In breve
Engasertib è un farmaco sperimentale in studio in una sperimentazione clinica di Fase 3 per adulti con teleangectasia emorragica ereditaria (HHT) da moderata a grave. La sperimentazione è autorizzata e prevede di arruolare 240 partecipanti. Il suo obiettivo principale è verificare se engasertib 40 mg assunto per bocca una volta al giorno riduca il numero di epistassi nell'arco di 28 settimane rispetto al placebo.
Punti chiave
- Engasertib è un farmaco sperimentale per la teleangectasia emorragica ereditaria (HHT).
- L'unica sperimentazione nei dati è uno studio di Fase 3 con 240 partecipanti previsti.
- La sperimentazione è attualmente autorizzata, il che significa che può iniziare o si sta preparando ad arruolare i partecipanti.
- I partecipanti ricevono engasertib 40 mg una volta al giorno per bocca o un placebo.
- La misura principale è il numero totale di epistassi fino alla settimana 28, registrato in un diario elettronico.
- Lo studio dura 28 settimane di trattamento in doppio cieco.
Che cos'è engasertib?
Engasertib è un farmaco sperimentale, il che significa che non è stato approvato come medicinale per uso generale. Nei dati della sperimentazione clinica forniti, è studiato come trattamento per la teleangectasia emorragica ereditaria (HHT), una rara condizione ereditaria in cui i vasi sanguigni non si sviluppano correttamente. Il registro della sperimentazione non riporta un nome commerciale o un codice di sviluppo per engasertib.
Come funziona engasertib?
Il registro della sperimentazione clinica fornito non descrive in dettaglio il meccanismo d'azione di engasertib. Nei dati non sono incluse fonti supplementari, pertanto il bersaglio molecolare di engasertib non è indicato in questa pagina. Ciò che la sperimentazione ci dice è che engasertib viene testato per verificare se può ridurre la frequenza degli epistassi, che sono un problema comune e spesso serio nelle persone con HHT.
Per quali condizioni è studiato engasertib?
- Teleangectasia emorragica ereditaria (HHT) — una rara patologia ereditaria dei vasi sanguigni. Le persone con HHT presentano connessioni anomale tra arterie e vene, che possono causare epistassi frequenti e altri problemi di sanguinamento.
Come viene somministrato engasertib?
Nella sperimentazione clinica, engasertib viene somministrato alla dose di 40 mg per bocca una volta al giorno. La sperimentazione include anche un braccio con placebo, ovvero una compressa che ha lo stesso aspetto ma non contiene principio attivo.
Cosa mostrano le sperimentazioni cliniche?
I dati contengono una sperimentazione clinica su engasertib: uno studio di Fase 3 nella teleangectasia emorragica ereditaria (HHT). La sperimentazione è attualmente autorizzata, il che significa che ha ricevuto l'approvazione per iniziare ma potrebbe non essere ancora in fase di reclutamento dei partecipanti. È uno studio interventistico, il che significa che i partecipanti ricevono un trattamento e vengono seguiti nel tempo.
Lo studio prevede di arruolare 240 partecipanti. I partecipanti sono adulti con HHT da moderata a grave. La sperimentazione confronta engasertib 40 mg una volta al giorno per bocca con un placebo nell'arco di 28 settimane di trattamento in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il farmaco attivo durante quel periodo.
La misura principale della sperimentazione è il numero totale di epistassi, chiamati anche eventi di epistassi, fino alla settimana 28. I partecipanti registrano ogni epistassi in un diario elettronico chiamato HHT eDiary. Lo studio mira a dimostrare se engasertib riduce il numero di epistassi rispetto al placebo.
Quali effetti collaterali sono noti?
Il registro della sperimentazione clinica fornito non elenca effetti collaterali per engasertib. Nei dati non sono incluse fonti supplementari con informazioni sulla sicurezza, pertanto in questa pagina non possono essere riportati effetti collaterali.