Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamentoMalattia rara

Studio sulla sicurezza e farmacocinetica di givinostat nei bambini con distrofia muscolare di Duchenne di età compresa tra 2 e 6 anni

Centro verificatoContatto rapidoFarmaco in studioSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su bambini affetti da DMD di età compresa tra 2 e meno di 6 anni. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato givinostat, somministrato come sospensione orale. Givinostat è un inibitore delle istone deacetilasi (HDAC), una sostanza chimica che potrebbe aiutare a rallentare la progressione della malattia.

Lo scopo dello studio è valutare come il corpo dei bambini assorbe e processa givinostat e verificare la sicurezza del farmaco quando viene assunto a lungo termine. Lo studio è diviso in due fasi: una fase iniziale, chiamata "Core Phase", e una fase di estensione. Durante la Core Phase, i ricercatori osserveranno come il farmaco si comporta nel corpo dei bambini. Nella fase di estensione, si concentreranno sulla sicurezza del farmaco e su eventuali effetti collaterali che potrebbero verificarsi nel tempo.

I partecipanti riceveranno givinostat per un periodo prolungato, e i ricercatori monitoreranno attentamente la loro salute e il modo in cui il farmaco influisce sulla loro condizione. Questo studio aiuterà a capire meglio se givinostat può essere un trattamento sicuro ed efficace per i bambini con DMD. Durante tutto il periodo dello studio, i bambini saranno seguiti da vicino per garantire la loro sicurezza e benessere.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della fase principale

    La fase principale del trial clinico inizia con la somministrazione del farmaco givinostat, noto anche come ITF2357, in forma di sospensione orale.

    Il farmaco viene assunto per via orale e la sua somministrazione avviene quotidianamente per un periodo di 48 settimane.

    Durante questa fase, l'obiettivo principale è valutare come il corpo assorbe e processa il farmaco, misurando la concentrazione nel sangue dopo almeno 7 giorni di somministrazione.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio e valutazioni

    Durante la fase principale, vengono effettuati controlli regolari per monitorare eventuali effetti collaterali e valutare la sicurezza del farmaco.

    Le visite di controllo includono esami del sangue, misurazioni dei segni vitali e test di funzionalità fisica.

    Vengono anche effettuati elettrocardiogrammi (ECG) per monitorare la salute del cuore.

  3. Passaggio 3

    Fine della fase principale

    Al termine delle 48 settimane, viene effettuata una visita di fine trattamento per valutare i risultati ottenuti e decidere se il paziente può passare alla fase di estensione.

  4. Passaggio 4

    Inizio della fase di estensione

    La fase di estensione inizia per i pazienti che hanno completato la fase principale e hanno partecipato alla visita di fine trattamento.

    Durante questa fase, il farmaco givinostat continua ad essere somministrato per via orale, con l'obiettivo di valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio a lungo termine

    Il monitoraggio continua fino alla settimana 144, con controlli regolari per valutare eventuali effetti collaterali e la sicurezza del trattamento.

    Le visite di controllo includono esami del sangue, misurazioni dei segni vitali e test di funzionalità fisica, simili a quelli effettuati durante la fase principale.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del trial

    Il trial clinico si conclude con una valutazione finale dei dati raccolti durante entrambe le fasi, principale ed estensione, per determinare l'efficacia e la sicurezza del farmaco givinostat nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Il bambino deve essere di sesso maschile e avere un'età compresa tra 2 e meno di 6 anni al momento della selezione.
  • È necessario un consenso scritto fornito dal genitore o tutore legale. Se applicabile, anche il bambino deve dare il suo consenso scritto, secondo le normative locali.
  • Il bambino deve avere una diagnosi genetica di distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
  • Se il bambino sta già assumendo corticosteroidi (un tipo di farmaco), la dose deve essere stabile senza cambiamenti significativi per almeno 3 mesi prima dell'inizio del farmaco dello studio. Se il bambino non sta assumendo corticosteroidi, non deve iniziare a prenderli durante la fase iniziale dello studio (le prime 48 settimane).
  • Per partecipare alla fase di estensione, il bambino deve aver partecipato alla fase iniziale dello studio (48 settimane) e aver completato la visita di fine trattamento.
  • Per la fase di estensione, è necessario un nuovo consenso informato scritto firmato dal genitore o tutore legale e/o dal bambino, secondo le normative locali.
  • Durante la fase di estensione, se il bambino è in trattamento con corticosteroidi, la dose deve rimanere stabile senza cambiamenti significativi. Se il bambino non ha assunto corticosteroidi durante la fase iniziale, il trattamento può essere iniziato in base al giudizio medico del ricercatore.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare i ragazzi che non hanno la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Questa è una malattia genetica che colpisce i muscoli.
  • Non possono partecipare le ragazze. Lo studio è solo per ragazzi.
  • Non possono partecipare i ragazzi che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare i ragazzi che non sono considerati parte della popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Givinostat è un farmaco studiato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) nei bambini di età compresa tra 2 e meno di 6 anni. Questo studio clinico si concentra sulla valutazione di come il corpo assorbe e processa il farmaco, nonché sulla sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine nei giovani pazienti. Givinostat viene somministrato per capire se può aiutare a gestire i sintomi della DMD e migliorare la qualità della vita dei bambini affetti da questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

Givinostat – Givinostat è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) nei bambini di età compresa tra 2 e 6 anni. Questo farmaco è in fase 2 di studio, con l'obiettivo di valutare il suo profilo farmacocinetico e la sicurezza a lungo termine. Givinostat è indicato principalmente per migliorare la funzione muscolare nei pazienti con DMD. Agisce inibendo specifici enzimi coinvolti nella regolazione dell'espressione genica, contribuendo a ridurre l'infiammazione e la degenerazione muscolare. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle istone deacetilasi (HDAC).

Malattie studiate

Distrofia muscolare di Duchenne (DMD) – È una malattia genetica che colpisce principalmente i maschi e si manifesta con una progressiva debolezza muscolare. La causa è una mutazione nel gene che codifica per la distrofina, una proteina essenziale per la stabilità delle fibre muscolari. I primi sintomi si manifestano solitamente nella prima infanzia, con difficoltà a camminare e a salire le scale. Con il tempo, la debolezza muscolare si estende ad altri gruppi muscolari, compromettendo la capacità di movimento e la funzione respiratoria. La progressione della malattia porta spesso alla perdita della capacità di camminare entro l'adolescenza. La DMD è una malattia rara e cronica, che richiede un monitoraggio continuo e un supporto multidisciplinare.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IINumero dello studio2024-511823-32-00Codice del protocolloDSC/14/2357/52Partecipanti previsti18 personePromotoreItalfarmaco S.p.A.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.