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Valutazione dell'efficacia e sicurezza di zodasiran in adolescenti (12‑17 anni) con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) – studio di fase 3

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda adolescenti di età compresa tra 12 e meno di 18 anni affetti da Homozygous Familial Hypercholesterolemia, una condizione genetica rara che provoca livelli estremamente alti di colesterolo nel sangue fin dalla nascita. Il trattamento sperimentato è una soluzione per iniezione sottocutanea contenente zodasiran, somministrata in dosi di 200 mg. Questa terapia è progettata per ridurre il colesterolo “cattivo”, indicato come LDL‑C (low‑density lipoprotein cholesterol), che è il principale responsabile dell’accumulo di placche nelle arterie.

Lo scopo dello studio è valutare se il farmaco può abbassare significativamente il livello di colesterolo cattivo in questi giovani pazienti. I partecipanti riceveranno iniezioni regolari per circa un anno, con controlli periodici per prelevare sangue e verificare la sicurezza del trattamento. Durante il periodo di studio verranno monitorati anche altri indicatori del profilo lipidico, come le proteine che trasportano il colesterolo e i grassi presenti nel sangue, per comprendere meglio gli effetti complessivi della terapia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Iscrizione e valutazione iniziale

    Una volta accettata la partecipazione, vengono raccolti i dati anagrafici e la storia medica del paziente.

    Vengono eseguiti esami del sangue a digiuno per misurare il livello di LDL-c e altri parametri lipidici.

    Viene confermata la diagnosi di homozygous familial hypercholesterolemia (hofh).

  2. Passaggio 2

    Prima dose di zodasiran

    Viene somministrata una iniezione sottocutanea di 200 mg di zodasiran (prodotto commerciale ARO-ang3) in soluzione per iniezione.

    La dose viene data una volta al mese per un periodo di 12 mesi.

    L’iniezione avviene in ambito ambulatoriale da personale qualificato.

  3. Passaggio 3

    Visite di monitoraggio mensili

    Ogni quattro settimane il paziente ritorna per una visita di controllo.

    Vengono prelevati campioni di sangue a digiuno per valutare i cambiamenti di LDL-c, apo B, non-HDL-c, trigliceridi (tgs), angptl3 e HDL-c.

    Viene registrata la comparsa di eventuali effetti avversi legati al trattamento.

    Se necessario, il medico può modificare la gestione di supporto, ma la dose di zodasiran rimane invariata.

  4. Passaggio 4

    Valutazione a mese 12

    Al termine del dodicesimo mese viene effettuata una valutazione completa.

    Si confrontano i valori di LDL-c e degli altri parametri con quelli di base per calcolare la percentuale di riduzione.

    Vengono inoltre verificati i criteri di elegibilità per l’apheresi (procedura di filtrazione del sangue) secondo le linee guida europee e statunitensi.

    Si registra il numero di pazienti con LDL-c inferiore a 100 mg/dl.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Dopo la visita finale, il paziente viene informato sui risultati generali dello studio.

    La partecipazione termina e non è più richiesta alcuna dose di zodasiran.

    Eventuali follow‑up a lungo termine possono essere gestiti dal medico curante, ma non fanno parte del protocollo di studio.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Essere un adolescente di età compresa tra 12 e meno di 18 anni, non essere incinta, non allattare e non avere intenzione di rimanere incinta durante lo studio.
  • Avere un peso corporeo di almeno 35 kg al momento dello screening.
  • Avere la Homozygous Familial Hypercholesterolemia (HoFH) confermata da un test genetico presente in una cartella clinica verificabile o da una diagnosi clinica.
  • Presentare un valore di LDL‑C (colesterolo “cattivo”) nello screening di ≥ 116 mg/dL (3 mmol/L).
  • Avere un emoglobina glicata (HbA1c) nello screening di ≤ 9,5 %, indicatore del controllo della glicemia negli ultimi mesi.
  • Presentare una bilirubina totale inferiore al doppio del limite superiore normale (ULN), a meno che non sia già stata diagnosticata la sindrome di Gilbert (una condizione lieve del fegato).
  • Avere valori di alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) inferiori a 3 volte il limite superiore normale (ULN), enzimi che indicano la salute del fegato.
  • Potrebbero essere richiesti altri criteri di inclusione o esclusione secondo il protocollo dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non aver usato, negli ultimi 365 giorni prima del primo giorno di studio, un farmaco a base di siRNA mirato ai fegatelli (piccole molecole di RNA che bloccano la produzione di una proteina); l’unica eccezione è l’inclisiran, che è permesso, ma deve essere somministrato almeno 4 settimane prima o dopo il farmaco in studio.
  • Non aver usato, negli ultimi 3 mesi prima del primo giorno di studio, un farmaco chiamato antisense oligonucleotide (una piccola catena di DNA o RNA progettata per spegnere un gene specifico).
  • Non aver usato, negli ultimi 3 mesi prima del primo giorno di studio, il farmaco evinacumab (un anticorpo monoclonale che agisce sul colesterolo).
  • Non aver assunto corticosteroidi sistemici (farmaci steroidei che agiscono su tutto il corpo) a meno che non siano usati come terapia di sostituzione per una malattia della ghiandola pituitaria o surrenale e la dose sia stabile.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Zodasiran è un farmaco sperimentale somministrato mediante iniezione sottocutanea. È una soluzione per iniezione che contiene una sostanza progettata per ridurre i livelli di colesterolo LDL (il “colesterolo cattivo”) nel sangue. Nel contesto di questo studio, zodasiran viene testato per capire se può aiutare gli adolescenti affetti da ipercolesterolemia familiare omozigote, una condizione ereditaria molto grave che causa alti livelli di colesterolo fin dalla tenera età. Lo scopo principale della sperimentazione è valutare quanto zodasiran sia efficace nel diminuire il colesterolo LDL e se sia sicuro da usare in questi giovani pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Zodasiran - Zodasiran è somministrato per iniezione sottocutanea, in forma di soluzione per iniezione, tipicamente 200 mg. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica avanzata (studio di fase 3) e non è ancora approvato per uso generico. È destinato al trattamento dell'ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH), una condizione rara con colesterolo LDL molto alto. Agisce silenziando l’RNA della proteina PCSK9, riducendo così la quantità di questa proteina che impedisce la rimozione del colesterolo LDL dal sangue; appartiene alla classe degli inibitori dell’RNA (oligonucleotidi antisenso).

Malattie studiate

Ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) - È una condizione genetica in cui il corpo non riesce a eliminare correttamente il colesterolo LDL fin dalla nascita. Questo porta a livelli molto elevati di colesterolo nel sangue fin dai primi mesi di vita. Il colesterolo in eccesso si accumula progressivamente nelle arterie, formando placche che restringono i vasi sanguigni. Nel tempo possono comparire depositi di grasso sotto la pelle chiamati xantomi. La condizione tende a peggiorare con l’età se non è gestita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-523662-24-00Codice del protocolloAROANG3-3003Partecipanti previsti12 personePromotoreArrowhead Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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