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Studio su KK8123 in pazienti adulti con ipofosfatemia legata all'X

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata ipofosfatemia legata all'X, una condizione genetica che causa bassi livelli di fosfato nel sangue, portando a problemi ossei e di crescita. Il trattamento in esame è un nuovo farmaco chiamato KK8123, somministrato come soluzione per iniezione sottocutanea. Questo farmaco è un tipo di proteina progettata per aiutare a migliorare i livelli di fosfato nel sangue.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di KK8123 negli adulti con ipofosfatemia legata all'X. Nella prima parte dello studio, i partecipanti riceveranno dosi crescenti del farmaco per determinare la dose più sicura. Nella seconda parte, verrà valutata la sicurezza del farmaco dopo somministrazioni multiple. I partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il farmaco viene assorbito e processato dal corpo.

Durante lo studio, verranno effettuati esami del sangue per controllare i livelli di fosfato e altri parametri di salute. Saranno anche eseguiti esami come l'elettrocardiogramma e l'ecocardiogramma per monitorare la salute del cuore, oltre a un'ecografia renale per valutare la funzione renale. L'obiettivo è capire se KK8123 può aiutare a mantenere i livelli di fosfato entro il range normale e se è ben tollerato dai pazienti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene informato sulla natura dello studio e firma il consenso informato.

    Viene confermata la diagnosi di ipofosfatemia legata al cromosoma X e vengono effettuati esami preliminari per verificare i criteri di inclusione, come i livelli di fosforo nel sangue e la funzione renale.

  2. Passaggio 2

    Fase 1: valutazione della sicurezza

    Il paziente riceve il farmaco KK8123 tramite iniezione sottocutanea.

    La dose viene aumentata gradualmente per valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

    Vengono monitorati i segni vitali, i valori di laboratorio e si eseguono elettrocardiogrammi e ecocardiogrammi per valutare la sicurezza.

  3. Passaggio 3

    Fase 2: estensione della sicurezza

    Il paziente continua a ricevere KK8123 con dosi multiple per un periodo prolungato.

    Viene valutata la sicurezza e la tollerabilità del farmaco con somministrazioni ripetute.

    Si monitorano i livelli di fosforo nel sangue per valutare l'efficacia del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante tutto lo studio, vengono effettuati controlli regolari per monitorare eventuali effetti collaterali e la risposta al trattamento.

    Si eseguono test per rilevare la presenza di anticorpi contro il farmaco.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Alla fine dello studio, vengono raccolti e analizzati tutti i dati per valutare la sicurezza e l'efficacia del KK8123.

    Il paziente riceve un follow-up finale per assicurarsi che non ci siano effetti collaterali persistenti.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Essere un paziente di sesso maschile o femminile di età compresa tra 18 e 65 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Se si assumono farmaci per il dolore cronico, inclusi gli oppioidi, è necessario seguire un regime stabile per almeno 21 giorni prima della visita di screening e essere disposti a mantenere i farmaci alla stessa dose stabile.
  • Essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo efficace o altamente efficace durante la partecipazione allo studio e per 5 mesi dopo l'ultima dose (per tutti i partecipanti sessualmente attivi in età fertile).
  • Essere disposti e in grado, secondo l'opinione del ricercatore, di completare tutti gli aspetti dello studio, rispettare il calendario delle visite e seguire le valutazioni previste.
  • Avere una diagnosi di ipofosfatemia legata al cromosoma X (XLH), documentata dal ricercatore.
  • Avere un valore di fosforo nel sangue a digiuno inferiore a 2,5 mg/dL durante lo screening.
  • Avere un valore di TmP/GFR renale inferiore a 2,5 mg/dL durante lo screening. Questo valore misura la capacità dei reni di trattenere il fosforo.
  • Avere un valore di eGFR (velocità di filtrazione glomerulare stimata) pari o superiore a 60 mL/min durante lo screening. Questo valore indica la funzionalità renale.
  • Avere un livello di calcio nel sangue corretto inferiore a 10,8 mg/dL durante lo screening.
  • Avere un peso corporeo di almeno 40 kg.
  • Fornire un consenso informato firmato dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima dell'inizio di qualsiasi procedura legata alla ricerca.
  • Accettare di non modificare la dieta e il regime di esercizio fisico da una settimana prima della somministrazione fino alla fine dello studio.
  • Per le partecipanti di sesso femminile, avere un test di gravidanza negativo durante lo screening e essere disposte a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno l'ipofosfatemia legata al cromosoma X. Questo è un tipo specifico di condizione medica.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico di recente.
  • Non possono partecipare persone che sono in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

KK8123 è un farmaco sperimentale somministrato per via sottocutanea. Questo studio clinico si concentra sulla sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti adulti con ipofosfatemia legata al cromosoma X. Nella prima parte dello studio, i ricercatori valutano come il corpo assorbe e processa il farmaco. Nella seconda parte, esaminano la sicurezza e la tollerabilità del farmaco dopo somministrazioni ripetute.

Che cosa si sa già del trattamento

KK8123 – KK8123 è un farmaco somministrato per via sottocutanea, attualmente in fase di studio clinico di fase 1/2 per il trattamento dell'ipofosfatemia legata al cromosoma X. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua sicurezza e tollerabilità, nonché per il suo profilo farmacocinetico. L'ipofosfatemia legata al cromosoma X è una condizione caratterizzata da bassi livelli di fosfato nel sangue, che può portare a problemi ossei. KK8123 agisce a livello molecolare per correggere questo squilibrio, anche se il meccanismo esatto non è ancora completamente compreso. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori del metabolismo minerale.

Malattie studiate

Ipofosfatemia legata all'X – È una malattia genetica rara caratterizzata da bassi livelli di fosfato nel sangue, causata da un difetto nel riassorbimento del fosfato nei reni. Questo porta a problemi nella mineralizzazione delle ossa, causando deformità scheletriche e dolore osseo. I sintomi possono includere bassa statura, gambe arcuate e debolezza muscolare. La malattia si manifesta solitamente nell'infanzia e può progredire con l'età. È legata al cromosoma X, il che significa che colpisce principalmente i maschi, mentre le femmine possono essere portatrici. La gestione della condizione si concentra sul mantenimento di livelli normali di fosfato nel sangue.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2023-509390-23-00Codice del protocollo8123-001Partecipanti previsti29 personePromotoreKyowa Kirin Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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