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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor in Pazienti con Fibrosi Cistica di 2 Anni e Oltre

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell'efficacia a lungo termine di una combinazione di farmaci chiamata elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (abbreviata come ELX/TEZ/IVA) in persone affette da fibrosi cistica di età pari o superiore a 2 anni. I farmaci coinvolti in questo studio sono somministrati sotto forma di granuli o compresse rivestite e includono anche il farmaco ivacaftor da solo, noto anche come Kalydeco.

Lo scopo principale dello studio è verificare quanto bene i partecipanti tollerano il trattamento a lungo termine con ELX/TEZ/IVA. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei valori di laboratorio, elettrocardiogrammi (ECG), segni vitali e livelli di ossigeno nel sangue. Inoltre, verranno valutati cambiamenti specifici come la quantità di cloruro nel sudore e l'indice di clearance polmonare, che sono indicatori della funzione polmonare.

Il trattamento sarà somministrato per un periodo massimo di 192 settimane, e i partecipanti saranno seguiti regolarmente per monitorare la loro salute e il progresso della terapia. Questo studio mira a fornire informazioni importanti sulla sicurezza e l'efficacia di questi farmaci nel trattamento della fibrosi cistica, contribuendo a migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di una combinazione di tre farmaci: elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor. Questi farmaci sono progettati per trattare la fibrosi cistica, una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi.

    I farmaci vengono assunti per via orale sotto forma di compresse rivestite con film o granuli. La combinazione di farmaci è disponibile in diverse dosi, come Kaftrio e Kalydeco.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione dei farmaci

    La somministrazione dei farmaci avviene quotidianamente. Le compresse rivestite con film di Kaftrio sono disponibili in dosi di 37.5 mg/25 mg/50 mg e 75 mg/50 mg/100 mg.

    Le compresse rivestite con film di Kalydeco sono disponibili in dosi di 150 mg e 75 mg. I granuli di VX-770 sono disponibili in dosi di 75 mg.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante il trattamento, la sicurezza e la tollerabilità dei farmaci vengono monitorate attraverso la registrazione di eventuali effetti indesiderati, analisi di laboratorio, elettrocardiogrammi standard a 12 derivazioni, segni vitali e ossimetria del polso.

    Questo monitoraggio è essenziale per garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento viene valutata attraverso la misurazione del cambiamento assoluto nel cloruro del sudore e nell'indice di clearance polmonare.

    Queste misurazioni aiutano a determinare quanto bene il trattamento stia funzionando nel migliorare la funzione polmonare e ridurre i sintomi della fibrosi cistica.

  5. Passaggio 5

    Durata dello studio

    Lo studio è progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del trattamento. La durata stimata dello studio è fino al 20 giugno 2025.

    Durante questo periodo, i partecipanti continueranno a ricevere il trattamento e a essere monitorati regolarmente per garantire la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Il paziente deve avere almeno 2 anni di età.
  • Il paziente deve avere la fibrosi cistica, una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi.
  • Il rappresentante legale o il tutore del paziente deve firmare e datare un modulo di consenso informato, che è un documento che spiega lo studio e conferma che si è d'accordo a partecipare.
  • Il paziente deve essere disposto a seguire un trattamento stabile per la fibrosi cistica durante tutto il periodo dello studio.
  • Il rappresentante legale o il tutore deve essere in grado di comprendere i requisiti, le restrizioni e le istruzioni dello studio e deve poter garantire che il paziente seguirà e completerà lo studio come pianificato.
  • Il paziente non deve aver ritirato il consenso dallo studio precedente.
  • Il paziente deve soddisfare almeno uno dei seguenti criteri:
    • Aver completato il trattamento con il farmaco nello studio precedente.
    • Aver avuto interruzioni del trattamento nello studio precedente, ma non averlo interrotto definitivamente, e aver completato le visite previste fino all'ultima visita programmata del periodo di trattamento dello studio precedente.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la fibrosi cistica. La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi.
  • Non possono partecipare bambini sotto i 2 anni di età.
  • Non possono partecipare persone che non possono assumere i farmaci specifici del trial, come elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con il trial.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire le istruzioni del trial o di partecipare a tutte le visite richieste.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

  • Elexacaftor

    Questo farmaco è utilizzato per trattare la fibrosi cistica. Aiuta a migliorare la funzione delle proteine difettose nei polmoni, facilitando la respirazione e riducendo i sintomi della malattia.

  • Tezacaftor

    Questo medicinale è usato in combinazione con altri farmaci per trattare la fibrosi cistica. Aiuta a correggere il difetto genetico che causa la malattia, migliorando la funzione polmonare.

  • Ivacaftor

    Questo farmaco è parte di una terapia combinata per la fibrosi cistica. Funziona migliorando la funzione delle proteine nei polmoni, aiutando a ridurre i sintomi e migliorare la qualità della vita dei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor – Questo farmaco è somministrato per via orale sotto forma di compresse. Attualmente è in fase di studio clinico di fase 3 per valutare la sua sicurezza ed efficacia a lungo termine nei pazienti con fibrosi cistica di età pari o superiore a 2 anni. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento della fibrosi cistica, una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi. Il meccanismo d'azione a livello molecolare coinvolge la modulazione delle proteine CFTR, migliorando la loro funzione e riducendo i sintomi della malattia. Questo farmaco appartiene alla classe farmacologica dei modulatori CFTR.

Malattie studiate

Fibrosi cistica – La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. È caratterizzata dalla produzione di muco denso e appiccicoso che può ostruire le vie respiratorie e i dotti pancreatici. Questo accumulo di muco porta a infezioni polmonari frequenti e difficoltà nella digestione e nell'assorbimento dei nutrienti. Nel tempo, i danni ai polmoni possono peggiorare, causando problemi respiratori cronici. La malattia è progressiva e i sintomi possono variare in gravità da persona a persona. È una condizione rara e viene diagnosticata principalmente durante l'infanzia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2024-515606-90-00Codice del protocolloVX20-445-112Partecipanti previsti58 personePromotoreVertex Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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