In breve
Gli studi clinici su trientine dihydrochloride stanno valutando Cufence in persone con malattia di Wilson. L’obiettivo è capire come il trattamento si comporta nell’organismo e come si collega ai marcatori del rame, oltre a osservare l’effetto di alcune caratteristiche dei pazienti.
Punti chiave
- Gli studi clinici su trientine dihydrochloride, riportato come Cufence, riguardano persone con malattia di Wilson. Il trial disponibile è uno studio interventistico di Fase 3 e ha coinvolto 51 pazienti. L’obiettivo è caratterizzare il rapporto tra dose, esposizione al farmaco e marcatori del rame. I risultati misurano la concentrazione plasmatica, la clearance, il volume di distribuzione e vari indicatori del rame, tra cui rame urinario, rame sierico, ceruloplasmina e NCC. Lo studio è completato e analizza anche come alcune caratteristiche dei pazienti influenzino i parametri del modello.
Panoramica dello studio
Lo studio riportato valuta trientine dihydrochloride nella forma commerciale Cufence in pazienti con malattia di Wilson. Si tratta di uno studio clinico interventistico, cioè i partecipanti ricevono il trattamento e poi vengono osservati i risultati.
Popolazione studiata
La popolazione del trial è composta da persone con malattia di Wilson. La fonte non riporta altri dettagli sui criteri di partecipazione, come età, sesso o altri requisiti di selezione.
Obiettivi e misure di risultato
L’obiettivo principale è descrivere il rapporto tra dose, esposizione al trattamento e marcatori del rame tramite una modellazione di farmacocinetica e farmacodinamica nella popolazione. In parole semplici, i ricercatori vogliono capire come il farmaco si muove nel corpo e come questi dati si collegano agli indicatori del rame.
Le misure di risultato principali includono la concentrazione di trientina nel plasma, la clearance apparente, il volume apparente di distribuzione e diversi indicatori del rame, come il rame urinario delle 24 ore, il rame sierico, la ceruloplasmina e il rame non legato alla ceruloplasmina (NCC). Lo studio valuta anche le caratteristiche dei pazienti per vedere se possono influenzare i parametri del modello, come la clearance apparente, il volume di distribuzione apparente e la potenza del farmaco.
Fase e tipo di studio
Il trial è in Fase 3. Questa fase è usata per raccogliere dati più ampi e più solidi su un trattamento già in valutazione clinica.
Lo studio è di tipo interventistico e comprende 51 partecipanti. Il trattamento studiato è Cufence 200 mg capsule rigide, somministrato per via orale, con una dose totale riportata di 1600 mg.
Analisi farmacocinetica e farmacodinamica
La farmacocinetica descrive come il corpo gestisce il trattamento, mentre la farmacodinamica descrive come il trattamento si collega agli effetti misurabili nel corpo. In questo studio, i ricercatori usano una modellazione PKPD di popolazione per collegare l’esposizione al farmaco con i marcatori del rame.
Tra i marcatori osservati ci sono il rame urinario delle 24 ore, il rame totale nel siero, la ceruloplasmina e il NCC. Questi dati aiutano a capire meglio il comportamento del trattamento nei pazienti con malattia di Wilson.
Stato dello studio e dimensione del campione
Lo studio è stato completato. Il numero totale di partecipanti riportato è 51.