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Studio sull'uso di MRM-3379 in uomini affetti da sindrome dell'X fragile

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda la Sindrome di X Fragile, una condizione genetica che può influenzare lo sviluppo mentale e il comportamento. Lo studio si concentra sull'uso di un farmaco sperimentale chiamato MRM-3379, somministrato tramite una capsula da assumere per via orale. Il percorso prevede il confronto tra l'assunzione di MRM-3379 e un placebo.

L'obiettivo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di MRM-3379 nei partecipanti di sesso maschile affetti da questa condizione. Durante il periodo di osservazione, verranno monitorati eventuali effetti avversi, ovvero reazioni indesiderate che possono verificarsi durante l'assunzione del farmaco, per determinare quanto il trattamento sia ben tollerato dall'organismo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    L'adesione allo studio prevede l'assunzione di un farmaco sperimentale chiamato MRM-3379 oppure di un placebo, ovvero una sostanza senza principi attivi che non ha effetti terapeutici.

    Il farmaco MRM-3379 viene somministrato tramite capsule dure per uso orale.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante il periodo di assunzione, viene effettuata la valutazione della sicurezza e della tollerabilità del trattamento.

    Viene monitorata l'insorgenza e la gravità di eventuali eventi avversi, ovvero effetti indesiderati che possono verificarsi durante l'uso del farmaco.

    Viene registrato l'eventuale ritiro dallo studio causato da tali effetti indesiderati.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dell'efficacia e parametri clinici

    Vengono eseguiti test per valutare l'efficacia preliminare del trattamento sulla cognizione cristallizzata, ovvero le abilità mentali acquisite tramite l'apprendimento.

    Le valutazioni includono test di vocabolario visivo e test di riconoscimento della lettura orale.

    Viene utilizzata una scala di valutazione clinica per misurare il cambiamento globale percepito dai medici.

  4. Passaggio 4

    Analisi farmacocinetica

    Vengono effettuate analisi per descrivere le proprietà farmacocinetiche, che riguardano il modo in cui il corpo assorbe, distribuisce e smaltisce il farmaco.

    L'analisi si concentra sulla concentrazione del farmaco MRM-3379 e dei suoi metaboliti, ovvero le sostanze prodotte dal corpo dopo che il farmaco è stato elaborato, nel plasma sanguigno.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Il partecipante deve essere di sesso maschio.
  • L'età deve essere compresa tra i 13 e i 45 anni.
  • Il peso deve essere di almeno 30 kg.
  • L'indice di massa corporea (un valore che mette in relazione il peso e l'altezza per capire se il peso è adeguato) deve essere compreso tra 18 e 36.
  • Deve esserci una diagnosi confermata di Sindrome dell'X Fragile, una condizione genetica, con un test che mostri almeno 200 ripetizioni CGG (una particolare sequenza di DNA che risulta alterata in questa condizione).
  • Il partecipante deve essere in grado di dare il proprio consenso informato, ovvero l'accordo scritto dopo essere stato spiegato tutto lo studio; se non può farlo, deve firmare un parente o un tutore legale.
  • Deve essere presente un caregiver, ovvero una persona di fiducia che si prenda cura del paziente, che sia costante e disponibile ad accompagnarlo regolarmente.
  • Il partecipante deve essere in grado di deglutire, cioè deve riuscire a mandare giù medicinali in forma di compresse o capsule.

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Il partecipante non può partecipare se ha una storia passata o attuale di malattie diverse dalla Sindrome dell'X Fragile (una condizione genetica che può influenzare lo sviluppo) e che potrebbero rendere la persona più esposta a rischi durante lo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

MRM-3379 è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di capsula, studiato per valutare la sua sicurezza e la sua tollerabilità in uomini affetti dalla sindrome dell'X fragile.

Che cosa si sa già del trattamento

  • MRM-3379

    Questo farmaco sperimentale viene assunto per via orale sotto forma di capsula rigida. Attualmente è in fase di studio clinico per valutare la sua efficacia e sicurezza nel trattamento della sindrome dell'X fragile, una malattia genetica rara. Il principio attivo agisce a livello molecolare regolando specifici processi nelle cellule per migliorare i sintomi associati a questa condizione. Fa parte di una classe di farmaci in fase di sviluppo progettati per intervenire sulle basi biologiche delle malattie ereditarie.

  • Placebo per MRM-3379

    Questo prodotto è una sostanza inerte che non contiene principi attivi e viene somministrato per via orale. Viene utilizzato esclusivamente all'interno dello studio clinico come termine di confronto per permettere ai ricercatori di valutare l'effettiva efficacia del farmaco in esame. Non ha alcun effetto terapeutico sulla sindrome dell'X fragile né agisce su specifici meccanismi molecolari. La sua funzione è puramente metodologica per garantire la validità scientifica della sperimentazione.

Malattie studiate

Sindrome dell'X fragile - Questa condizione è una malattia genetica che influenza lo sviluppo del sistema nervoso. Si manifesta con difficoltà nell'apprendimento e nello sviluppo delle abilità comunicative. Nel tempo, i sintomi possono influenzare il comportamento e la capacità di interagire con gli altri. La progressione varia da persona a persona, influenzando in modo diverso le capacità cognitive. È causata da un'anomalia in un gene specifico che è fondamentale per la crescita cerebrale.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-523738-21-00Codice del protocollo​​ENV-202​Partecipanti previsti69 personePromotoreMirum Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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