In breve
Pridopidine hydrochloride è una sostanza sperimentale studiata come potenziale trattamento per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA). È un farmaco di sintesi chimica, somministrato per via orale, che attiva il recettore sigma-1, una proteina coinvolta nella protezione delle cellule nervose. Una sperimentazione di Fase 3 chiamata PREVAiLS è attualmente autorizzata per valutare se pridopidine possa rallentare la progressione della malattia in 500 partecipanti con SLA.
Punti chiave
- La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è la principale condizione nella sperimentazione di Fase 3 in corso su pridopidine.
- La sperimentazione PREVAiLS prevede di arruolare 500 partecipanti con SLA.
- Pridopidine viene somministrato come capsula orale da 90 mg nella sperimentazione.
- La sperimentazione misura le variazioni del punteggio ALSFRS-R, una scala standard della funzione quotidiana nella SLA, alle settimane 26 e 48.
- Pridopidine è una sostanza sperimentale senza autorizzazione all'immissione in commercio in questi registri.
- La sperimentazione è attualmente autorizzata ma non ancora in fase di arruolamento.
Che cos'è pridopidine?
Pridopidine hydrochloride è una sostanza di sintesi chimica ancora sperimentale, ovvero priva di autorizzazione all'immissione in commercio nei registri del prodotto della sperimentazione. È sviluppata da Prilenia Therapeutics B.V. e ha ricevuto la designazione orfana per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), uno status concesso ai potenziali trattamenti per le malattie rare. Il nome del prodotto utilizzato nel registro è Pridopidine. Pridopidine è stato studiato anche nella malattia di Huntington, una condizione ereditaria che colpisce il movimento e le capacità cognitive.
Come agisce pridopidine?
Pridopidine è descritto come un agonista del recettore sigma-1 (S1R) potente e selettivo. Il recettore sigma-1 è una proteina presente nelle cellule, in particolare nel cervello e nel sistema nervoso, che aiuta le cellule a rispondere allo stress e ne favorisce la sopravvivenza. Si ritiene che l'attivazione di questo recettore protegga le cellule nervose dai danni, motivo per cui pridopidine è in fase di sperimentazione nelle malattie neurodegenerative come la SLA e la malattia di Huntington.
Per quali condizioni pridopidine è usato o studiato?
- Sclerosi laterale amiotrofica (SLA) — una malattia progressiva del sistema nervoso che colpisce le cellule nervose che controllano i muscoli volontari. Pridopidine è in fase di sperimentazione in uno studio di Fase 3 per verificare se possa rallentare la progressione della malattia.
- Malattia di Huntington — una condizione ereditaria che causa problemi di movimento, declino cognitivo e cambiamenti comportamentali. Pridopidine è stato studiato in diverse sperimentazioni per questa condizione ed è previsto l'avvio di un nuovo studio di conferma nella malattia di Huntington in fase iniziale nel 2026.
Come viene somministrato pridopidine?
Nella sperimentazione PREVAiLS, pridopidine è somministrato come capsula rigida per uso orale alla dose di 90 mg. Il registro elenca anche una capsula di placebo per il braccio di confronto della sperimentazione.
Cosa mostrano le sperimentazioni cliniche?
Una sperimentazione su pridopidine nella SLA è registrata nel Sistema Informativo delle Sperimentazioni Cliniche dell'UE. La sperimentazione, denominata PREVAiLS, è uno studio di Fase 3 attualmente autorizzato, ovvero ha ricevuto l'approvazione regolatoria per procedere ma non è ancora in fase di arruolamento. Prevede di arruolare 500 partecipanti con SLA.
La misura principale della sperimentazione è la variazione del punteggio totale ALSFRS-R, un questionario standard che valuta la capacità di una persona di svolgere attività quotidiane come camminare, parlare, deglutire e respirare. Il punteggio è corretto per la mortalità, il che significa che i partecipanti che muoiono durante lo studio sono presi in considerazione nell'analisi. La sperimentazione valuterà questo punteggio dall'inizio del trattamento fino alla settimana 26 e di nuovo fino alla settimana 48.
Quali effetti collaterali sono noti?
Le fonti fornite non contengono un elenco dettagliato degli effetti collaterali di pridopidine. La sperimentazione stessa raccoglierà informazioni sulla sicurezza nell'ambito del suo disegno, ma non sono ancora disponibili dati specifici sugli effetti collaterali della sperimentazione PREVAiLS.