Studio sull’efficacia del colecalciferolo nei bambini con fibrosi cistica e problemi di metabolismo osseo

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Di cosa tratta questo studio?

La fibrosi cistica รจ una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo, ma puรฒ anche influenzare la salute delle ossa e dei muscoli. Questo studio si concentra sui bambini con fibrosi cistica che hanno problemi con il metabolismo osseo, la densitร  ossea e la forza muscolare scheletrica. L’obiettivo รจ capire se una dose giornaliera di 6000 unitร  internazionali (IU) di colecalciferolo, somministrata per due anni, รจ piรน efficace rispetto a una dose di 1000 IU nel migliorare questi aspetti della salute.

Il colecalciferolo, noto anche come vitamina D3, รจ una forma di vitamina D che aiuta il corpo a mantenere ossa forti e sani. In questo studio, i partecipanti riceveranno il colecalciferolo sotto forma di gocce orali. Lo studio รจ progettato in modo che nรฉ i partecipanti nรฉ i ricercatori sappiano chi riceve la dose piรน alta o piรน bassa, per garantire risultati imparziali. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che รจ una sostanza senza effetto attivo, per confrontare i risultati.

Durante lo studio, i bambini verranno monitorati regolarmente per valutare i livelli di vitamina D nel sangue, la densitร  ossea e la forza muscolare. Questi controlli aiuteranno a determinare se la dose piรน alta di colecalciferolo porta a miglioramenti significativi rispetto alla dose piรน bassa. Lo studio durerร  fino al 2027, con l’obiettivo di fornire nuove informazioni su come migliorare la salute delle ossa e dei muscoli nei bambini con fibrosi cistica.

1 inizio dello studio

Il paziente viene selezionato per partecipare allo studio clinico. รˆ necessario che il paziente abbia una diagnosi di fibrosi cistica e un’etร  compresa tra 6 e 16 anni.

Il consenso informato deve essere firmato dal genitore o dal rappresentante legale del paziente.

2 somministrazione del farmaco

Il paziente riceve il farmaco Vigantol, che contiene colecalciferolo (vitamina D3).

La somministrazione avviene per via orale sotto forma di gocce.

Il dosaggio รจ di 6000 IU al giorno per un periodo di due anni.

3 visite di controllo

Durante lo studio, il paziente partecipa a visite di controllo programmate.

Le concentrazioni sieriche di 25-OH vitamina D e paratormone vengono misurate durante le visite V3-V7.

La densitร  minerale ossea della colonna lombare viene valutata alla visita V7.

La forza e la potenza muscolare dinamica vengono misurate alla visita V7.

4 conclusione dello studio

Lo studio รจ previsto per concludersi entro il 1 gennaio 2027.

I risultati finali verranno analizzati per determinare l’efficacia del trattamento nel migliorare i parametri del metabolismo osseo, la densitร  ossea e la forza muscolare nei bambini con fibrosi cistica.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Diagnosi di fibrosi cistica, una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi.
  • Etร  compresa tra 6 e 16 anni (inclusi).
  • Disponibilitร  del genitore o del rappresentante legale a firmare il consenso informato e permettere al bambino di partecipare allo studio.
  • Le donne in etร  fertile devono seguire metodi contraccettivi adeguati secondo le linee guida CTFG.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare bambini che non hanno la fibrosi cistica. La fibrosi cistica รจ una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi.
  • Non possono partecipare bambini che non hanno problemi con il metabolismo osseo. Il metabolismo osseo riguarda il modo in cui il corpo gestisce la crescita e la riparazione delle ossa.
  • Non possono partecipare bambini che non hanno problemi con la densitร  ossea. La densitร  ossea si riferisce a quanto sono forti e dense le ossa.
  • Non possono partecipare bambini che non hanno problemi con la forza muscolare scheletrica. La forza muscolare scheletrica riguarda quanto sono forti i muscoli che sostengono le ossa.

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Figyafds Nopkgvwin V Mdqavg Repubblica Ceca

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Repubblica Ceca Repubblica Ceca
Non ancora reclutando

Sedi dello studio

Farmaci indagati:

Cholecalciferolo รจ una forma di vitamina D utilizzata in questo studio per valutare il suo effetto sulla salute muscoloscheletrica nei bambini con fibrosi cistica. Lo studio confronta due diverse quantitร  di cholecalciferolo per vedere quale sia piรน efficace nel migliorare la densitร  ossea e la forza muscolare scheletrica.

Malattie indagate:

Fibrosi cistica โ€“ La fibrosi cistica รจ una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. รˆ caratterizzata dalla produzione di muco denso e appiccicoso che puรฒ ostruire le vie respiratorie e i dotti pancreatici. Questo accumulo di muco porta a infezioni polmonari frequenti e problemi digestivi. Nel tempo, la funzione polmonare puรฒ diminuire e possono verificarsi complicazioni come il diabete e l’osteoporosi. La malattia รจ progressiva e richiede una gestione continua per alleviare i sintomi e migliorare la qualitร  della vita.

Problemi con il metabolismo osseo, densitร  ossea, forza muscolare scheletrica โ€“ Questi problemi riguardano la capacitร  del corpo di mantenere ossa forti e muscoli sani. Il metabolismo osseo alterato puรฒ portare a una riduzione della densitร  ossea, aumentando il rischio di fratture. La forza muscolare scheletrica puรฒ diminuire, influenzando la capacitร  di svolgere attivitร  quotidiane. Queste condizioni possono essere influenzate da vari fattori, tra cui carenze nutrizionali e malattie croniche. La progressione puรฒ variare, ma spesso richiede interventi per migliorare la salute delle ossa e dei muscoli.

Ultimo aggiornamento: 03.12.2025 03:29

ID dello studio:
2024-517886-18-00
Codice del protocollo:
COAM-CFD-01
Fase dello studio:
Conferma terapeutica (Fase III)

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