In breve
Delpacibart zotadirsen (AOC 1044) è un medicinale sperimentale a base proteica in studio per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) con mutazioni genetiche suscettibili di exon 44 skipping. Viene somministrato per infusione endovenosa e non ha un'autorizzazione all'immissione in commercio. Uno studio autorizzato di Fase 3 ne sta valutando efficacia e sicurezza in 70 partecipanti.
Punti chiave
- Delpacibart zotadirsen (AOC 1044) è un medicinale sperimentale per la distrofia muscolare di Duchenne.
- È in studio in persone con mutazioni del gene DMD suscettibili di exon 44 skipping.
- Lo studio è di Fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e di portata globale.
- Prevede di arruolare 70 partecipanti e include una fase di estensione in aperto.
- La misura principale è la variazione del tempo di rialzo da terra (velocità TTR) dal basale alla settimana 54.
- Delpacibart zotadirsen viene somministrato per infusione endovenosa e ha la designazione di farmaco orfano.
Che cos'è delpacibart zotadirsen?
Delpacibart zotadirsen, noto anche con il codice di sviluppo AOC 1044, è una sostanza a base proteica classificata nell'area terapeutica delle malattie muscoloscheletriche. È un medicinale sperimentale senza autorizzazione all'immissione in commercio nei registri del prodotto, il che significa che non è ancora approvato come trattamento. Il prodotto è fornito da Avidity Biosciences e ha ricevuto la designazione di farmaco orfano, che viene concessa ai medicinali destinati al trattamento di malattie rare.
Come agisce delpacibart zotadirsen?
Delpacibart zotadirsen è in studio per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) con mutazioni genetiche suscettibili di exon 44 skipping. La DMD è una condizione genetica causata da mutazioni nel gene della distrofina che portano a una progressiva debolezza muscolare. L'exon skipping è un approccio che mira a ripristinare la cornice di lettura del gene della distrofina in modo che possa essere prodotta una proteina distrofina più corta ma funzionante. Lo studio è progettato per valutare l'efficacia di AOC 1044 sulla funzione muscolare.
Per quali condizioni è studiato delpacibart zotadirsen?
- Distrofia muscolare di Duchenne — una malattia genetica rara che causa debolezza muscolare progressiva, qui studiata specificamente in persone con mutazioni suscettibili di exon 44 skipping.
Come viene somministrato delpacibart zotadirsen?
Delpacibart zotadirsen viene somministrato come soluzione per infusione per via endovenosa. Nello studio di Fase 3, la dose studiata è di 5 mg per chilogrammo di peso corporeo.
Cosa mostrano gli studi clinici?
Uno studio autorizzato di Fase 3 sta valutando delpacibart zotadirsen nella distrofia muscolare di Duchenne. Lo studio è randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, con un disegno globale e una fase di estensione in aperto. Prevede di arruolare 70 partecipanti. L'esito primario è la variazione dal basale alla settimana 54 della velocità del tempo di rialzo da terra (velocità TTR), una misura della funzione muscolare. Il braccio di confronto riceve una soluzione di sodio cloruro allo 0,9% come placebo.
Quali effetti indesiderati sono noti?
Non sono stati forniti dati sugli effetti indesiderati da fonti supplementari per delpacibart zotadirsen. Lo studio di Fase 3 è progettato per valutare sia l'efficacia sia la sicurezza, e i suoi risultati forniranno informazioni sugli effetti indesiderati non appena disponibili.