Studio sull’efficacia del colecalciferolo nei bambini con fibrosi cistica e problemi di metabolismo osseo

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Di cosa tratta questo studio

La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo, ma può anche influenzare la salute delle ossa e dei muscoli. Questo studio si concentra sui bambini con fibrosi cistica che hanno problemi con il metabolismo osseo, la densità ossea e la forza muscolare scheletrica. L’obiettivo è capire se una dose giornaliera di 6000 unità internazionali (IU) di colecalciferolo, somministrata per due anni, è più efficace rispetto a una dose di 1000 IU nel migliorare questi aspetti della salute.

Il colecalciferolo, noto anche come vitamina D3, è una forma di vitamina D che aiuta il corpo a mantenere ossa forti e sani. In questo studio, i partecipanti riceveranno il colecalciferolo sotto forma di gocce orali. Lo studio è progettato in modo che né i partecipanti né i ricercatori sappiano chi riceve la dose più alta o più bassa, per garantire risultati imparziali. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto attivo, per confrontare i risultati.

Durante lo studio, i bambini verranno monitorati regolarmente per valutare i livelli di vitamina D nel sangue, la densità ossea e la forza muscolare. Questi controlli aiuteranno a determinare se la dose più alta di colecalciferolo porta a miglioramenti significativi rispetto alla dose più bassa. Lo studio durerà fino al 2027, con l’obiettivo di fornire nuove informazioni su come migliorare la salute delle ossa e dei muscoli nei bambini con fibrosi cistica.

1inizio dello studio

Il paziente viene selezionato per partecipare allo studio clinico. È necessario che il paziente abbia una diagnosi di fibrosi cistica e un’età compresa tra 6 e 16 anni.

Il consenso informato deve essere firmato dal genitore o dal rappresentante legale del paziente.

2somministrazione del farmaco

Il paziente riceve il farmaco Vigantol, che contiene colecalciferolo (vitamina D3).

La somministrazione avviene per via orale sotto forma di gocce.

Il dosaggio è di 6000 IU al giorno per un periodo di due anni.

3visite di controllo

Durante lo studio, il paziente partecipa a visite di controllo programmate.

Le concentrazioni sieriche di 25-OH vitamina D e paratormone vengono misurate durante le visite V3-V7.

La densità minerale ossea della colonna lombare viene valutata alla visita V7.

La forza e la potenza muscolare dinamica vengono misurate alla visita V7.

4conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi entro il 1 gennaio 2027.

I risultati finali verranno analizzati per determinare l’efficacia del trattamento nel migliorare i parametri del metabolismo osseo, la densità ossea e la forza muscolare nei bambini con fibrosi cistica.

Chi può partecipare allo studio?

  • Diagnosi di fibrosi cistica, una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi.
  • Età compresa tra 6 e 16 anni (inclusi).
  • Disponibilità del genitore o del rappresentante legale a firmare il consenso informato e permettere al bambino di partecipare allo studio.
  • Le donne in età fertile devono seguire metodi contraccettivi adeguati secondo le linee guida CTFG.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare bambini che non hanno la fibrosi cistica. La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi.
  • Non possono partecipare bambini che non hanno problemi con il metabolismo osseo. Il metabolismo osseo riguarda il modo in cui il corpo gestisce la crescita e la riparazione delle ossa.
  • Non possono partecipare bambini che non hanno problemi con la densità ossea. La densità ossea si riferisce a quanto sono forti e dense le ossa.
  • Non possono partecipare bambini che non hanno problemi con la forza muscolare scheletrica. La forza muscolare scheletrica riguarda quanto sono forti i muscoli che sostengono le ossa.

Dove puoi partecipare a questo studio?

Altri centri

Sedi aggiuntive che conducono questo studio

Nome centroCittàPaeseStato
Fakultni Nemocnice V MotoleN/ARepubblica CecaCHIEDI ORA

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Repubblica Ceca Repubblica Ceca
Non ancora reclutando

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Cholecalciferolo è una forma di vitamina D utilizzata in questo studio per valutare il suo effetto sulla salute muscoloscheletrica nei bambini con fibrosi cistica. Lo studio confronta due diverse quantità di cholecalciferolo per vedere quale sia più efficace nel migliorare la densità ossea e la forza muscolare scheletrica.

Malattie investigate:

Fibrosi cistica – La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. È caratterizzata dalla produzione di muco denso e appiccicoso che può ostruire le vie respiratorie e i dotti pancreatici. Questo accumulo di muco porta a infezioni polmonari frequenti e problemi digestivi. Nel tempo, la funzione polmonare può diminuire e possono verificarsi complicazioni come il diabete e l’osteoporosi. La malattia è progressiva e richiede una gestione continua per alleviare i sintomi e migliorare la qualità della vita.

Problemi con il metabolismo osseo, densità ossea, forza muscolare scheletrica – Questi problemi riguardano la capacità del corpo di mantenere ossa forti e muscoli sani. Il metabolismo osseo alterato può portare a una riduzione della densità ossea, aumentando il rischio di fratture. La forza muscolare scheletrica può diminuire, influenzando la capacità di svolgere attività quotidiane. Queste condizioni possono essere influenzate da vari fattori, tra cui carenze nutrizionali e malattie croniche. La progressione può variare, ma spesso richiede interventi per migliorare la salute delle ossa e dei muscoli.

Ultimo aggiornamento: 04.07.2025 09:57

Trial ID:
2024-517886-18-00
Numero di protocollo
COAM-CFD-01
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

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