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Studio sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine di giroctocogene fitelparvovec o fidanacogene elaparvovec in pazienti con emofilia A o emofilia B.

Contatto rapidoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda persone affette da Emophilia A o Emophilia B, malattie rare del sangue che impediscono una corretta coagulazione. Lo studio ha lo scopo di monitorare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine in soggetti che hanno già ricevuto un trattamento con una singola dose di giroctocogene fitelparvovec o fidanacogene elaparvovec. Questi farmaci sono prodotti di terapia genica, un metodo che mira a fornire alle cellule le istruzioni necessarie per produrre le proteine mancanti per la coagulazione.

Durante lo studio, verranno osservati gli effetti di questi trattamenti nel tempo. Verrà monitorato il livello di attività del fattore di coagulazione nel sangue e si presterà attenzione alla comparsa di eventuali problemi, come eventi tromboembolici (ostruzioni dei vasi sanguigni causate da coaguli), disturbi del fegato o lo sviluppo di inibitori del fattore, ovvero sostanze che il corpo produce e che bloccano l'azione del farmaco. Verranno inoltre analizzati altri aspetti relativi alla salute generale e alla durata dell'effetto del trattamento ricevuto in precedenza.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    <b>partecipazione</b> allo studio

    L'ingresso nello studio avviene dopo aver ricevuto una singola dose di un trattamento genetico, ovvero giroctocogene fitelparvovec per l'emofilia A o fidanacogene elaparvovec per l'emofilia B.

    Il trattamento ricevuto consiste in una soluzione per infusione somministrata per via endovenosa, che serve a fornire le istruzioni al corpo per produrre il fattore di coagulazione mancante.

  2. Passaggio 2

    <b>monitoraggio</b> a lungo termine

    Durante lo studio, viene effettuata una valutazione della sicurezza e dell'efficacia del trattamento ricevuto in precedenza.

    Vengono controllati parametri quali i livelli di attività del fattore di coagulazione e la possibile presenza di eventi tromboembolici, ovvero la formazione di coaguli di sangue nei vasi.

    Si monitora la comparsa di inibitori del fattore, che sono anticorpi che impediscono al corpo di usare il fattore di coagulazione, e si controllano eventuali anomalie del fegato o tumori epatici.

  3. Passaggio 3

    <b>valutazione</b> degli effetti secondari

    Vengono monitorati altri aspetti della salute, come la necessità di tornare a utilizzare la profilassi, ovvero la terapia preventiva abituale, e il consumo di fattore esogeno, ovvero il fattore di coagulazione assunto dall'esterno.

    Si effettuano controlli su possibili disturbi autoimmuni, dove il sistema immunitario attacca il proprio organismo, e sulla comparsa di altri tipi di tumori o eventi avversi gravi.

    Viene valutato lo stato di salute generale attraverso indicatori della qualità della vita.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il paziente deve essere di sesso maschile.
  • Il paziente deve avere un'età compresa nella fascia indicata dai codici di riferimento dello studio (bambini).
  • Il paziente deve soffrire di emofilia A, una malattia che impedisce al sangue di coagularsi correttamente.
  • Il paziente deve soffrire di emofilia B in forma da grave a moderatamente grave, caratterizzata da un livello di fattore IX (una proteina necessaria per la coagulazione) uguale o inferiore al 2%.
  • Il paziente deve aver già ricevuto un precedente trattamento con i farmaci chiamati giroctocogene fitelparvovec o fidanacogene elaparvovec.
  • Il paziente deve aver partecipato a uno studio precedentemente organizzato e sostenuto da Pfizer per ricevere tali trattamenti.

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Non sono indicati criteri di esclusione specifici per la partecipazione a questo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Fidanacogene elaparvovec

    è una terapia genica somministrata tramite infusione endovenosa, utilizzata per trattare le persone affette da emofilia A, con l'obiettivo di aiutare il corpo a produrre il fattore di coagulazione mancante.

  • Giroctocogene fitelparvovec

    è una terapia genica somministrata tramite infusione, utilizzata per trattare le persone affette da emofilia B, con l'obiettivo di aiutare il corpo a produrre il fattore di coagulazione mancante.

Che cosa si sa già del trattamento

  • fidanacogene elaparvovec

    Questo farmaco viene somministrato tramite una soluzione per infusione direttamente nella vena del paziente. Attualmente è oggetto di studio per il trattamento dell'emofilia B grave o moderatamente grave, una malattia rara che impedisce la corretta coagulazione del sangue. Funziona inserendo un pezzetto di codice genetico nelle cellule del corpo per aiutarle a produrre la proteina mancante necessaria per fermare le emorragie. Appartiene alla classe delle terapie geniche.

  • giroctocogene fitelparvovec

    Questo medicinale è una soluzione da somministrare per infusione endovenosa. È utilizzato nelle ricerche cliniche per trattare l'emofilia A, una condizione che causa difficoltà nella coagulazione del sangue. Il suo meccanismo d'azione consiste nel trasportare materiale genetico nelle cellule del paziente per istruirle a fabbricare la proteina responsabile della coagulazione. Fa parte della categoria dei farmaci per terapia genica.

Malattie studiate

  • Emofilia A

    Questa patologia è un disturbo della coagulazione del sangue causato dalla mancanza o dal malfunzionamento di una proteina specifica chiamata fattore VIII. Senza una quantità adeguata di questa proteina, il corpo non riesce a formare coaguli in modo efficiente. La malattia progredisce attraverso episodi di sanguinamento spontaneo o in seguito a piccoli traumi. Con il tempo, la carenza costante può portare a danni cumulativi alle articolazioni e ai tessuti. È una condizione genetica che si manifesta fin dalla nascita.

  • Emofilia B

    Questa condizione è caratterizzata da un deficit di una proteina fondamentale per la coagulazione chiamata fattore IX. La carenza di questo elemento impedisce al sangue di coagulare correttamente durante un eventuale sanguinamento. La progressione della malattia dipende dai livelli di attività del fattore IX nel corpo. In forme gravi, i sanguinamenti possono verificarsi senza un motivo apparente. Questa malattia è ereditaria e influisce sulla capacità del sistema ematico di riparare i vasi sanguigni danneggiati.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2025-523660-21-00Codice del protocolloC0371017Partecipanti previsti187 personePromotorePfizer Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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