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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Sebetralstat nei Bambini con Angioedema Ereditario Tipo I o II

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra sullAngioedema Ereditario di tipo I o II, una condizione rara che provoca gonfiore improvviso in diverse parti del corpo. Questo gonfiore può essere doloroso e, in alcuni casi, pericoloso. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato sebetralstat, noto anche con il codice KVD900. Questo farmaco è disponibile sotto forma di compresse orodispersibili, che si sciolgono in bocca, rendendo più facile l'assunzione, soprattutto per i bambini.

L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del sebetralstat nei bambini di età compresa tra 2 e 11 anni affetti da Angioedema Ereditario di tipo I o II. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 12 settimane. I ricercatori osserveranno come il farmaco viene tollerato dai bambini e se ci sono effetti collaterali. Inoltre, verrà monitorato il tempo necessario per ottenere un sollievo dai sintomi e la risoluzione degli attacchi di angioedema.

Lo studio è progettato per fornire informazioni importanti su come il sebetralstat può aiutare a gestire lAngioedema Ereditario nei bambini, migliorando la loro qualità di vita. I risultati potrebbero portare a nuove opzioni di trattamento per questa condizione rara e difficile da gestire. Durante il periodo di studio, i partecipanti potrebbero ricevere anche un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare l'efficacia del farmaco in esame.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della partecipazione

    Il paziente inizia la partecipazione allo studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono l'età compresa tra 2 e 11 anni e una diagnosi confermata di angioedema ereditario (HAE) di tipo I o II.

    Il consenso informato deve essere fornito dal genitore o dal rappresentante legale autorizzato, e il paziente deve fornire il proprio assenso, se applicabile.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco in studio, sebetralstat (KVD900), viene somministrato sotto forma di compresse orodispersibili per via orale.

    La somministrazione avviene al bisogno, in risposta a un attacco di HAE, con l'obiettivo di valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco nei pazienti pediatrici.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio dei sintomi

    Il paziente viene monitorato per valutare il tempo di inizio del sollievo dai sintomi, definito come 'un po' meglio' in due punti temporali consecutivi entro 12 ore dalla prima somministrazione del farmaco.

    Viene anche monitorato il tempo di risoluzione dell'attacco di HAE, definito come 'nessuno' entro 24 ore dalla prima somministrazione.

  4. Passaggio 4

    Valutazione degli effetti collaterali

    Durante lo studio, viene valutata la proporzione di pazienti pediatrici che sperimentano effetti collaterali, inclusi quelli gravi, indipendentemente dall'uso di altri farmaci o dall'interruzione del sebetralstat.

  5. Passaggio 5

    Conclusione della partecipazione

    La partecipazione del paziente allo studio si conclude entro la data stimata del 1 agosto 2027, salvo diversa indicazione basata sui risultati dello studio o su decisioni cliniche.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il paziente deve essere un bambino o una bambina di età compresa tra 2 e 11 anni.
  • Deve avere una diagnosi confermata di Angioedema Ereditario (HAE) di tipo I o II in qualsiasi momento della sua storia medica.
  • Il paziente deve aver avuto almeno un attacco di HAE documentato nell'ultimo anno prima della selezione per lo studio.
  • Il caregiver, valutato dall'investigatore, deve essere in grado di conservare e somministrare correttamente il farmaco in studio e di leggere, comprendere e completare il diario.
  • L'investigatore deve ritenere che il paziente e il caregiver siano disposti e in grado di rispettare tutti i requisiti del protocollo.
  • Il genitore o il rappresentante legale deve fornire il consenso informato firmato e il paziente deve fornire il proprio assenso (quando applicabile).

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare bambini che non hanno l'angioedema ereditario di tipo I o II. L'angioedema ereditario è una condizione genetica che causa gonfiore in diverse parti del corpo.
  • I bambini che hanno meno di 2 anni o più di 12 anni non possono partecipare allo studio.
  • Non ci sono altre esclusioni specifiche indicate per questo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Sebetralstat è un farmaco studiato per il trattamento dell'angioedema ereditario di tipo I o II nei pazienti pediatrici di età compresa tra 2 e 11 anni. Questo farmaco viene valutato per la sua sicurezza e tollerabilità nei bambini affetti da questa condizione, che causa episodi di gonfiore in diverse parti del corpo. L'obiettivo del trattamento con sebetralstat è di ridurre la frequenza e la gravità di questi episodi di gonfiore.

Che cosa si sa già del trattamento

Sebetralstat – Sebetralstat è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento dell'angioedema ereditario di tipo I o II nei pazienti pediatrici di età compresa tra 2 e 11 anni. Questo farmaco è studiato per la sua sicurezza, tollerabilità ed efficacia in questa popolazione. Sebetralstat agisce inibendo una specifica proteina coinvolta nella cascata infiammatoria, riducendo così la frequenza e la gravità degli attacchi di angioedema. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle proteasi, che sono utilizzati per modulare le risposte infiammatorie nel corpo.

Malattie studiate

Angioedema Ereditario Tipo I o II – L'angioedema ereditario è una malattia genetica rara caratterizzata da episodi ricorrenti di gonfiore in diverse parti del corpo, come mani, piedi, viso, vie respiratorie e intestino. Questo gonfiore è causato da un difetto nella produzione o nella funzione di una proteina chiamata inibitore della C1 esterasi. Gli attacchi possono essere dolorosi e, se colpiscono le vie respiratorie, possono causare difficoltà respiratorie. I sintomi possono iniziare nell'infanzia e variano in frequenza e gravità tra gli individui. Gli attacchi possono essere scatenati da stress, traumi, infezioni o cambiamenti ormonali. La malattia è classificata in due tipi principali, Tipo I e Tipo II, a seconda del tipo di difetto genetico presente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2023-507591-44-00Codice del protocolloKVD900-303Partecipanti previsti48 personePromotoreKalvista Pharmaceuticals Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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