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Studio sull'Efficacia di Tezacaftor, Deutivacaftor e Vanzacaftor nei Bambini con Fibrosi Cistica di Età 1-11 Anni

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. Questo studio clinico si concentra su bambini di età compresa tra 1 e 11 anni affetti da fibrosi cistica. L'obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità di una combinazione di farmaci chiamata VX-121/Tezacaftor/deutivacaftor. Questi farmaci sono somministrati in compresse rivestite e sono progettati per migliorare la funzione delle proteine difettose nei pazienti con fibrosi cistica.

Il trattamento prevede l'assunzione orale di compresse contenenti i principi attivi tezacaftor, deutivacaftor e vanzacaftor. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 24 settimane. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati. Lo studio è suddiviso in due parti: la prima parte si concentra sulla valutazione della sicurezza e della tollerabilità del trattamento, mentre la seconda parte continua a monitorare questi aspetti fino alla fine del periodo di trattamento.

Lo scopo principale dello studio è garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato nei bambini con fibrosi cistica. I ricercatori valuteranno anche come il corpo dei partecipanti assorbe e utilizza i farmaci. I risultati aiuteranno a determinare se questa combinazione di farmaci può essere un'opzione efficace per migliorare la qualità della vita dei bambini affetti da fibrosi cistica.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di una combinazione di farmaci per via orale. I farmaci coinvolti sono tezacaftor, deutivacaftor, e vanzacaftor, somministrati sotto forma di compresse rivestite con film.

    La terapia è progettata per essere somministrata a bambini con fibrosi cistica di età compresa tra 1 e 11 anni.

  2. Passaggio 2

    Fase A del trattamento

    Durante la fase A, l'obiettivo principale è valutare la farmacocinetica dei farmaci, ovvero come il corpo assorbe, distribuisce, metabolizza ed elimina i farmaci.

    La sicurezza e la tollerabilità dei farmaci vengono monitorate attentamente attraverso l'osservazione di eventuali effetti collaterali, analisi di laboratorio, elettrocardiogrammi standard a 12 derivazioni, segni vitali e ossimetria del polso.

  3. Passaggio 3

    Fase B del trattamento

    La fase B si concentra sulla sicurezza e la tollerabilità dei farmaci fino alla settimana 24.

    Vengono valutati cambiamenti assoluti in parametri come il cloro nel sudore, il volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1), e l'indice di massa corporea (BMI).

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante tutto il periodo di trattamento, i partecipanti sono sottoposti a monitoraggio regolare per valutare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

    Vengono effettuate valutazioni periodiche per misurare l'accettabilità del farmaco e il benessere generale del partecipante.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Al termine del periodo di trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia e la sicurezza complessiva della terapia.

    I risultati ottenuti durante lo studio contribuiranno a migliorare la comprensione del trattamento della fibrosi cistica nei bambini.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Il paziente o il suo rappresentante legale deve firmare e datare un modulo di consenso informato.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo al momento della visita di screening.
  • I pazienti in età fertile e sessualmente attivi devono seguire i requisiti di contraccezione specificati nello studio.
  • Il paziente e il suo rappresentante legale devono essere in grado di comprendere i requisiti, le restrizioni e le istruzioni dello studio.
  • I pazienti devono avere un'età compresa tra 2 e 11 anni al momento del consenso informato, a seconda del gruppo di studio.
  • Il peso del paziente al momento dello screening deve rientrare nei limiti definiti per i livelli di dose del farmaco in studio.
  • Il paziente deve avere una diagnosi confermata di fibrosi cistica (CF) determinata dal medico.
  • I pazienti devono avere almeno una mutazione TCR (inclusa F508del) nel gene CFTR, confermata durante la visita di screening.
  • I pazienti devono avere una malattia CF stabile all'inizio del periodo di trattamento, secondo il giudizio del medico.
  • I pazienti devono essere disposti a mantenere un regime stabile di farmaci per la CF (esclusi i modulatori CFTR) per tutta la durata dello studio.
  • I pazienti devono essere in grado di ingerire compresse.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la fibrosi cistica. La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con i farmaci dello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico di recente.
  • Non possono partecipare persone che hanno una storia di reazioni allergiche gravi ai farmaci utilizzati nello studio.
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Farmaci in studio

  • VX-121

    è un farmaco sperimentale utilizzato in combinazione con altri due farmaci per trattare la fibrosi cistica. Il suo ruolo è quello di migliorare la funzione delle proteine difettose nei pazienti affetti da questa malattia.

  • Tezacaftor

    è un farmaco che aiuta a correggere il difetto di base nelle cellule dei pazienti con fibrosi cistica. Viene utilizzato in combinazione con altri farmaci per migliorare la funzione polmonare e ridurre i sintomi della malattia.

  • Deutivacaftor

    è un altro farmaco che fa parte della combinazione di trattamento per la fibrosi cistica. Lavora insieme agli altri farmaci per migliorare la funzione delle proteine nelle cellule, contribuendo a gestire i sintomi della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

VX-121/Tezacaftor/deutivacaftor – Questo farmaco è somministrato per via orale e viene utilizzato in combinazione tripla per il trattamento della fibrosi cistica. Attualmente è in fase di studio clinico di fase 3 per valutare la sua farmacocinetica, sicurezza e tollerabilità nei bambini di età compresa tra 1 e 11 anni. Le indicazioni terapeutiche principali includono il miglioramento della funzione polmonare nei pazienti con fibrosi cistica. A livello molecolare, il farmaco agisce modulando la proteina CFTR, migliorando il trasporto di cloruro attraverso le membrane cellulari. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori CFTR.

Malattie studiate

Fibrosi cistica – La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. È causata da un difetto nel gene CFTR, che porta alla produzione di muco denso e appiccicoso. Questo muco può ostruire le vie respiratorie, causando infezioni polmonari frequenti e difficoltà respiratorie. Inoltre, può bloccare i dotti pancreatici, impedendo agli enzimi digestivi di raggiungere l'intestino e ostacolando la digestione. La malattia progredisce con il tempo, portando a danni polmonari cronici e problemi nutrizionali. I sintomi possono variare da lievi a gravi e tendono a peggiorare con l'età.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2024-513754-29-00Codice del protocolloVX21-121-105Partecipanti previsti130 personePromotoreVertex Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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