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Studio di fase 2 su ALN-6400 per pazienti femminili con malattia di von Willebrand e sanguinamento mestruale abbondante

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di più dosi di ALN-6400 in pazienti di sesso femminile affette da Von Willebrand Disease e Heavy Menstrual Bleeding. La malattia è un disturbo della coagulazione che rende difficile fermare il sanguinamento; il sanguinamento mestruale abbondante è una perdita di sangue più grande del normale durante il ciclo mestruale.

Durante lo studio le partecipanti ricevono iniezioni sottocutanee di ALN-6400 o di un placebo in diverse occasioni, seguite da visite mediche regolari in cui vengono misurati i segni vitali, l'elettrocardiogramma e gli esami di laboratorio. Vengono raccolti campioni di sangue per valutare l'attività della proteina nel plasma e la quantità di sangue perso viene stimata mediante il questionario PBAC. Inoltre vengono chiesti ai partecipanti di compilare questionari di valutazione PRO che includono il punteggio di miglioramento globale (PGI-C) e il punteggio di gravità percepita (PGI-S) per capire come il trattamento influenza la loro vita quotidiana.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Enrollment confirmation and baseline Assessment

    After joining the study, you receive the study information and confirm your participation.

    A baseline Assessment is performed, which includes a review of medical history, a physical Examination, measurement of vital signs, an ECG (electrocardiogram), and laboratory tests.

    Questionnaires about menstrual blood loss (pbac) and Patient‑reported Outcome measures (PGI‑c, PGI‑s) are completed.

  2. Passaggio 2

    First administration of study medication

    On day 1 you receive the study medication by subcutaneous injection.

    The injection contains a dose of 50 mg of the RNA complex in a solution for injection.

  3. Passaggio 3

    Post‑injection observation

    After the injection you are observed for a short period to check for any immediate reactions.

    Your vital signs are recorded again before you leave the Clinic.

  4. Passaggio 4

    Scheduled follow‑up visits and additional doses

    You attend regular follow‑up visits according to the study Schedule, which continues for the duration of the trial (approximately from may 2026 to june 2027).

    At each visit you receive another subcutaneous injection of the same 50 mg dose.

    Each visit includes safety checks (recording of adverse events, measurement of vital signs, repeat ECG, and laboratory assessments).

    Blood samples are taken to evaluate plasma activity levels and protein levels.

    Questionnaires about menstrual blood loss and Patient‑reported Outcomes are completed again.

  5. Passaggio 5

    Ongoing safety monitoring

    Throughout the trial you report any adverse events to the study team.

    Regular monitoring of vital signs, ECG, and laboratory results is performed at each visit.

  6. Passaggio 6

    Final Assessment and study close‑out

    At the end of the study period (estimated june 2027) a final visit is scheduled.

    The final visit includes a last injection if required by the protocol, a complete set of laboratory tests, and final questionnaires on menstrual blood loss and Patient‑reported Outcomes.

    All collected data are reviewed to evaluate safety, tolerability, and efficacy of the medication.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Femmine di età compresa tra 18 e 45 anni al momento del consenso iniziale; oppure tra 18 e 34 anni se stanno usando contraccettivi orali combinati a basso dosaggio (≤35 µg di estrogeno al giorno).
  • Diagnosi pregressa di Von Willebrand Disease (VWD) di uno dei seguenti tipi, con o senza inibitori: Tipo 1 con attività VWF (una misura della funzione della proteina) inferiore a 30 IU/dL, oppure tra 30 e 40 IU/dL se il punteggio del ISTH‑BAT (strumento che valuta la tendenza a sanguinare) è superiore a 5; Tipo 2 (qualsiasi sottotipo); Tipo 3; o Tipo platelet‑type. L’attività VWF può essere espressa anche in percentuale.
  • Presenza di sanguinamento mestruale abbondante (HMB) con almeno due cicli in cui il punteggio del PBAC (grafico illustrato per stimare il volume di sangue) è maggiore di 100 durante lo screening.
  • Trattamento standard stabile per il sanguinamento mestruale, senza cambiamenti programmati durante la fase di studio, tranne eventuali trattamenti di emergenza. È necessario interrompere prima del Giorno 1 l’uso di TXA (tranexamic acid) e altri farmaci antifibrinolitici, e prima del Giorno 15 il “fattore” usato per la profilassi (qualunque prodotto contenente la proteina VWF o il fattore VIII).
  • Regolarità mestruale con cicli ogni 21‑35 giorni, come riferito dalla paziente, negli ultimi 6 mesi prima dello screening.
  • Se si assumono contraccettivi orali combinati, l’indice di massa corporea (BMI) deve essere inferiore a 30 kg/m² (un valore che indica il rapporto tra peso e altezza).
  • Capacità di comprendere e accettare di seguire le richieste dello studio, compresa la compilazione quotidiana di un diario di sanguinamento mestruale con valutazioni PBAC per due cicli completi durante lo screening, e la firma del consenso informato scritto.

Chi non può partecipare allo studio?

34 criteri

  • Livelli di ALT o AST (enzimi del fegato) più alti del doppio del valore normale, bilirubina totale >1,5 volte il valore normale, o INR >1,1 (valore che indica la capacità del sangue di coagulare) escludono la partecipazione.
  • Funzione renale molto bassa, indicata da eGFR < 30 mL/min/1.73 m², esclude la partecipazione.
  • Livello di emoglobina (proteina che trasporta ossigeno) inferiore a 8 g/dL esclude la partecipazione.
  • Conta delle piastrine (cellule che aiutano la coagulazione) inferiore a 100.000/μL (o < 50.000/μL per alcuni tipi di VWD) esclude la partecipazione.
  • Uso di impianto di etonogestrel (contraccettivo a rilascio) entro 24 settimane prima dello screening o previsto durante lo studio esclude la partecipazione.
  • Assunzione di farmaci anticoagulanti (es. warfarin, apixaban, rivaroxaban, dabigatran) al momento dello screening o previsto durante lo studio esclude la partecipazione.
  • Assunzione di farmaci antipiastrinici, incluso l'aspirina, al momento dello screening o previsto durante lo studio esclude la partecipazione (altri FANS sono permessi).
  • Uso regolare di profilassi con fattore della coagulazione (≥ 1 infusione a settimana negli ultimi 12 settimane) entro 4 settimane prima dello screening o previsto durante lo studio esclude la partecipazione.
  • Impossibilità o rifiuto di non usare farmaci antifibrinolitici (come tranexamic acid o acido aminocaprico) durante le fasi in cieco e di estensione dello studio esclude la partecipazione.
  • Presenza di condizioni ginecologiche attuali che causano sanguinamento uterino anormale (ad esempio infezioni, fibromi, endometriosi, sindrome dell’ovaio policistico o displasia) esclude la partecipazione.
  • Qualsiasi altro disturbo emorragico diverso dalla malattia di von Willebrand esclude la partecipazione.
  • Malattia di von Willebrand acquisita (non congenita) esclude la partecipazione.
  • Ipotiroidismo non trattato (TSH elevato) negli ultimi 3 mesi, se c’è una storia di ipotiroidismo, esclude la partecipazione.
  • Ipertensione non controllata al momento dello screening, secondo il giudizio del medico, esclude la partecipazione.
  • Episodio di sanguinamento acuto non risolto che, a giudizio del medico, potrebbe interferire con lo studio o mettere a rischio la sicurezza, esclude la partecipazione.
  • Presenza di trombofilia ereditaria, trombocitopenia trombotica purpura, sindrome da anticorpi antifosfolipidi o altri disturbi della coagulazione esclude la partecipazione.
  • Storia di trombosi o embolia confermata da ecografia o altri esami di imaging esclude la partecipazione.
  • Presenza di lesioni lignee (lesioni spesse e fibrose) alla visita o sospette di esserlo esclude la partecipazione.
  • Intervento chirurgico importante programmato o procedura per il sanguinamento mestruale (ad esempio ablazione endometriale) durante lo studio esclude la partecipazione.
  • Avere subito un trapianto di fegato o essere in lista d’attesa attiva per un trapianto di fegato durante il periodo di trattamento esclude la partecipazione.
  • Altre condizioni mediche o comorbidità che, a giudizio del medico, potrebbero interferire con la partecipazione o la sicurezza, escludono la partecipazione.
  • Storia di multiple allergie a farmaci o reazione allergica a componenti del farmaco sperimentale esclude la partecipazione.
  • Intolleranza alle iniezioni sottocutanee esclude la partecipazione.
  • Rifiuto di rispettare i requisiti contraccettivi richiesti durante lo studio esclude la partecipazione.
  • Essere incinta, pianificare una gravidanza o allattare al momento dello screening esclude la partecipazione.
  • Rifiuto o impossibilità di limitare il consumo di alcol (più di 2 unità al giorno) durante lo studio esclude la partecipazione.
  • Storia di disturbo da alcol negli ultimi 12 mesi, secondo il giudizio del medico, esclude la partecipazione.
  • Storia di dipendenza da sostanze che, a giudizio del medico, potrebbe compromettere la partecipazione o le visite di follow‑up, esclude la partecipazione.
  • Uso di tabacco negli ultimi 12 mesi se si stanno assumendo pillole anticoncezionali combinate esclude la partecipazione.
  • Uso di agonisti del GnRH o terapia ormonale sostitutiva con estrogeni sistemici entro 12 settimane prima dello screening o previsto durante lo studio (le pillole anticoncezionali a basso dosaggio sono permesse con condizioni specifiche) esclude la partecipazione.
  • Assunzione di un farmaco investigativo entro 30 giorni o 5 emivite prima dello screening, o partecipazione a un altro studio clinico in corso, esclude la partecipazione.
  • Assunzione o previsione di uso di altri farmaci RNAi o antisenso (diversi da ALN‑6400) entro 24 settimane prima della randomizzazione esclude la partecipazione.
  • Cambiamenti programmati nei farmaci consentiti per il trattamento del sanguinamento mestruale che potrebbero influenzare il ciclo mestruale durante lo studio escludono la partecipazione.
  • Inserimento nuovo di un dispositivo intrauterino (IUD) ormonale o non ormonale o di impianti ormonali entro 24 settimane prima dello screening esclude la partecipazione.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

ALN-6400 è un farmaco sperimentale basato su una molecola di RNA modificata, somministrato tramite iniezione sottocutanea. È studiato per aiutare le donne con la malattia di von Willebrand che soffrono di sanguinamento mestruale abbondante. L’obiettivo del farmaco è intervenire su un processo biologico specifico legato alla coagulazione del sangue, in modo da ridurre la quantità di sangue perso durante le mestruazioni e migliorare la qualità della vita delle pazienti. Questo studio valuterà la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di più dosi di ALN-6400.

Che cosa si sa già del trattamento

ALN-6400 - Il farmaco è una soluzione sterile per iniezione somministrata per via sottocutanea in una dose di 50 mg. È attualmente in fase di studio clinico di fase 2 e non è ancora approvato per uso generale. È destinato a pazienti femminili con malattia di von Willebrand e sanguinamenti mestruali abbondanti, dove aiuta a ridurre il sanguinamento. ALN-6400 è un oligonucleotide antisenso che si lega a specifici messaggi genetici per diminuire la produzione di una proteina coinvolta nella coagulazione, rientrando nella classe dei farmaci a base di RNA.

Malattie studiate

  • Malattia di von Willebrand

    È un disturbo ereditaria della coagulazione dovuto a una carenza o a un funzionamento anomalo del fattore di von Willebrand, che aiuta le piastrine a formare il coagulo. Si manifesta con sanguinamenti più lunghi dopo tagli, lividi facili, epistassi e, nelle donne, con mestruazioni più abbondanti. La tendenza al sanguinamento rimane generalmente stabile nel tempo, anche se la gravità può variare da persona a persona.

  • Sanguinamento mestruale abbondante

    È una condizione in cui il flusso mestruale è notevolmente più intenso o dura più a lungo rispetto alla norma. Porta a cambi frequenti di assorbenti, coaguli di grandi dimensioni e può causare affaticamento a causa della perdita di sangue. L'entità del sanguinamento può restare costante o aumentare gradualmente nel corso dei mesi.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2025-524967-19-00Codice del protocolloALN-6400-002Partecipanti previsti21 personePromotoreAlnylam Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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