Iperossaluria
2 studi clinicinessuno aperto7 paesi
2 principi attivi studiatiVedi
Iperossaluria
Patologie renali e urinarie
Catalogo delle malattie rare
Scopri le malattie rare su cui si fanno studi clinici – ui.ui_pager.title_page
Malattie rare nel catalogo: 204Studi collegati: 905Aggiornamento: oggi
Le 10 malattie rare più studiate
Le malattie rare con il maggior numero di studi attivi in questo momento.
I colori indicano l'apparato interessato dalla malattia – i toni più chiari corrispondono alle posizioni più basse in classifica.
- Disturbi del sistema immunitario35%
- Patologie del sistema emolinfopoietico29%
- Patologie congenite, familiari e genetiche16%
- Patologie del sistema nervoso11%
- Patologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivo9%
N. 1 tra le più studiate
Sindrome mielodisplastica
Patologie del sistema emolinfopoieticoTumori benigni, maligni e non specificati (incl cisti e polipi)
53studi attivi · 18% delle prime 10
- in reclutamento ora
- 24
- paesi
- 22
- per bambini
- 0
- principi attivi studiati
- 72
Le quote si riferiscono al totale degli studi attivi di queste dieci malattie.
Tutte le malattie rare
Vedi tutte le malattie rare su cui oggi si fanno studi clinici in Europa.
A–Z
204 malattie rare
Leiomiosarcoma dell'utero
2 studi clinici2 aperti3 paesi
2 principi attivi studiatiVedi
2 aperti
Leiomiosarcoma dell'utero
Patologie dell'apparato riproduttivo e della mammellaTumori benigni, maligni e non specificati (incl cisti e polipi)
- 3 paesi
- Principi attivi:TrabectedinTtf-Ngr
Linfoma a cellule mantellari stadio II
2 studi clinici1 aperto13 paesi
11 principi attivi studiatiVedi
1 aperto
Linfoma a cellule mantellari stadio II
Patologie del sistema emolinfopoieticoTumori benigni, maligni e non specificati (incl cisti e polipi)
- 13 paesi
- Principi attivi:BendamustineCarmustine+9 in più
Linfoma a cellule mantellari stadio III
2 studi clinici1 aperto13 paesi
11 principi attivi studiatiVedi
1 aperto
Linfoma a cellule mantellari stadio III
Patologie del sistema emolinfopoieticoTumori benigni, maligni e non specificati (incl cisti e polipi)
- 13 paesi
- Principi attivi:BendamustineCarmustine+9 in più
Linfoma a cellule mantellari stadio IV
2 studi clinici1 aperto13 paesi
11 principi attivi studiatiVedi
1 aperto
Linfoma a cellule mantellari stadio IV
Patologie del sistema emolinfopoieticoTumori benigni, maligni e non specificati (incl cisti e polipi)
- 13 paesi
- Principi attivi:BendamustineCarmustine+9 in più
Malattia di Pelizaeus-Merzbacher
2 studi clinici2 aperti3 paesistudi per bambini: 2
2 principi attivi studiatiVedi
2 apertistudi per bambini: 2
Malattia di Pelizaeus-Merzbacher
Disturbi del metabolismo e della nutrizionePatologie congenite, familiari e genetiche
- 3 paesi
- Principi attivi:Deferiprone2'-O-(2-Methoxyethyl) Modified Antisense Oligonucleotide Targeting Plp1 Pre-Mrna
Malattia granulomatosa cronica
2 studi clinicinessuno aperto3 paesi
1 principio attivo studiatoVedi
Malattia granulomatosa cronica
Disturbi del sistema immunitarioPatologie congenite, familiari e genetiche
Mastocitosi
2 studi clinici1 aperto3 paesi
3 principi attivi studiatiVedi
- 3 paesi
- Principi attivi:MasitinibEpinephrine Bitartrate+1 in più
Pemfigo
2 studi clinici2 aperti2 paesi
- 2 paesi
Pemfigoide della membrana mucosa
2 studi clinici1 aperto2 paesi
2 principi attivi studiatiVedi
1 aperto
Pemfigoide della membrana mucosa
Disturbi del sistema immunitarioPatologie della cute e del tessuto sottocutaneo
- 2 paesi
- Principi attivi:AldesleukinLactose
Sarcoma di Ewing recidivante
2 studi clinici1 aperto11 paesi
13 principi attivi studiatiVedi
1 aperto
Sarcoma di Ewing recidivante
Patologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivoTumori benigni, maligni e non specificati (incl cisti e polipi)
- 11 paesi
- Principi attivi:Anhydrous DocetaxelCarboplatin+11 in più
Sindrome carcinoide
2 studi clinici1 aperto8 paesi
2 principi attivi studiatiVedi
1 aperto
Sindrome carcinoide
Patologie endocrineTumori benigni, maligni e non specificati (incl cisti e polipi)
- 8 paesi
- Principi attivi:Octreotide AcetatePaltusotine
Sindrome del nevo basocellullare
2 studi clinici1 aperto6 paesi
2 principi attivi studiatiVedi
1 aperto
Sindrome del nevo basocellullare
Patologie congenite, familiari e genetichePatologie del sistema nervoso
- 6 paesi
- Principi attivi:SonidegibPatidegib Hydrochloride Isopropanolate
Sindrome di Alagille
2 studi clinici1 aperto8 paesi
2 principi attivi studiatiVedi
- 8 paesi
- Principi attivi:MARALIXIBATOdevixibat
Sindrome di Crigler-Najjar
2 studi clinici2 aperti3 paesi
7 principi attivi studiatiVedi
2 aperti
Sindrome di Crigler-Najjar
Disturbi del metabolismo e della nutrizionePatologie congenite, familiari e genetiche
- 3 paesi
- Principi attivi:Abiraterone AcetateAmoxicillin Sodium+5 in più
Sindrome di Usher
2 studi clinicinessuno aperto2 paesi
3 principi attivi studiatiVedi
Sindrome di Usher
Patologie congenite, familiari e genetichePatologie dell'occhio
Sindrome di Wiskott-Aldrich
2 studi clinici2 aperti2 paesi
1 principio attivo studiatoVedi
2 aperti
Sindrome di Wiskott-Aldrich
Disturbi del sistema immunitarioPatologie congenite, familiari e genetiche
- 2 paesi
- Principi attivi:Etuvetidigene Autotemcel
Sindrome di Wolfram
2 studi clinicinessuno aperto2 paesi
4 principi attivi studiatiVedi
Sindrome di Wolfram
Disturbi del metabolismo e della nutrizionePatologie congenite, familiari e genetiche
- 2 paesi
- Principi attivi:RaxtozinameranSodium Valproate+2 in più
Sindrome piriforme
2 studi clinicinessuno aperto2 paesi
2 principi attivi studiatiVedi
Sindrome piriforme
Patologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivoPatologie del sistema nervoso
- 2 paesi
- Principi attivi:Ibuprofen LysineClostridium Botulinum Neurotoxin Type A (150Kd), Free Of Complexing Proteins
Angiosarcoma cutaneo
1 studio clinico1 aperto1 paese
2 principi attivi studiatiVedi
1 aperto
Angiosarcoma cutaneo
Patologie del sistema emolinfopoieticoPatologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivo
- 1 paese
- Principi attivi:TrabectedinTtf-Ngr
Angiosarcoma della mammella
1 studio clinico1 aperto1 paese
2 principi attivi studiatiVedi
1 aperto
Angiosarcoma della mammella
Patologie del sistema emolinfopoieticoPatologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivo
- 1 paese
- Principi attivi:TrabectedinTtf-Ngr
Angiosarcoma epatico
1 studio clinico1 aperto1 paese
2 principi attivi studiatiVedi
1 aperto
Angiosarcoma epatico
Patologie del sistema emolinfopoieticoPatologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivo
- 1 paese
- Principi attivi:TrabectedinTtf-Ngr
Angiosarcoma metastatico
1 studio clinico1 aperto1 paese
2 principi attivi studiatiVedi
1 aperto
Angiosarcoma metastatico
Patologie del sistema emolinfopoieticoPatologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivo
- 1 paese
- Principi attivi:TrabectedinTtf-Ngr
Angiosarcoma metastatico della mammella
1 studio clinico1 aperto1 paese
2 principi attivi studiatiVedi
1 aperto
Angiosarcoma metastatico della mammella
Patologie del sistema emolinfopoieticoPatologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivo
- 1 paese
- Principi attivi:TrabectedinTtf-Ngr
Le malattie rare negli studi clinici
Nell'UE una malattia è considerata rara quando colpisce meno di 5 persone su 10.000. Prese singolarmente sono poco comuni, ma insieme riguardano milioni di persone – e per la maggior parte di esse non esiste ancora una terapia approvata.
Poiché il numero di pazienti è piccolo, gli studi clinici sulle malattie rare spesso reclutano in più paesi contemporaneamente. Per questo può valere la pena prendere in considerazione uno studio elencato qui, anche quando si svolge molto lontano da Lei.