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Studio sull'efficacia del colecalciferolo nei bambini con fibrosi cistica e problemi di metabolismo osseo

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo, ma può anche influenzare la salute delle ossa e dei muscoli. Questo studio si concentra sui bambini con fibrosi cistica che hanno problemi con il metabolismo osseo, la densità ossea e la forza muscolare scheletrica. L'obiettivo è capire se una dose giornaliera di 6000 unità internazionali (IU) di colecalciferolo, somministrata per due anni, è più efficace rispetto a una dose di 1000 IU nel migliorare questi aspetti della salute.

Il colecalciferolo, noto anche come vitamina D3, è una forma di vitamina D che aiuta il corpo a mantenere ossa forti e sani. In questo studio, i partecipanti riceveranno il colecalciferolo sotto forma di gocce orali. Lo studio è progettato in modo che né i partecipanti né i ricercatori sappiano chi riceve la dose più alta o più bassa, per garantire risultati imparziali. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto attivo, per confrontare i risultati.

Durante lo studio, i bambini verranno monitorati regolarmente per valutare i livelli di vitamina D nel sangue, la densità ossea e la forza muscolare. Questi controlli aiuteranno a determinare se la dose più alta di colecalciferolo porta a miglioramenti significativi rispetto alla dose più bassa. Lo studio durerà fino al 2027, con l'obiettivo di fornire nuove informazioni su come migliorare la salute delle ossa e dei muscoli nei bambini con fibrosi cistica.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene selezionato per partecipare allo studio clinico. È necessario che il paziente abbia una diagnosi di fibrosi cistica e un'età compresa tra 6 e 16 anni.

    Il consenso informato deve essere firmato dal genitore o dal rappresentante legale del paziente.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve il farmaco Vigantol, che contiene colecalciferolo (vitamina D3).

    La somministrazione avviene per via orale sotto forma di gocce.

    Il dosaggio è di 6000 IU al giorno per un periodo di due anni.

  3. Passaggio 3

    Visite di controllo

    Durante lo studio, il paziente partecipa a visite di controllo programmate.

    Le concentrazioni sieriche di 25-OH vitamina D e paratormone vengono misurate durante le visite V3-V7.

    La densità minerale ossea della colonna lombare viene valutata alla visita V7.

    La forza e la potenza muscolare dinamica vengono misurate alla visita V7.

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 1 gennaio 2027.

    I risultati finali verranno analizzati per determinare l'efficacia del trattamento nel migliorare i parametri del metabolismo osseo, la densità ossea e la forza muscolare nei bambini con fibrosi cistica.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Diagnosi di fibrosi cistica, una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi.
  • Età compresa tra 6 e 16 anni (inclusi).
  • Disponibilità del genitore o del rappresentante legale a firmare il consenso informato e permettere al bambino di partecipare allo studio.
  • Le donne in età fertile devono seguire metodi contraccettivi adeguati secondo le linee guida CTFG.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare bambini che non hanno la fibrosi cistica. La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi.
  • Non possono partecipare bambini che non hanno problemi con il metabolismo osseo. Il metabolismo osseo riguarda il modo in cui il corpo gestisce la crescita e la riparazione delle ossa.
  • Non possono partecipare bambini che non hanno problemi con la densità ossea. La densità ossea si riferisce a quanto sono forti e dense le ossa.
  • Non possono partecipare bambini che non hanno problemi con la forza muscolare scheletrica. La forza muscolare scheletrica riguarda quanto sono forti i muscoli che sostengono le ossa.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Cholecalciferolo è una forma di vitamina D utilizzata in questo studio per valutare il suo effetto sulla salute muscoloscheletrica nei bambini con fibrosi cistica. Lo studio confronta due diverse quantità di cholecalciferolo per vedere quale sia più efficace nel migliorare la densità ossea e la forza muscolare scheletrica.

Che cosa si sa già del trattamento

Cholecalciferolo – Il cholecalciferolo, noto anche come vitamina D3, è somministrato per via orale sotto forma di compresse o gocce. Attualmente è ampiamente utilizzato nella pratica medica per il trattamento e la prevenzione di condizioni legate alla carenza di vitamina D, come l'osteoporosi e il rachitismo. In questo studio clinico, viene valutato per il suo potenziale nel migliorare il metabolismo osseo, la densità ossea e la forza muscolare scheletrica nei bambini con fibrosi cistica. Agisce a livello molecolare regolando l'assorbimento del calcio e del fosfato nell'intestino, essenziali per la salute delle ossa. Appartiene alla classe farmacologica delle vitamine.

Malattie studiate

  • Fibrosi cistica

    La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. È caratterizzata dalla produzione di muco denso e appiccicoso che può ostruire le vie respiratorie e i dotti pancreatici. Questo accumulo di muco porta a infezioni polmonari frequenti e problemi digestivi. Nel tempo, la funzione polmonare può diminuire e possono verificarsi complicazioni come il diabete e l'osteoporosi. La malattia è progressiva e richiede una gestione continua per alleviare i sintomi e migliorare la qualità della vita.

  • Problemi con il metabolismo osseo, densità ossea, forza muscolare scheletrica

    Questi problemi riguardano la capacità del corpo di mantenere ossa forti e muscoli sani. Il metabolismo osseo alterato può portare a una riduzione della densità ossea, aumentando il rischio di fratture. La forza muscolare scheletrica può diminuire, influenzando la capacità di svolgere attività quotidiane. Queste condizioni possono essere influenzate da vari fattori, tra cui carenze nutrizionali e malattie croniche. La progressione può variare, ma spesso richiede interventi per migliorare la salute delle ossa e dei muscoli.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2024-517886-18-00Codice del protocolloCOAM-CFD-01Partecipanti previsti64 personePromotoreFakultni Nemocnice V Motole

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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