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Studio sull'uso di sirolimus topico per malformazioni linfatiche microcistiche linguali in bambini e adulti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Le malformazioni linfatiche microcistiche linguali sono rare anomalie vascolari congenite che si presentano come gruppi di cisti piene di linfa o sangue. Queste malformazioni possono causare problemi significativi anche se le lesioni sono piccole e ben delimitate, portando a perdite di liquido, sanguinamenti, infezioni e difficoltà nel parlare, masticare o respirare. Inoltre, possono causare dolore e problemi estetici.

Lo studio si propone di valutare l'efficacia e la sicurezza di una soluzione di sirolimus da 1 mg/mL, applicata una volta al giorno sulla parte anteriore delle malformazioni linfatiche microcistiche linguali in bambini e adulti. Il trattamento sarà confrontato con le cure usuali, che non prevedono alcun trattamento, per un periodo di 24 settimane. La soluzione di sirolimus è un farmaco che viene somministrato come soluzione orale, ma in questo studio viene applicato localmente sulla lingua.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un massimo di 24 settimane, con valutazioni a 4, 8, 12, 16, 20 e 24 settimane. Gli esperti valuteranno la gravità delle malformazioni utilizzando fotografie standardizzate. Saranno anche raccolte informazioni sulla sicurezza del trattamento, monitorando eventuali effetti collaterali locali e generali. Inoltre, verranno effettuate analisi del sangue per valutare la sicurezza biologica del sirolimus durante il trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con l'applicazione di una soluzione orale di sirolimus alla concentrazione di 1 mg/mL.

    La soluzione viene applicata una volta al giorno sulla parte anteriore della malformazione linfatica microcistica linguale.

  2. Passaggio 2

    Valutazione iniziale

    Prima dell'inizio del trattamento, viene effettuata una valutazione clinica e un esame MRI della testa e del collo per confermare la presenza della malformazione.

    Viene misurata la gravità globale della malformazione utilizzando una scala da 0 a 5, valutata da tre esperti indipendenti.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio del trattamento

    Il trattamento viene monitorato a intervalli regolari: 4, 8, 12, 16, 20 e 24 settimane.

    Durante queste visite, viene valutata la gravità della malformazione e vengono registrati eventuali effetti collaterali locali e generali.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni periodiche

    A ogni visita, viene valutata la gravità di sintomi come sanguinamento, difficoltà alimentari, modifiche del gusto, dolore e disagio generale.

    Viene utilizzata una scala numerica da 0 a 10 per ciascun sintomo.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della qualità della vita

    La qualità della vita viene valutata all'inizio del trattamento, al momento del passaggio al trattamento e alla settimana 24.

    Viene utilizzato un questionario specifico per adulti o bambini, a seconda dell'età del partecipante.

  6. Passaggio 6

    Misurazione delle lesioni

    Le dimensioni della lesione (lunghezza, larghezza, spessore) vengono misurate all'inizio del trattamento, al momento del passaggio al trattamento e alla settimana 24.

  7. Passaggio 7

    Valutazione della sicurezza

    La sicurezza del trattamento viene valutata attraverso esami del sangue per misurare la concentrazione di sirolimus nel sangue e altri parametri biologici.

    Queste valutazioni vengono effettuate dopo 4 settimane di trattamento, poi ogni 8 settimane fino alla settimana 24.

  8. Passaggio 8

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento si conclude dopo 24 settimane, con una valutazione finale della gravità della malformazione e della qualità della vita.

    Viene effettuata una valutazione complessiva dei risultati ottenuti rispetto alla situazione iniziale.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Essere di età pari o superiore a 5 anni.
  • Avere una malformazione linfatica microcistica linguale di qualsiasi stadio. Questo significa avere un gruppo di cisti sulla lingua, riempite di liquido linfatico o sangue, valutate tramite esame clinico e risonanza magnetica della testa e del collo prima di partecipare allo studio. Può essere presente o meno una malformazione sindromica sottostante, come il CLAPO.
  • Essere coperti da o avere il diritto alla sicurezza sociale.
  • Aver fornito il consenso informato scritto, e se il partecipante ha meno di 18 anni, anche il consenso del rappresentante legale.
  • Essere in grado di rispettare i requisiti dello studio.
  • Essere in regola con il programma di vaccinazione obbligatoria francese.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malformazione linfatica microcistica linguale.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di applicare la soluzione di sirolimus come indicato.
  • Non possono partecipare persone che hanno allergie note al sirolimus o a componenti simili.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interagire con il sirolimus.
  • Non possono partecipare persone che hanno condizioni mediche che potrebbero essere influenzate negativamente dal trattamento con sirolimus.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato per partecipare allo studio.
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Farmaci in studio

Sirolimus: Sirolimus è un farmaco utilizzato in questa sperimentazione clinica sotto forma di soluzione topica. Viene applicato una volta al giorno sulla parte anteriore della malformazione linfatica microcistica linguale. L'obiettivo è valutare l'efficacia e la sicurezza di questo trattamento nei bambini e negli adulti, confrontandolo con l'assenza di trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

Sirolimus – Sirolimus è un farmaco somministrato sotto forma di soluzione topica, applicata una volta al giorno sulla parte anteriore delle malformazioni linfatiche microcistiche linguali. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua efficacia e sicurezza nel trattamento di queste rare malformazioni vascolari congenite. Le principali indicazioni terapeutiche includono la riduzione dei sintomi come sanguinamento, infezioni e difficoltà nel parlare, masticare o respirare. A livello molecolare, sirolimus agisce inibendo una proteina chiamata mTOR, che è coinvolta nella crescita e proliferazione cellulare. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori della mTOR.

Malattie studiate

Malformazioni linfatiche microcistiche linguali – Sono rare malformazioni vascolari congenite che si presentano come gruppi di cisti riempite di linfa o sangue. Queste malformazioni possono causare problemi significativi anche quando le lesioni sono piccole e ben delimitate, a causa di perdite, sanguinamenti, infezioni o difficoltà nel parlare, masticare o respirare. Il dolore e il disagio estetico sono spesso riportati dai pazienti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-515955-39-01Codice del protocolloTOPGUNPartecipanti previsti12 personePromotoreCentre Hospitalier Regional Universitaire De Tours

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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