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Studio sulla trientina dicloridrato per pazienti con malattia di Wilson: valutazione della farmacocinetica, efficacia e sicurezza del trattamento

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sulla Malattia di Wilson, una condizione genetica che causa l'accumulo di rame nell'organismo. Lo studio esamina un farmaco chiamato Cufence, che contiene il principio attivo trientina dicloridrato, somministrato sotto forma di capsule rigide per via orale. Questo medicinale viene utilizzato per rimuovere l'eccesso di rame dal corpo dei pazienti affetti da questa malattia.

Lo scopo principale dello studio è comprendere come il farmaco agisce nell'organismo e come influenza i livelli di rame nel corpo. Durante lo studio, i pazienti riceveranno il Cufence per un periodo di 24 mesi. Il dosaggio massimo giornaliero previsto è di 1600 mg.

Lo studio valuterà diversi aspetti della salute dei pazienti, tra cui la funzionalità del fegato e i sintomi neurologici. Verranno effettuati esami del sangue per misurare i livelli di rame e della ceruloplasmina (una proteina che trasporta il rame nel sangue). Verranno anche monitorate eventuali modifiche dello stato neurologico e psichiatrico dei pazienti durante il trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia il trattamento con Cufence, capsule rigide da 200 mg contenenti trientina dicloridrato

    Il farmaco viene assunto per via orale secondo le istruzioni del medico

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio dei marcatori del rame

    Verranno effettuati prelievi di sangue per misurare i livelli di rame nel siero

    Sarà necessario raccogliere le urine nelle 24 ore per misurare l'escrezione urinaria del rame

    Verranno misurati i livelli di ceruloplasmina (una proteina che trasporta il rame) nel sangue

  3. Passaggio 3

    Valutazioni cliniche

    Verranno effettuate valutazioni dello stato neurologico utilizzando una scala di valutazione specifica per la malattia di Wilson

    Saranno monitorate le funzioni epatiche attraverso esami del sangue

    Verrà eseguito un Fibroscan (esame non invasivo del fegato)

    Saranno valutati eventuali sintomi psichiatrici attraverso questionari specifici

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della sicurezza

    Verranno registrati eventuali effetti indesiderati durante tutto il periodo dello studio

    Il medico valuterà regolarmente le condizioni generali del paziente

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio si concluderà nel settembre 2025

    Verranno effettuate le valutazioni finali di tutti i parametri monitorati durante lo studio

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Il paziente (o un rappresentante) deve fornire il consenso informato scritto prima dell'inizio di qualsiasi procedura dello studio.
  • I pazienti possono essere sia maschi che femmine con età maggiore o uguale a 5 anni al momento del consenso.
  • Deve essere stata precedentemente diagnosticata la Malattia di Wilson dal medico, basata su un punteggio Leipzig maggiore o uguale a 4.
  • I pazienti adulti (≥18 anni) devono essere stati precedentemente trattati con D-penicillamina.
  • I pazienti minorenni (<18 anni) devono essere stati precedentemente trattati con D-penicillamina o zinco.
  • Per le pazienti in età fertile è richiesto:
    • Test di gravidanza negativo durante le visite di screening e basale
    • Utilizzo di un metodo contraccettivo altamente efficace (tasso di fallimento <1%) durante lo studio, come:
      • Partner vasectomizzato (da almeno 6 mesi)
      • Contraccettivi orali, cerotti o iniettabili
      • Dispositivi ormonali vaginali
      • Contraccettivi impiantabili o intrauterini
      • Astinenza
      • Il paziente deve essere considerato capace di completare i requisiti dello studio e partecipare alle visite, secondo il parere del ricercatore.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Pazienti che non hanno una diagnosi confermata di Malattia di Wilson
  • Pazienti di età inferiore ai 18 anni
  • Donne in gravidanza o che allattano
  • Pazienti con insufficienza renale grave (ridotta funzionalità dei reni)
  • Pazienti con ipersensibilità nota (allergia) al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti del farmaco
  • Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici
  • Pazienti che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio o di fornire il consenso informato
  • Pazienti con gravi malattie concomitanti che potrebbero interferire con la valutazione dello studio
  • Pazienti che non possono garantire visite regolari di follow-up
  • Pazienti che assumono medicinali che potrebbero interferire con il farmaco dello studio
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Cufence (Trientina Dicloridrato) è un farmaco utilizzato per il trattamento della malattia di Wilson. Questo medicinale agisce legandosi al rame in eccesso nel corpo e aiutando la sua eliminazione attraverso l'urina. La Trientina è particolarmente importante per i pazienti che non possono tollerare altri trattamenti per la malattia di Wilson o per i quali altri trattamenti non sono efficaci. Il farmaco aiuta a mantenere sotto controllo i livelli di rame nel sangue e nei tessuti, prevenendo così i danni agli organi, in particolare al fegato e al cervello. Il medicinale viene monitorato attraverso diversi marker, tra cui l'escrezione urinaria di rame nelle 24 ore, il rame sierico totale e la ceruloplasmina, che aiutano i medici a valutare l'efficacia del trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

Cufence (trientine dihydrochloride) - Un farmaco somministrato per via orale utilizzato nel trattamento della malattia di Wilson, una rara condizione genetica che causa l'accumulo anomalo di rame nell'organismo. Il meccanismo d'azione si basa sulla sua capacità di legarsi al rame in eccesso nel corpo, formando complessi che vengono poi eliminati attraverso l'urina, riducendo così efficacemente i livelli di rame nei tessuti. Questo agente chelante del rame viene classificato come farmaco orfano ed è considerato una terapia di seconda linea quando altri trattamenti non sono tollerati o risultano inefficaci. La sua efficacia viene monitorata attraverso vari marcatori, tra cui l'escrezione urinaria del rame nelle 24 ore, il rame sierico totale e la ceruloplasmina.

Malattie studiate

Malattia di Wilson - La malattia di Wilson è una condizione genetica rara che causa l'accumulo eccessivo di rame nell'organismo, principalmente nel fegato e nel cervello. Il corpo non riesce a eliminare correttamente il rame in eccesso, che normalmente viene espulso attraverso la bile. Questo accumulo progressivo di rame inizia dalla nascita, ma i sintomi di solito si manifestano tra i 5 e i 35 anni di età. Il rame in eccesso può danneggiare vari organi nel tempo, con particolare impatto sul fegato e sul sistema nervoso centrale. La malattia è causata da una mutazione nel gene ATP7B, che è responsabile del trasporto del rame nel corpo. Questa condizione viene ereditata in modo autosomico recessivo, il che significa che una persona deve ereditare una copia del gene mutato da entrambi i genitori per sviluppare la malattia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-516431-27-00Codice del protocolloTR-004Partecipanti previsti51 personePromotoreUnivar Solutions B.V.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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