Lo studio si concentra sullAngioedema Ereditario di tipo I o II, una condizione rara che provoca gonfiore improvviso in diverse parti del corpo. Questo gonfiore può essere doloroso e, in alcuni casi, pericoloso. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato sebetralstat, noto anche con il codice KVD900. Questo farmaco è disponibile sotto forma di compresse orodispersibili, che si sciolgono in bocca, rendendo più facile l’assunzione, soprattutto per i bambini.

L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del sebetralstat nei bambini di età compresa tra 2 e 11 anni affetti da Angioedema Ereditario di tipo I o II. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 12 settimane. I ricercatori osserveranno come il farmaco viene tollerato dai bambini e se ci sono effetti collaterali. Inoltre, verrà monitorato il tempo necessario per ottenere un sollievo dai sintomi e la risoluzione degli attacchi di angioedema.

Lo studio è progettato per fornire informazioni importanti su come il sebetralstat può aiutare a gestire lAngioedema Ereditario nei bambini, migliorando la loro qualità di vita. I risultati potrebbero portare a nuove opzioni di trattamento per questa condizione rara e difficile da gestire. Durante il periodo di studio, i partecipanti potrebbero ricevere anche un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare l’efficacia del farmaco in esame.