Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non ancora in reclutamentoMalattia rara

Valutazione dell’efficacia e sicurezza di etavopivat B 10041, etavopivat B 10042 e etavopivat C 10164 in bambini con anemia falciforme

Centro verificatoFarmaco in studio
Clinical Trials Concierge

Non vuoi cercare da solo o cerchi studi clinici per una malattia rara? Il nostro consulente per gli studi clinici lo farà per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La sickle cell disease è una malattia ereditaria del sangue in cui i globuli rossi assumono una forma a mezzaluna, provocando blocchi nei piccoli vasi sanguigni e dolore. Le crisi dolorose, chiamate VOC, possono richiedere visite mediche o ricoveri. Il farmaco in studio, etavopivat, è somministrato per via orale sotto forma di granuli o compresse e viene confrontato con un placebo, cioè una sostanza inattiva.

Lo scopo è verificare se il farmaco riduce il numero di crisi rispetto al placebo. I bambini partecipanti prenderanno il medicinale per diversi mesi, facendo visite regolari in cui i medici controlleranno la frequenza delle crisi, la quantità di Hb (la proteina che trasporta l'ossigeno), i livelli di lactate dehydrogenase (un enzima che sale quando i globuli rossi si danneggiano), il conteggio dei reticulocyte (cellule rosse giovani) e la quantità di bilirubin (un prodotto di scarto dei globuli rossi). Verranno inoltre registrati i giorni di ospedalizzazione, le visite al pronto soccorso e le assenze scolastiche.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Iscrizione allo studio

    Viene fornita una spiegazione completa dello studio e viene chiesto di firmare il consenso informato. La decisione di partecipare è volontaria e non influisce su altre cure.

  2. Passaggio 2

    Visita di screening

    Vengono eseguiti esami di laboratorio e valutazioni cliniche per confermare la diagnosi di sickle cell disease e verificare i criteri di ammissibilità.

    Vengono raccolti dati di base, inclusi i precedenti di VOC (crisi vaso‑occlusive) e i valori di Hb (emoglobina).

  3. Passaggio 3

    Randomizzazione

    I partecipanti idonei vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: etavopivat o matching placebo.

    Lo studio è doppio‑cieco: né il partecipante né il personale di studio conoscono l'assegnazione.

  4. Passaggio 4

    Consegna del farmaco di studio

    Al gruppo etavopivat vengono forniti granuli o compresse, a seconda della formulazione prevista dal protocollo.

    Al gruppo placebo viene fornito un prodotto inattivo con aspetto identico.

    Entrambi i gruppi ricevono istruzioni scritte per l'assunzione orale.

  5. Passaggio 5

    Assunzione quotidiana del farmaco

    Il farmaco deve essere assunto per via orale, secondo la dose indicata nello studio (dose specificata nel protocollo, espressa in milligrammi).

    La somministrazione è prevista ogni giorno per tutta la durata dello studio, fino al completamento delle visite di follow‑up.

  6. Passaggio 6

    Visite di follow‑up periodiche

    Vengono programmate visite di controllo a intervalli regolari (ad esempio mensili) per valutare la tollerabilità, raccogliere dati su eventi di VOC, eseguire esami del sangue (emoglobina, LDH, reticolociti, bilirubina) e somministrare questionari di affaticamento (PROMIS Fatigue10a).

    Eventuali effetti avversi vengono registrati e monitorati.

  7. Passaggio 7

    Valutazione di efficacia e sicurezza

    Il numero annuale di eventi di VOC con contatto medico è l'endpoint primario.

    Gli endpoint secondari includono il tempo alla prima VOC, i cambiamenti nei punteggi di affaticamento, l'aumento di Hb di più di 1 g/dL, e altri parametri di laboratorio.

    Tutti i dati vengono confrontati tra il gruppo etavopivat e il gruppo placebo.

  8. Passaggio 8

    Conclusione dello studio e deblinding

    Al termine dello studio viene effettuata l'ultima valutazione clinica e di laboratorio.

    Viene rivelata l'assegnazione al trattamento (deblinding) per consentire al partecipante di conoscere il gruppo di appartenenza.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Consenso informato ottenuto prima di qualsiasi attività dello studio: il partecipante o il genitore deve firmare un modulo che spiega lo studio e conferma che accetta di partecipare.
  • Maschio o femmina.
  • Età compresa tra 2 e 11 anni al momento della randomizzazione (assegnazione a un gruppo dello studio).
  • Diagnosi confermata di malattia a cellule falciformi (SCD) con documentazione del tipo genetico (HbSS, HbSC, HbSβ0‑talassemia, HbSβ+‑talassemia o altre varianti). Il genotipo indica il tipo di emoglobina anomala e può essere determinato con test di elettroforesi dell’emoglobina, cromatografia ad alte prestazioni o esami simili.
  • Livello di emoglobina (Hb) compreso tra 5,5 e 10,5 g/dL al momento dello screening. L’emoglobina è la proteina nei globuli rossi che trasporta l’ossigeno.
  • Almeno 2 e non più di 15 episodi documentati di crisi vaso‑occlusive (VOC) negli ultimi 12 mesi, con prova nei registri medici. Le crisi vaso‑occlusive sono dolori improvvisi causati dal blocco dei piccoli vasi sanguigni.
  • Altri criteri di inclusione descritti nel protocollo di studio.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Conoscere o sospettare una reazione allergica (ipersensibilità) al farmaco in studio o a prodotti correlati.
  • Altri criteri di esclusione indicati nel protocollo dello studio.
  • Pesare meno di 10 kg al momento dello screening.
  • Problemi al fegato o funzione epatica ridotta, evidenziati da: ALT o AST (enzimi epatici) superiori a 3 volte il valore normale, bilirubina diretta superiore a 2 volte il valore normale, oppure diagnosi di cirrosi o fibrosi epatica severa.
  • Grave insufficienza renale, cioè una filtrazione glomerulare stimata inferiore a 30 mL/min/1.73 m² o necessità di dialisi cronica.
  • Storia di ictus clinico evidente, emorragia intracranica o grave vasculopatia del sistema nervoso centrale rilevata con risonanza magnetica angiografica.
  • Carenza di ferro (livelli di ferro nel sangue sotto il limite normale o ferritina < 10 µg/L) se non si assumono o non si possono assumere integratori di ferro durante lo studio.
  • Carenza di folato (acido folico, vitamina B9) o vitamina B12 se non si assumono o non si possono assumere integratori durante lo studio.
  • Impossibilità o rifiuto di usare misure di prevenzione della malaria (come reti per dormire o farmaci consigliati) se si vive in zona dove la malaria è comune.
  • Uso di farmaci che sono induttori forti del CYP3A4/5 entro 2 settimane prima della randomizzazione o necessità di usarli durante lo studio.
Clinical Trials Concierge

Non vuoi cercare da solo o cerchi studi clinici per una malattia rara? Il nostro consulente per gli studi clinici lo farà per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non ancora in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

  • Etavopivat

    è un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di granuli. È stato progettato per trattare i bambini con anemia falciforme e, nello specifico, per ridurre il numero di crisi vaso-occlusive, che sono episodi dolorosi causati dal blocco dei piccoli vasi sanguigni. Il farmaco agisce modificando il modo in cui le cellule del sangue producono energia, rendendo i globuli rossi meno soggetti a deformarsi e a causare blocchi. È classificato come “farmaco orfano”, il che significa che è destinato a una malattia rara e ha ricevuto un'attenzione speciale per lo sviluppo.

  • Etavopivat

    è lo stesso principio attivo offerto in una seconda formulazione di granuli. Anche questa versione è assunta per via orale e condivide lo stesso scopo terapeutico: diminuire la frequenza delle crisi vaso-occlusive nei bambini con anemia falciforme. Come la prima formulazione, agisce migliorando la capacità dei globuli rossi di trasportare ossigeno senza rompersi, contribuendo a prevenire gli episodi dolorosi tipici della malattia.

  • Etavopivat

    è disponibile anche in forma di compresse, sempre da assumere per via orale. Questa versione è stata inclusa nello studio per valutare se la presentazione in compresse è altrettanto efficace e sicura nel ridurre le crisi vaso-occlusive nei bambini con anemia falciforme. Anche qui, il farmaco mira a migliorare la salute dei globuli rossi e a diminuire gli episodi dolorosi associati alla malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Etavopivat B 10041

    Il farmaco viene assunto per via orale sotto forma di granuli da mescolare con acqua; è attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 3 ed è riconosciuto come farmaco orfano per la malattia falciforme; è indicato per il trattamento della malattia a cellule falciformi, una condizione rara del sangue; etavopivat attiva l'enzima piruvato chinasi nei globuli rossi, migliorando la produzione di energia e riducendo la rigidità delle cellule, ed è classificato come modulatore dell'enzima piruvato chinasi.

  • Etavopivat B 10042

    Il farmaco viene assunto per via orale sotto forma di granuli da mescolare con acqua; è attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 3 ed è riconosciuto come farmaco orfano per la malattia falciforme; è indicato per il trattamento della malattia a cellule falciformi, una condizione rara del sangue; etavopivat attiva l'enzima piruvato chinasi nei globuli rossi, migliorando la produzione di energia e riducendo la rigidità delle cellule, ed è classificato come modulatore dell'enzima piruvato chinasi.

  • Etavopivat C 10164

    Il farmaco viene assunto per via orale sotto forma di compresse; è attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 3 ed è riconosciuto come farmaco orfano per la malattia falciforme; è indicato per il trattamento della malattia a cellule falciformi, una condizione rara del sangue; etavopivat attiva l'enzima piruvato chinasi nei globuli rossi, migliorando la produzione di energia e riducendo la rigidità delle cellule, ed è classificato come modulatore dell'enzima piruvato chinasi.

Malattie studiate

Anemia falciforme - L'anemia falciforme è una malattia ereditaria del sangue dovuta a una mutazione del gene dell'emoglobina che genera l'emoglobina S. I globuli rossi assumono una forma a mezzaluna, diventando meno flessibili e più inclini a rompersi. Questa fragilità provoca una diminuzione della capacità di trasporto di ossigeno, causando anemia cronica. Le cellule a forma di falce possono ostruire i piccoli vasi sanguigni, determinando crisi vaso‑occlusive dolorose. Nel tempo, le ripetute ostruzioni e la distruzione dei globuli rossi possono compromettere la funzionalità di diversi organi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2025-524464-38-00Codice del protocolloNN7535-8365Partecipanti previsti260 personePromotoreNovo Nordisk A/S

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Non vuoi cercare da solo o cerchi studi clinici per una malattia rara? Il nostro consulente per gli studi clinici lo farà per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.