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Studio su lerodalcibep per l’ipercolesterolemia familiare eterozigote in bambini e adolescenti dai 6 ai 17 anni

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio valuta lerodalcibep nei bambini e negli adolescenti dai 6 ai 17 anni con ipercolesterolemia familiare eterozigote, una malattia ereditaria che causa livelli molto alti di colesterolo nel sangue. In questa condizione, il corpo tende a eliminare meno colesterolo del normale, e questo può aumentare il rischio di problemi al cuore e ai vasi sanguigni nel tempo. Lo scopo dello studio è capire se lerodalcibep può ridurre il colesterolo in modo sicuro meglio di placebo quando viene aggiunto a una dieta già stabile e a una terapia orale per abbassare il colesterolo già in uso.

Il trattamento viene somministrato con una iniezione sotto la pelle, in una penna preriempita, circa una volta al mese. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere lerodalcibep oppure placebo, e per un periodo dello studio né i partecipanti né il personale sanno quale trattamento viene dato. Durante lo studio vengono fatti controlli regolari per seguire la salute generale, la crescita e la sicurezza del trattamento, oltre ai normali esami del sangue previsti dalla ricerca. La durata complessiva dello studio è di circa 24 settimane per ciascun partecipante.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Quando entri nello studio, inizi un percorso di trattamento per il colesterolo con uno dei due prodotti previsti: lerodalcibep oppure placebo. Il placebo è una soluzione senza principio attivo, ma ha l’aspetto del medicinale vero.

    Il trattamento è in cieco doppio, cioè né tu né il personale che segue lo studio saprete quale dei due prodotti stai ricevendo durante lo studio.

    Il medicinale viene somministrato con iniezione sottocutanea, cioè sotto la pelle, usando una penna preriempita.

  2. Passaggio 2

    Trattamento mensile

    Se ricevi lerodalcibep, la dose prevista è 300 mg per somministrazione.

    La somministrazione avviene una volta al mese.

    La durata del trattamento è valutata fino alla settimana 24.

    Se ricevi il placebo, la somministrazione segue lo stesso schema di frequenza e durata previsto per il medicinale attivo.

  3. Passaggio 3

    Controlli alla settimana 1

    All’inizio dello studio, viene misurato il livello di pcsk9 nel sangue solo nei partecipanti che ricevono lerodalcibep. Il pcsk9 è una proteina presente nel sangue che influisce sul colesterolo.

    Vengono raccolti anche campioni per controllare la presenza di anticorpi contro il medicinale nei partecipanti che ricevono lerodalcibep. Gli anticorpi sono sostanze prodotte dal corpo che possono reagire contro un medicinale.

    Vengono eseguiti controlli di sicurezza, che comprendono esami del sangue, controllo delle urine, visita fisica, misurazione dei segni vitali e un ecg a 12 derivazioni. L’ecg è un esame che registra l’attività elettrica del cuore.

  4. Passaggio 4

    Controlli durante il trattamento

    Durante lo studio, vengono eseguiti controlli nelle settimane 4, 8, 12, 16, 20, 22 e 24.

    In queste visite viene valutato il colesterolo LDL, cioè il colesterolo che si cerca di ridurre. I risultati vengono confrontati con il valore iniziale.

    Vengono misurati anche altri grassi nel sangue, tra cui colesterolo totale, colesterolo HDL, colesterolo non-HDL, VLDL e trigliceridi. L’HDL è il colesterolo spesso definito “buono”; il non-HDL comprende tutte le forme di colesterolo diverse dall’HDL; i trigliceridi sono un altro tipo di grasso nel sangue.

    Vengono controllati anche apoB e lp(a), che sono altre sostanze presenti nel sangue legate al rischio cardiovascolare.

    Vengono ripetuti i controlli di sicurezza, compresi esami del sangue, esame delle urine, visita fisica, segni vitali e ecg.

  5. Passaggio 5

    Valutazioni aggiuntive nel corso dello studio

    Nei partecipanti che ricevono lerodalcibep, vengono misurati il livello del medicinale nel sangue e il livello totale di pcsk9 alla settimana 12, alla settimana 22 e alla settimana 24.

    Nei partecipanti che ricevono lerodalcibep, vengono controllati anche gli anticorpi contro il medicinale alla settimana 12 e alla settimana 24. Se necessario, possono essere fatti controlli anche alle settimane 4, 8, 16 e 20.

    Nei partecipanti che ricevono placebo, alcuni campioni possono essere conservati per analisi successive.

    Vengono valutati anche crescita e sviluppo, compresi altezza, peso, indice di massa corporea e stadio puberale. L’indice di massa corporea è un numero che mette in relazione peso e altezza. Lo stadio puberale indica il livello di sviluppo della pubertà.

    Possono essere misurati anche alcuni ormoni nel sangue, tra cui estradiolo, testosterone, deidroepiandrosterone, fsh, lh, acth e cortisolo. Questi sono ormoni che aiutano a valutare la crescita e lo sviluppo.

  6. Passaggio 6

    Fine del trattamento alla settimana 24

    Alla settimana 24 viene eseguita la valutazione finale prevista dallo studio.

    Viene misurata la variazione del colesterolo LDL rispetto all’inizio dello studio, che è il risultato principale dello studio.

    Vengono ripetuti i controlli di sicurezza e le analisi previste, inclusi esami del sangue, esame delle urine, visita fisica, segni vitali e ecg.

    Nei partecipanti che ricevono lerodalcibep, vengono controllati il livello del medicinale nel sangue, il livello totale di pcsk9 e gli anticorpi contro il medicinale.

Chi può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Aver dato consenso informato scritto e firmato prima di qualsiasi procedura dello studio. Se il partecipante è minorenne, deve essere dato anche il consenso del minore quando previsto dalle regole dello studio.
  • Essere maschio o femmina e avere un’età compresa tra 6 e meno di 18 anni al primo controllo di selezione.
  • Avere un peso superiore a 18 kg (circa 40 libbre) e un indice di massa corporea (BMI, un numero che mette in relazione peso e altezza) maggiore di 17 e minore di 42 kg/m².
  • Avere una diagnosi certa o probabile di ipercolesterolemia familiare eterozigote, confermata con criteri clinici o con test genetico.
  • Avere un valore di LDL-C (colesterolo “cattivo”) uguale o superiore a 130 mg/dL calcolato con il metodo di Friedewald, e avere i trigliceridi (un tipo di grasso nel sangue) inferiori a 400 mg/dL, mentre si assume una terapia orale per abbassare i grassi nel sangue che sia stabile.
  • Essere in dieta stabile e assumere da almeno 6 settimane farmaci orali per abbassare il colesterolo, come statine (farmaci che riducono il colesterolo), ezetimibe o sequestranti degli acidi biliari, da soli o in combinazione.
  • Non assumere alcuni farmaci orali per il colesterolo non permessi nello studio, come mipomersen, lomitapide e gemfibrozil.
  • Se si è in trattamento con un anticorpo monoclonale anti-PCSK9 (un farmaco biologico che abbassa il colesterolo), deve essere passato almeno 8 settimane dall’ultima dose.
  • Se si è in trattamento con un siRNA anti-PCSK9 (un farmaco che agisce sul materiale genetico per ridurre il colesterolo), deve essere passato almeno 360 giorni dall’ultima dose.
  • Le femmine che possono avere una gravidanza devono usare un metodo di contraccezione molto efficace per tutta la durata dello studio e fino a 60 giorni dopo l’ultima dose del farmaco, se sessualmente attive.
  • Le femmine che possono avere una gravidanza devono avere un test di gravidanza urinario negativo durante lo studio e all’ultimo controllo di selezione.
  • Le femmine che possono avere una gravidanza non devono donare ovociti durante il trattamento dello studio e fino a 90 giorni dopo l’ultima dose del farmaco.
  • I maschi devono essere sterili chirurgicamente oppure usare metodi di contraccezione fino a 90 giorni dopo l’ultima dose del farmaco.
  • Per i maschi, i metodi accettati includono: preservativo maschile o femminile con spermicida oppure una partner femminile che sia sterile o che usi uno dei seguenti metodi: diaframma o cappuccio cervicale con spermicida; oppure IUD (dispositivo intrauterino), pillola, impianto sottocutaneo o iniezione contraccettiva.
  • I maschi non devono donare sperma fino a 90 giorni dopo l’ultima dose del farmaco dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

23 criteri

  • Uso di farmaci per abbassare i grassi nel sangue non permessi, come mipomersen o lomitapide, negli ultimi 6 mesi, oppure gemfibrozil nelle ultime 6 settimane prima della visita di screening.
  • Avere fatto afèresi LDL o del plasma negli ultimi 2 mesi. L’afèresi è una procedura che filtra il sangue per rimuovere il colesterolo LDL.
  • Avere una diagnosi documentata di ipercolesterolemia familiare omozigote (una forma genetica più grave di colesterolo molto alto), compresa la forma vera omozigote, la forma eterozigote composta o la forma combinata eterozigote.
  • Avere o aver avuto una malattia clinica o una condizione generale, stabile o instabile, che secondo il medico possa rendere non sicura la partecipazione o interferire con i risultati dello studio, inclusi problemi importanti ai polmoni, al sangue, all’apparato digerente, alle ghiandole endocrine, al sistema immunitario, alla pelle, ai nervi o alla salute mentale.
  • Per le femmine in età fertile: essere sessualmente attive senza usare, o senza voler usare, un metodo di contraccezione molto efficace durante lo studio e fino a 60 giorni dopo l’ultima dose; oppure essere incinte, allattare, o avere un test di gravidanza positivo alla visita di screening.
  • Avere una riduzione moderata o grave della funzione dei reni, definita da un valore di filtrazione glomerulare stimata inferiore a 30 mL/min/1,73 m². Questo valore indica quanto bene i reni filtrano il sangue.
  • Avere una malattia del fegato attiva o un malfunzionamento del fegato, per esempio cirrosi, malattia del fegato da alcol, epatite B, epatite C, epatite autoimmune, insufficienza epatica o tumore del fegato; oppure avere avuto un trapianto di fegato; oppure avere AST o ALT più alti di 2,5 volte il limite normale per l’età. AST e ALT sono enzimi del fegato che aumentano quando il fegato è irritato o danneggiato.
  • Avere una malattia della tiroide non controllata: ipertiroidismo (tiroide troppo attiva) o ipotiroidismo (tiroide poco attiva), con valori di TSH fuori dai limiti previsti. Se il TSH è alterato ma un altro ormone, FT3, è normale, il paziente può entrare; se la malattia è controllata, il trattamento deve essere stabile da almeno 3 mesi prima dello screening.
  • Avere un diabete di tipo 1 o di tipo 2 non controllato, definito da glicemia a digiuno sopra 200 mg/dL e HbA1c sopra 9%. L’HbA1c è un esame che mostra la media della glicemia degli ultimi mesi.
  • Avere una grave aritmia cardiaca non controllata, cioè un battito del cuore irregolare pericoloso, come tachicardia ventricolare, fibrillazione ventricolare, fibrillazione atriale con risposta rapida o blocco atrioventricolare grave di secondo o terzo grado.
  • Aver avuto negli ultimi 3 mesi un infarto, angina instabile (dolore al petto non stabile), intervento coronarico percutaneo (procedura con catetere per aprire le arterie del cuore), bypass coronarico, impianto di defibrillatore o di pacemaker biventricolare, intervento alla valvola aortica o ictus.
  • Avere in programma un intervento al cuore o una procedura per riaprire i vasi del cuore, chiamata rivascolarizzazione.
  • Avere scompenso cardiaco di classe III o IV secondo la classificazione NYHA, cioè insufficienza del cuore con sintomi importanti anche per sforzi minimi o a riposo; oppure avere una frazione di eiezione del ventricolo sinistro inferiore al 30% entro gli ultimi 12 mesi. La frazione di eiezione è la percentuale di sangue che il cuore pompa a ogni battito.
  • Avere una pressione alta non controllata, con pressione sistolica o diastolica pari o superiore al 95° percentile per età e sesso mentre si è in trattamento.
  • Essere attualmente in un altro studio con farmaci o dispositivi sperimentali, oppure aver terminato da meno di 30 giorni o da meno di 5 emivite un altro studio di questo tipo, oppure ricevere altri trattamenti sperimentali; questo include farmaci che agiscono su PCSK9, ANGPTL3, siRNA contro Lp(a) o agenti a acido nucleico bloccato negli ultimi 12 mesi. Questi sono trattamenti sperimentali per abbassare i grassi nel sangue.
  • Avere una creatinchinasi (CK) non spiegata superiore a 5 volte il limite normale, a meno che sia dovuta a esercizio fisico o attività insolita e venga confermata con un solo nuovo controllo. La CK è un enzima che può aumentare quando i muscoli sono irritati o danneggiati.
  • Non poter essere disponibile per le visite o le procedure richieste dallo studio.
  • Avere avuto, negli ultimi 6 mesi prima dello screening, abuso di farmaci con prescrizione, uso di droghe illegali o abuso di alcol.
  • Aver donato o perso una quantità importante di sangue o plasma, cioè più di 500 mL, negli ultimi 30 giorni prima del giorno 1 dello studio.
  • Aver ricevuto una trasfusione di sangue nelle 4 settimane prima della randomizzazione, oppure avere una diagnosi nota di HIV (virus dell’immunodeficienza umana).
  • Aver già ricevuto in passato lerodalcibep o qualsiasi altro prodotto adnectina.
  • Avere qualsiasi altro risultato o problema che, secondo il medico dello studio, possa mettere a rischio la sicurezza o impedire la partecipazione.
  • Essere un dipendente del medico dello studio o del centro di studio, oppure un suo familiare.
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Farmaci in studio

Lerodalcibep: è il trattamento sperimentale studiato in questo trial. Viene somministrato con un’iniezione sotto la pelle e serve a vedere se può ridurre il colesterolo LDL, cioè il “colesterolo cattivo”, in bambini e adolescenti con ipercolesterolemia familiare eterozigote. I partecipanti ricevono questo medicinale insieme alla dieta stabile e alla terapia orale già in corso per abbassare i lipidi.

Che cosa si sa già del trattamento

Lerodalcibep - Lerodalcibep è un medicinale in fase di studio e non è ancora un trattamento di uso comune nella pratica clinica; nei lavori scientifici è valutato soprattutto per abbassare il colesterolo LDL (“colesterolo cattivo”). Si somministra come soluzione iniettabile sotto la pelle, di solito con una penna preriempita, e nel trial viene dato una volta al mese. Appartiene ai farmaci che bloccano PCSK9: si lega a questa proteina e impedisce che riduca i recettori del colesterolo nel fegato, così il fegato può rimuovere più LDL dal sangue; è studiato in particolare per l’ipercolesterolemia familiare eterozigote e per altre forme di colesterolo LDL alto.

Malattie studiate

Ipercolesterolemia familiare eterozigote - È una malattia ereditaria in cui il corpo elimina male il colesterolo LDL dal sangue, causing livelli alti di colesterolo fin dall’infanzia o dall’adolescenza. Di solito si sviluppa in modo graduale, con un aumento persistente del colesterolo LDL nel tempo. Questo può portare alla formazione progressiva di depositi di grasso nelle arterie. La condizione può essere presente già in età pediatrica e tende a continuare per tutta la vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2025-524214-28-00Codice del protocolloLIB003-008Partecipanti previsti150 personePromotoreLib Therapeutics LLC

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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