La Distrofia Miotonica di tipo 1 e tipo 2 è una malattia genetica che causa debolezza muscolare e difficoltà nel rilassare i muscoli dopo la contrazione. Questo studio clinico si concentra su queste due forme della malattia e utilizza un trattamento chiamato Mexiletina. La mexiletina è un farmaco che aiuta a ridurre i sintomi della miotonia, che è la difficoltà nel rilassare i muscoli. Il farmaco viene somministrato sotto forma di granuli per sospensione orale a rilascio prolungato, disponibili in dosaggi di 167 mg, 333 mg e 500 mg.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine della mexiletina nei pazienti che hanno già partecipato a un precedente studio chiamato MEX-DM-302. I partecipanti assumeranno il farmaco una volta al giorno e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e miglioramenti nei sintomi della miotonia. Durante lo studio, verranno effettuati esami clinici standard, esami fisici e controlli dei segni vitali per garantire la sicurezza dei partecipanti.

Lo studio prevede anche l’uso di strumenti come il dinamometro per misurare la forza della presa della mano e questionari per valutare la qualità della vita dei partecipanti. Inoltre, verranno eseguiti test specifici per monitorare i cambiamenti nei parametri cardiaci attraverso lECG e il monitoraggio Holter. L’obiettivo è comprendere meglio come la mexiletina possa aiutare a gestire i sintomi della distrofia miotonica nel lungo periodo.