Malattia di Alexander
1 studio cliniconessuno aperto2 paesi
1 principio attivo studiatoVedi
Malattia di Alexander
Patologie congenite, familiari e genetichePatologie del sistema nervoso
Catalogo delle malattie rare
Scopri le malattie rare su cui si fanno studi clinici – ui.ui_pager.title_page
Malattie rare nel catalogo: 204Studi collegati: 905Aggiornamento: oggi
Le 10 malattie rare più studiate
Le malattie rare con il maggior numero di studi attivi in questo momento.
I colori indicano l'apparato interessato dalla malattia – i toni più chiari corrispondono alle posizioni più basse in classifica.
- Disturbi del sistema immunitario35%
- Patologie del sistema emolinfopoietico29%
- Patologie congenite, familiari e genetiche16%
- Patologie del sistema nervoso11%
- Patologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivo9%
N. 1 tra le più studiate
Sindrome mielodisplastica
Patologie del sistema emolinfopoieticoTumori benigni, maligni e non specificati (incl cisti e polipi)
53studi attivi · 18% delle prime 10
- in reclutamento ora
- 24
- paesi
- 22
- per bambini
- 0
- principi attivi studiati
- 72
Le quote si riferiscono al totale degli studi attivi di queste dieci malattie.
Tutte le malattie rare
Vedi tutte le malattie rare su cui oggi si fanno studi clinici in Europa.
A–Z
204 malattie rare
Malattia di Castleman
1 studio clinico1 aperto1 paese
1 principio attivo studiatoVedi
1 aperto
Malattia di Castleman
Patologie del sistema emolinfopoieticoTumori benigni, maligni e non specificati (incl cisti e polipi)
- 1 paese
- Principi attivi:Nintedanib
Malattia di Krabbe
1 studio cliniconessuno aperto1 paesestudi per bambini: 1
1 principio attivo studiatoVedi
studi per bambini: 1
Malattia di Krabbe
Disturbi del metabolismo e della nutrizionePatologie congenite, familiari e genetiche
- 1 paese
- Principi attivi:Adeno-Associated Virus Serotype Rh10 Containing The Human Galc Gene
Mastocitosi sistemica avanzata
1 studio cliniconessuno aperto9 paesi
1 principio attivo studiatoVedi
Mastocitosi sistemica avanzata
Disturbi del sistema immunitarioPatologie del sistema emolinfopoietico
- 9 paesi
- Principi attivi:3,4-Dimethyl-N-(2-Phenyl-1H-Pyrrolo[2,3-B]Pyridin-5-Yl)-1H-Pyrazole-5-Carboxamide
Melanoma oculare
1 studio clinico1 aperto2 paesi
4 principi attivi studiatiVedi
1 aperto
Melanoma oculare
Patologie dell'occhioTumori benigni, maligni e non specificati (incl cisti e polipi)
- 2 paesi
- Principi attivi:Dacarbazine CitrateRelatlimab+2 in più
Mixofibrosarcoma
1 studio clinico1 aperto1 paese
2 principi attivi studiatiVedi
1 aperto
Mixofibrosarcoma
Patologie del sistema emolinfopoieticoPatologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivo
- 1 paese
- Principi attivi:TrabectedinTtf-Ngr
Neuropatia sensoriale e motoria ereditaria
1 studio cliniconessuno aperto4 paesi
3 principi attivi studiatiVedi
Neuropatia sensoriale e motoria ereditaria
Patologie congenite, familiari e genetichePatologie del sistema nervoso
Osteosarcoma recidivante
1 studio cliniconessuno aperto1 paese
1 principio attivo studiatoVedi
Osteosarcoma recidivante
Patologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivoTumori benigni, maligni e non specificati (incl cisti e polipi)
- 1 paese
- Principi attivi:Regorafenib
Rabdomiosarcoma recidivante
1 studio clinico1 aperto1 paese
2 principi attivi studiatiVedi
1 aperto
Rabdomiosarcoma recidivante
Patologie del sistema emolinfopoieticoPatologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivo
- 1 paese
- Principi attivi:TrabectedinTtf-Ngr
Rachitismo ipofosfatemico ereditario
1 studio clinico1 aperto3 paesi
1 principio attivo studiatoVedi
1 aperto
Rachitismo ipofosfatemico ereditario
Disturbi del metabolismo e della nutrizionePatologie congenite, familiari e genetiche
- 3 paesi
- Principi attivi:Kk8123
Sarcoma indifferenziato
1 studio clinico1 aperto1 paese
2 principi attivi studiatiVedi
1 aperto
Sarcoma indifferenziato
Patologie del sistema emolinfopoieticoPatologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivo
- 1 paese
- Principi attivi:TrabectedinTtf-Ngr
Sarcoma sinoviale metastatico
1 studio clinico1 aperto1 paese
3 principi attivi studiatiVedi
1 aperto
Sarcoma sinoviale metastatico
Patologie del sistema emolinfopoieticoPatologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivo
- 1 paese
- Principi attivi:PasireotideTrabectedin+1 in più
Sarcoma sinoviale recidivante
1 studio clinico1 aperto1 paese
2 principi attivi studiatiVedi
1 aperto
Sarcoma sinoviale recidivante
Patologie del sistema emolinfopoieticoPatologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivo
- 1 paese
- Principi attivi:TrabectedinTtf-Ngr
Sclerosi laterale amiotrofica familiare
1 studio cliniconessuno aperto6 paesi
1 principio attivo studiatoVedi
Sclerosi laterale amiotrofica familiare
Patologie congenite, familiari e genetichePatologie del sistema nervoso
- 6 paesi
- Principi attivi:Tofersen
Sindrome da attivazione mastocitaria
1 studio cliniconessuno aperto1 paese
2 principi attivi studiatiVedi
Sindrome da attivazione mastocitaria
Disturbi del sistema immunitarioPatologie del sistema emolinfopoietico
Sindrome da bronchiolite obliterante
1 studio cliniconessuno aperto6 paesi
4 principi attivi studiatiVedi
Sindrome da bronchiolite obliterante
Disturbi del sistema immunitarioPatologie del sistema emolinfopoietico
- 6 paesi
- Principi attivi:ItacitinibPrednisone+2 in più
Sindrome da rilascio di citochine
1 studio cliniconessuno aperto1 paese
2 principi attivi studiatiVedi
Sindrome da rilascio di citochine
Disturbi del sistema immunitario
- 1 paese
- Principi attivi:DasatinibIdecabtagene Vicleucel
Sindrome da tortuosità delle arterie
1 studio clinico1 aperto1 paese
1 principio attivo studiatoVedi
1 aperto
Sindrome da tortuosità delle arterie
Disturbi psichiatriciPatologie congenite, familiari e genetiche
- 1 paese
- Principi attivi:Valsartan
Sindrome del cromosoma 15 isodicentrico
1 studio cliniconessuno aperto3 paesi
1 principio attivo studiatoVedi
Sindrome del cromosoma 15 isodicentrico
Disturbi psichiatriciPatologie congenite, familiari e genetiche
- 3 paesi
- Principi attivi:Soticlestat
Sindrome di Aicardi-Goutières
1 studio cliniconessuno aperto2 paesi
1 principio attivo studiatoVedi
Sindrome di Aicardi-Goutières
Patologie congenite, familiari e genetichePatologie del sistema nervoso
- 2 paesi
- Principi attivi:Censavudine
Sindrome di Andersen-Tawil
1 studio clinico1 aperto1 paese
7 principi attivi studiatiVedi
- 1 paese
- Principi attivi:AtenololBisoprolol Fumarate+5 in più
Sindrome di Ehlers-Danlos
1 studio clinico1 aperto1 paese
1 principio attivo studiatoVedi
- 1 paese
- Principi attivi:Valsartan
Sindrome di Kearns-Sayre
1 studio clinico1 aperto1 paesestudi per bambini: 1
2 principi attivi studiatiVedi
1 apertostudi per bambini: 1
Sindrome di Kearns-Sayre
Patologie cardiachePatologie congenite, familiari e genetiche
- 1 paese
- Principi attivi:NipocalimabANHYDROUS CALCIUM FOLINATE
Sindrome di Loeys-Dietz
1 studio clinico1 aperto1 paese
1 principio attivo studiatoVedi
- 1 paese
- Principi attivi:Valsartan
Le malattie rare negli studi clinici
Nell'UE una malattia è considerata rara quando colpisce meno di 5 persone su 10.000. Prese singolarmente sono poco comuni, ma insieme riguardano milioni di persone – e per la maggior parte di esse non esiste ancora una terapia approvata.
Poiché il numero di pazienti è piccolo, gli studi clinici sulle malattie rare spesso reclutano in più paesi contemporaneamente. Per questo può valere la pena prendere in considerazione uno studio elencato qui, anche quando si svolge molto lontano da Lei.