La Fibrodisplasia Ossificante Progressiva è una malattia rara che causa la formazione di ossa in aree del corpo dove normalmente non dovrebbero esserci, come nei muscoli e nei tessuti molli. Questo studio clinico si concentra su questa condizione e mira a valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di un farmaco chiamato INCB000928. Questo farmaco è un inibitore di ALK2, una proteina coinvolta nel processo di ossificazione anomala. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco INCB000928 o un placebo sotto forma di compresse rivestite da assumere per via orale.
Lo scopo principale dello studio è determinare se INCB000928 può prevenire la formazione di nuove ossa anomale nei partecipanti con Fibrodisplasia Ossificante Progressiva. Lo studio è progettato per essere “randomizzato” e “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo e chi riceve il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile imparziali. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di 24 settimane per valutare la formazione di nuove ossa e altri sintomi correlati alla malattia.
Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la salute dei partecipanti e raccogliere dati sulla sicurezza e l’efficacia del trattamento. I risultati aiuteranno a capire se INCB000928 può essere un’opzione di trattamento efficace per le persone affette da Fibrodisplasia Ossificante Progressiva. Lo studio è previsto per concludersi nel gennaio 2028.
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