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Studio sulla sicurezza ed efficacia delle cellule staminali mesenchimali fetali allogeniche per l'Osteogenesi Imperfetta grave nei bambini e feti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda una malattia chiamata Osteogenesi Imperfetta, nota anche come "malattia delle ossa fragili". Questa condizione rende le ossa molto deboli e facili da rompere. In particolare, lo studio si concentra sui tipi più gravi, il tipo III e il tipo IV severo. Il trattamento in esame utilizza cellule chiamate BOOST cells, che sono cellule staminali mesenchimali fetali allogeniche. Queste cellule vengono somministrate attraverso una soluzione per infusione, cioè un liquido che viene introdotto nel corpo tramite una vena.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questo trattamento nei bambini e nei feti affetti da Osteogenesi Imperfetta. Il trattamento può essere somministrato dopo la nascita o sia prima che dopo la nascita. I partecipanti riceveranno quattro dosi di BOOST cells. Durante lo studio, verranno monitorati per verificare eventuali effetti collaterali e per osservare come il trattamento influisce sulla frequenza delle fratture ossee e sulla densità minerale delle ossa.

Lo studio prevede un confronto con dati storici e con pazienti che non ricevono il trattamento. L'obiettivo è capire se le BOOST cells possono migliorare la condizione delle ossa nei pazienti con Osteogenesi Imperfetta. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire questa malattia rara e complessa. Lo studio è in corso e si prevede che continuerà fino al 2030.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della partecipazione

    La partecipazione al trial clinico inizia con la firma del modulo di consenso informato da parte del genitore o tutore legale.

    Il bambino deve avere una diagnosi clinica di Osteogenesi Imperfetta (OI) di tipo III o IV severo e una diagnosi molecolare di OI con sostituzione della glicina nella regione di codifica del triplice elica del collagene nei geni COL1A1 o COL1A2.

    L'età del bambino deve essere inferiore a 18 mesi, calcolata dalla settimana gestazionale 40+0.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del trattamento

    Il trattamento prevede la somministrazione endovenosa di quattro dosi di BOOST cells, che sono cellule staminali mesenchimali fetali allogeniche espanse.

    Le cellule vengono somministrate sotto forma di soluzione per infusione.

    L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento nel bambino, nel feto e nella donna.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio degli effetti

    Durante il trial, vengono monitorati la gravità, la frequenza e la serietà degli eventi avversi correlati al trattamento.

    Viene valutato il numero di fratture dal basale al follow-up primario e a lungo termine.

    Si misura il tempo (in giorni) alla prima frattura dopo l'ultima dose.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni secondarie

    Vengono effettuate valutazioni secondarie come il cambiamento nella densità minerale ossea, la crescita in centimetri e chilogrammi, e il cambiamento nello stato clinico dell'OI.

    Si osserva anche il cambiamento nel turnover biochimico dell'osso.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trial

    Il trial è previsto per concludersi entro il 1 aprile 2030.

    I risultati finali includeranno l'analisi della sicurezza e dell'efficacia del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Il genitore o il tutore legale deve firmare un modulo di consenso informato.
  • Il bambino deve avere una diagnosi clinica di Osteogenesi Imperfetta (OI) di tipo III o IV.
  • Deve esserci una diagnosi molecolare di OI, che significa una sostituzione della glicina nella regione che codifica per la tripla elica del collagene nei geni COL1A1 o COL1A2.
  • Il bambino deve avere un'età inferiore a 18 mesi, calcolata a partire dalla settimana gestazionale 40+0, cioè l'età corretta.
  • Il genitore o il tutore legale deve avere più di 18 anni.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non avere una diagnosi di Osteogenesi Imperfetta di tipo III o tipo IV grave. Questo è un disturbo che rende le ossa molto fragili e facili da rompere.
  • Non essere un bambino, un feto o una donna che riceve il trattamento postnatale o prenatale.
  • Non essere in grado di ricevere somministrazioni endovenose. Questo significa che il trattamento non può essere somministrato attraverso una vena.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

BOOST cells: Queste sono cellule staminali mesenchimali fetali espanse allogeniche. Vengono somministrate per via endovenosa per trattare l'Osteogenesi Imperfetta grave. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità di queste cellule nei bambini, nei feti e nelle donne. Le cellule BOOST sono utilizzate per cercare di migliorare la condizione delle ossa fragili tipica di questa malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

BOOST cells – BOOST cells sono somministrate per via endovenosa, sia in fase prenatale che postnatale, per il trattamento dell'Osteogenesi Imperfetta (OI) di tipo III e del tipo IV grave, una forma severa di malattia congenita delle ossa fragili. Attualmente, sono in fase di sperimentazione clinica di fase I/II per valutare la sicurezza e l'efficacia di queste cellule staminali mesenchimali espanse di origine fetale. Le principali indicazioni terapeutiche includono il miglioramento della resistenza ossea e la riduzione delle fratture nei pazienti affetti da OI grave. A livello molecolare, queste cellule agiscono promuovendo la rigenerazione e la riparazione del tessuto osseo danneggiato. Sono classificate come terapia cellulare avanzata.

Malattie studiate

Osteogenesi Imperfetta (OI) tipo III e tipo IV grave – L'osteogenesi imperfetta è una malattia genetica che colpisce le ossa, rendendole estremamente fragili e soggette a fratture frequenti. Il tipo III è caratterizzato da deformità ossee evidenti e bassa statura, mentre il tipo IV grave presenta sintomi simili ma con una gravità variabile. I bambini con OI tipo III possono presentare fratture già alla nascita o nei primi anni di vita, e le fratture possono verificarsi con minimi traumi o addirittura spontaneamente. La malattia può anche influenzare la crescita e lo sviluppo fisico, portando a problemi di mobilità e deformità scheletriche. Altri sintomi possono includere denti fragili, perdita dell'udito e sclere bluastre.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2023-504593-38-00Codice del protocolloKIBB01Partecipanti previsti138 personePromotoreKarolinska Institutet

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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