La Fibrodisplasia Ossificante Progressiva รจ una malattia rara che causa la formazione di ossa in aree del corpo dove normalmente non dovrebbero esserci, come nei muscoli e nei tessuti molli. Questo studio clinico si concentra su questa condizione e mira a valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilitร di un farmaco chiamato INCB000928. Questo farmaco รจ un inibitore di ALK2, una proteina coinvolta nel processo di ossificazione anomala. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco INCB000928 o un placebo sotto forma di compresse rivestite da assumere per via orale.
Lo scopo principale dello studio รจ determinare se INCB000928 puรฒ prevenire la formazione di nuove ossa anomale nei partecipanti con Fibrodisplasia Ossificante Progressiva. Lo studio รจ progettato per essere “randomizzato” e “doppio cieco”, il che significa che nรฉ i partecipanti nรฉ i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo e chi riceve il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il piรน possibile imparziali. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di 24 settimane per valutare la formazione di nuove ossa e altri sintomi correlati alla malattia.
Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la salute dei partecipanti e raccogliere dati sulla sicurezza e l’efficacia del trattamento. I risultati aiuteranno a capire se INCB000928 puรฒ essere un’opzione di trattamento efficace per le persone affette da Fibrodisplasia Ossificante Progressiva. Lo studio รจ previsto per concludersi nel gennaio 2028.
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