Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamentoMalattia rara

Studio sull'efficacia di INCB000928 per la Fibrodisplasia Ossificante Progressiva

Centro verificatoContatto rapidoFarmaco in studio
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Fibrodisplasia Ossificante Progressiva è una malattia rara che causa la formazione di ossa in aree del corpo dove normalmente non dovrebbero esserci, come nei muscoli e nei tessuti molli. Questo studio clinico si concentra su questa condizione e mira a valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di un farmaco chiamato INCB000928. Questo farmaco è un inibitore di ALK2, una proteina coinvolta nel processo di ossificazione anomala. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco INCB000928 o un placebo sotto forma di compresse rivestite da assumere per via orale.

Lo scopo principale dello studio è determinare se INCB000928 può prevenire la formazione di nuove ossa anomale nei partecipanti con Fibrodisplasia Ossificante Progressiva. Lo studio è progettato per essere "randomizzato" e "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo e chi riceve il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile imparziali. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di 24 settimane per valutare la formazione di nuove ossa e altri sintomi correlati alla malattia.

Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la salute dei partecipanti e raccogliere dati sulla sicurezza e l'efficacia del trattamento. I risultati aiuteranno a capire se INCB000928 può essere un'opzione di trattamento efficace per le persone affette da Fibrodisplasia Ossificante Progressiva. Lo studio è previsto per concludersi nel gennaio 2028.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio clinico dopo aver fornito il consenso informato. È necessario avere una diagnosi clinica di Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP) e la capacità di ingerire compresse per via orale.

    Il partecipante deve essere disposto a evitare la gravidanza o la paternità durante lo studio.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il partecipante riceve il farmaco INCB000928 o un placebo sotto forma di compresse rivestite con film. La somministrazione avviene per via orale.

    La durata della somministrazione è di 24 settimane, con un monitoraggio continuo per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Valutazione a 24 settimane

    Alla settimana 24, viene valutato il volume totale di nuove ossificazioni eterotopiche (HO) tramite tomografia computerizzata a bassa dose (WBCT), escludendo la testa.

    Viene anche valutato il numero totale di nuovi episodi infiammatori e la proporzione di partecipanti con miglioramenti clinicamente significativi nei sintomi correlati agli episodi infiammatori.

  4. Passaggio 4

    Fase di estensione

    Dalla settimana 24 alla settimana 48, i partecipanti che hanno ricevuto il placebo durante il periodo in doppio cieco vengono monitorati per confrontare i risultati con quelli ottenuti fino alla settimana 24.

    Vengono valutati il numero e il volume delle nuove ossificazioni eterotopiche e il numero di nuovi episodi infiammatori.

  5. Passaggio 5

    Fine dello studio

    Lo studio si conclude con una valutazione finale dei parametri farmacocinetici di INCB000928 nel plasma e/o nella saliva, inclusi Cmax, tmax, Cmin e AUCt.

    I risultati complessivi dello studio vengono analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Devi dare il tuo consenso informato, che significa che capisci lo studio e accetti di partecipare. Se sei un adulto (18 anni o più), devi firmare un modulo. Se sei un adolescente (tra 12 e 18 anni), i tuoi genitori o tutori devono firmare, e anche tu devi dare il tuo consenso scritto.
  • Puoi partecipare se sei un ragazzo o una ragazza di età pari o superiore a 12 anni.
  • Devi avere una diagnosi clinica di Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP), che è una condizione medica specifica.
  • Devi aver avuto attività della malattia FOP riportata da te stesso nell'anno precedente alla visita di screening.
  • Devi essere in grado di ingoiare e trattenere le compresse somministrate per bocca, intere o schiacciate e mescolate con cibi o liquidi, oppure essere in grado di ricevere e trattenere le compresse schiacciate tramite un sondino.
  • Devi essere disposto a evitare di rimanere incinta o di diventare padre durante lo studio.
  • Devi essere disposto e in grado di sottoporti a un esame di imaging a bassa dose chiamato WBCT (che esclude la testa) senza bisogno di intubazione.
  • Devi essere disposto e in grado di seguire le procedure e i requisiti dello studio e partecipare a tutte le visite previste dallo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Fibrodisplasia Ossificante Progressiva, una rara malattia genetica.
  • Non possono partecipare bambini sotto i 4 anni di età.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di dare il loro consenso informato.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamentoNon in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

INCB000928 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP). Questo farmaco è progettato per prevenire la formazione di nuovo tessuto osseo inappropriato nei pazienti affetti da questa rara malattia genetica. La FOP causa la crescita di ossa in aree del corpo dove normalmente non dovrebbero formarsi, come nei muscoli e nei tessuti connettivi. L'obiettivo del farmaco è di ridurre o fermare questo processo, migliorando così la qualità della vita dei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

INCB000928 – Questo farmaco è somministrato per via orale e viene studiato per il trattamento della Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP). Attualmente è in fase di sperimentazione clinica di fase 2, con l'obiettivo di valutare la sua efficacia, sicurezza e tollerabilità. Il farmaco è progettato per prevenire la formazione di nuove ossificazioni eterotopiche nei pazienti affetti da FOP. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori del metabolismo osseo, agendo a livello molecolare per inibire i processi che portano alla formazione anomala di ossa.

Malattie studiate

Fibrodisplasia Ossificante Progressiva – È una malattia genetica rara caratterizzata dalla formazione anomala di osso in tessuti molli come muscoli, tendini e legamenti. Questa ossificazione eterotopica inizia spesso nell'infanzia e progredisce con episodi di infiammazione e gonfiore, noti come flare-up. Col tempo, le articolazioni possono diventare rigide e perdere mobilità a causa della crescita di nuovo osso. La progressione della malattia è imprevedibile e varia da persona a persona. I flare-up possono essere innescati da traumi, infezioni o spontaneamente. La condizione è causata da mutazioni nel gene ACVR1.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2023-504129-38-00Codice del protocolloINCB 00928-201Partecipanti previsti60 personePromotoreIncyte Corp.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.