassi (sanguinamenti dal naso) nei pazienti con emorragia ereditaria telangiectasia (HHT) di moderata‑severa gravità. In questo trial, i partecipanti hanno ricevuto engasertib per verificare la sua efficacia e sicurezza rispetto a un placebo.

Che cosa si sa già del trattamento

Engasertib - È una capsula rigida da 40 mg da assumere per via orale una volta al giorno; al momento è un farmaco in fase di sperimentazione clinica e ha ottenuto la designazione di farmaco orfano per una malattia rara. È destinato al trattamento dell’emorragia nasale frequente in pazienti con emorragia ereditaria telangiectasica (HHT). Agisce bloccando le sostanze chimiche che favoriscono la crescita anomala dei vasi sanguigni, riducendo così le perdite di sangue. Si classifica come inibitore di piccole molecole (inibitore di chinasi) con effetto anti‑angiogenico.

Malattie studiate

Telangiectasia ereditaria emorragica (HHT) - La telangiectasia ereditaria emorragica è una malattia genetica rara caratterizzata da anomalie dei vasi sanguigni che si manifestano con dilatazioni superficiali chiamate telangiectasie. Queste lesioni si trovano soprattutto su mucose, pelle e organi interni e possono causare sanguinamenti, in particolare epistassi ricorrenti. La malattia può evolvere con la formazione di fistole artero‑venose in organi come i polmoni, il fegato o il cervello, aumentando il rischio di complicanze. I sintomi tendono a peggiorare con l’età, con un aumento della frequenza e della gravità delle emorragie.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-524490-17-00Codice del protocolloHHT-301Partecipanti previsti240 personePromotoreVaderis Therapeutics AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.