Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non ancora in reclutamentoMalattia rara

Studio di fase 3 sull'efficacia e sicurezza del pridopidine idrocloruro in pazienti con malattia di Huntington

Centro verificatoContatto rapidoFarmaco in studio
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Huntington’s disease è una patologia genetica rara che colpisce il cervello, provocando movimenti involontari, difficoltà di pensiero e cambiamenti comportamentali. Il farmaco in studio è pridopidine, disponibile in capsule da 90 mg da assumere per via orale. Per valutare l’effetto del farmaco, il gruppo di controllo riceve una capsula identica senza principio attivo, denominata placebo.

Lo scopo della ricerca è valutare se il trattamento può rallentare il peggioramento clinico nei pazienti affetti. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi, senza sapere quale trattamento stanno ricevendo (studio double-blind). Il periodo di osservazione dura circa un anno, durante il quale si assume una capsula al giorno e vengono effettuati controlli regolari per monitorare la salute generale, le capacità motorie, le funzioni cognitive e le attività quotidiane.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Randomizzazione

    Al momento dell’ingresso nello studio, Lei verrà assegnato in modo casuale a ricevere pridopidine oppure un placebo. Nessuno, né i partecipanti né il personale di studio, saprà quale trattamento è stato assegnato (studio in doppio cieco).

  2. Passaggio 2

    Valutazione di base

    Prima di iniziare il trattamento, verranno registrati i dati di partenza, inclusi:

    cUHDRS (scala composita per valutare la progressione della malattia di Huntington),

    Total Functional Capacity (capacità di svolgere attività quotidiane),

    Quantitative Motor Finger Tapping (misura della velocità motoria),

    Stroop Word Reading (test di lettura per valutare la cognizione).

    Queste misurazioni serviranno per confrontare i risultati alla fine dello studio.

  3. Passaggio 3

    Inizio del trattamento

    Il giorno successivo alla valutazione di base, Lei inizierà a prendere una capsula al giorno per via orale.

    Se è stato assegnato al gruppo pridopidine, la capsula contiene pridopidine hydrochloride 90 mg.

    Se è stato assegnato al gruppo placebo, la capsula è identica per aspetto ma non contiene principio attivo.

    Il trattamento continuerà per tutta la durata dello studio, cioè 52 settimane.

  4. Passaggio 4

    Visite di follow‑up

    Durante le 52 settimane di trattamento, Lei parteciperà a visite di controllo regolari, tipicamente ogni quattro settimane.

    In ciascuna visita verranno monitorati:

    eventi avversi (reazioni indesiderate),

    La tollerabilità del farmaco o del placebo,

    E, a intervalli stabiliti, le misurazioni di cUHDRS, Total Functional Capacity, Quantitative Motor Finger Tapping e Stroop Word Reading per valutare l’efficacia del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale a settimana 52

    Al termine della settimana 52, verrà effettuata una valutazione completa che includerà nuovamente tutti gli esami di base.

    I risultati saranno confrontati con quelli iniziali per determinare il cambiamento nella progressione della malattia di Huntington.

    Saranno inoltre registrati tutti gli eventi avversi occorsi durante lo studio, inclusi quelli seri o di particolare interesse.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Età compresa tra 23 e 65 anni al momento dello screening.
  • Diagnosi di malattia di Huntington con esordio dei sintomi a partire dai 21 anni o più.
  • Conferma della diagnosi tramite segni clinici e la presenza di 40 o più ripetizioni CAG nel gene HTT (gene della huntingtina), verificata da test di laboratorio precedenti o da un test al momento dello screening.
  • Livello di fiducia diagnostica pari a 4, cioè segni motori chiari con ≥99 % di certezza, valutati con il test motorio totale (TMS).
  • Punteggio di Capacità Funzionale Totale (TFC) di almeno 7 al momento dello screening e all’inizio dello studio.
  • Punteggio del Prodotto Età‑CAG (CAP)100 di almeno 95 al momento dello screening.
  • Punteggio sulla Scala di Indipendenza (IS) non superiore al 90 % al momento dello screening.
  • Punteggio del Test Motorio Totale (TMS) di almeno 20 al momento dello screening e all’inizio dello studio.
  • Non aver assunto farmaci anti‑disturbanti del movimento (ADM), come inibitori VMAT2 o neurolettici/antipsicotici, per almeno 6 mesi prima dello screening; non è richiesto interrompere questi farmaci solo per partecipare allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Malattie cardiovascolari significative (ad esempio un intervallo QTcF prolungato >450 ms negli uomini o >470 ms nelle donne, aritmie o battiti irregolari, fibrillazione atriale non controllata, o sindrome congenita del QT lungo), crisi epilettiche negli ultimi 5 anni, gravi disturbi neurologici (come problemi dentro il cranio o ictus), cancro attivo o recente (a meno che non sia limitato e risolto), o qualsiasi malattia sistemica seria o non controllata (come problemi al fegato, reni, polmoni, sistema ormonale, infezioni come HBV, HCV, HIV, o disturbi psichiatrici) che possa rappresentare un rischio per la sicurezza o interferire con lo studio.
  • Grave compromissione della funzionalità epatica o renale (problemi seri al fegato o ai reni).
  • Uso di qualsiasi terapia che riduce la proteina mutante huntingtin (mHTT) nell'ultimo anno.
  • Assunzione di farmaci che prolungano l'intervallo QT (un segnale elettrico del cuore) entro 4 settimane dalla visita iniziale.
  • Uso di pridopidine entro 6 settimane (o 5 volte la sua emivita, il tempo necessario perché la metà del farmaco sia eliminata) prima della visita di screening.
  • Precedente partecipazione a uno studio di terapia genica intracranica (trattamento che modifica i geni direttamente nel cervello).
  • Valori di laboratorio fuori dai limiti normali di riferimento e considerati significativamente anormali dall'investigatore, ritenuti rischiosi per la partecipazione allo studio.
  • Donne in stato di gravidanza, che stanno pianificando una gravidanza o che stanno allattando.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non ancora in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Pridopidine è un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di capsula rigida. È stato sviluppato come trattamento per la malattia di Huntington e viene valutato per la sua capacità di rallentare la progressione dei sintomi clinici. Nel contesto dello studio, i partecipanti assumono il farmaco per verificare se migliora la funzione motoria, cognitiva e la qualità della vita rispetto a un gruppo di controllo. Essendo classificato come “farmaco orfano”, è destinato a una malattia rara e non dispone ancora di un uso approvato su larga scala. L’obiettivo principale della sperimentazione è determinare l’efficacia e la sicurezza di Pridopidine nei pazienti affetti da Huntington.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Pridopidine placebo

    Il placebo è una capsula vuota somministrata per via orale, usata come controllo nello studio. Non contiene principi attivi e non ha effetti terapeutici noti. Serve a confrontare i risultati del farmaco reale. È considerato sicuro perché non introduce sostanze nel corpo.

  • PRIDOPIDINE

    Pridopidine è una capsula rigida da 90 mg assunta per via orale. È un farmaco sperimentale approvato come farmaco orfano per il trattamento della malattia di Huntington, una condizione rara del sistema nervoso. Agisce legandosi al recettore σ1, migliorando la funzione delle cellule nervose e riducendo la perdita di capacità motorie. È classificato come modulatore del recettore σ1.

Malattie studiate

Malattia di Huntington - La malattia di Huntington è una patologia neurodegenerativa ereditaria a trasmissione autosomica dominante. Si caratterizza per una progressiva perdita di neuroni nei gangli della base, che porta a movimenti involontari, difficoltà motorie e rigidità. Con il tempo compaiono anche disturbi cognitivi, come problemi di memoria e di attenzione, e alterazioni psichiatriche, tra cui depressione e irritabilità. La malattia evolv​e in modo graduale, peggiorando lentamente nel corso di diversi anni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 14 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2026-526093-16-00Codice del protocolloPL101-HD302Partecipanti previsti272 personePromotoreFerrer Internacional S.A.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.