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Studio sull'efficacia di satralizumab nei bambini e adolescenti con distrofia muscolare di Duchenne

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio si concentra su bambini e adolescenti affetti da questa condizione. Il trattamento in esame è il satralizumab, una soluzione per iniezione sottocutanea. Satralizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato che agisce sul recettore dell'interleuchina-6 (IL-6), una proteina coinvolta nei processi infiammatori.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza del satralizumab nei pazienti pediatrici con DMD. Si intende osservare come il farmaco influenzi la densità minerale ossea, utilizzando una tecnica chiamata assorbimetria a raggi X a doppia energia (DEXA), e come venga eliminato dal corpo. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 104 settimane.

Durante lo studio, verranno monitorati eventuali effetti collaterali e cambiamenti significativi nei segni vitali e nei risultati degli esami fisici. Saranno inoltre valutati i livelli di satralizumab nel sangue e la presenza di eventuali anticorpi contro il farmaco. L'obiettivo è comprendere meglio l'impatto del satralizumab sulla salute ossea e generale dei partecipanti con DMD.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio clinico per valutare l'efficacia e la sicurezza del satralizumab nei bambini e adolescenti con distrofia muscolare di Duchenne.

    Il farmaco satralizumab viene somministrato come iniezione sottocutanea.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve satralizumab sotto forma di soluzione per iniezione.

    La somministrazione avviene tramite iniezione sottocutanea.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Il paziente viene monitorato per valutare eventuali cambiamenti nella densità minerale ossea (BMD) utilizzando la tecnica DEXA.

    Vengono registrati eventuali eventi avversi emergenti dal trattamento e cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali e negli esami fisici.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni periodiche

    Le valutazioni della densità minerale ossea vengono effettuate a intervalli regolari, inclusi i cambiamenti dalla baseline fino alla settimana 52.

    Vengono monitorati i biomarcatori del metabolismo osseo e la velocità di alzarsi da terra (TTR).

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 luglio 2027.

    I risultati finali includeranno l'analisi della sicurezza e dell'efficacia del satralizumab nel migliorare la densità minerale ossea e altri parametri clinici.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Età compresa tra 8 e meno di 16 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
  • Maschio alla nascita.
  • Per i partecipanti che non hanno mai avuto fratture:
    • Nessuna storia di fratture a bassa energia prima della visita iniziale né segni radiologici di fratture vertebrali al momento dello screening.
    • Essere in grado di camminare autonomamente senza dispositivi di supporto.
    • Età compresa tra 8 e meno di 12 anni al momento dello screening.
    • Per i partecipanti con una storia di fratture a bassa energia:
      • Presenza di almeno una frattura vertebrale di compressione di grado 1 o superiore o segni radiografici di fratture vertebrali, o storia di almeno una frattura a bassa energia di un osso lungo (braccio o gamba), ma non più di due eventi di fratture a bassa energia.
      • SDI (indice di deformità spinale) inferiore a 3.
      • Ambulante (vedi definizione sopra) se l'età è compresa tra 8 e meno di 12 anni.
      • Non ambulante se l'età è compresa tra 12 e meno di 16 anni, caratterizzato dall'uso continuo della sedia a rotelle per almeno 6 mesi.
      • Età compresa tra 8 e meno di 16 anni al momento dello screening.
      • Per i partecipanti ambulanti: essere in grado di alzarsi da terra senza assistenza in meno di 10 secondi durante la visita di screening.
      • Assunzione giornaliera di corticosteroidi orali per almeno 12 mesi con una dose stabile per almeno 12 settimane prima dello screening, e la dose dovrebbe rimanere costante (eccetto modifiche per variazioni di peso) durante lo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone di sesso femminile.
  • Non possono partecipare persone che non sono di sesso maschile.
  • Non possono partecipare persone che hanno già avuto fratture ossee.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non hanno la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD).
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Satralizumab è un farmaco studiato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne nei pazienti pediatrici. Questo studio clinico mira a valutare l'efficacia di satralizumab nel migliorare la densità minerale ossea, utilizzando una tecnica chiamata assorbimetria a raggi X a doppia energia (DEXA). Satralizumab è progettato per aiutare a prevenire le fratture ossee nei partecipanti che non hanno mai avuto fratture.

Che cosa si sa già del trattamento

Satralizumab – Satralizumab è un farmaco somministrato per via sottocutanea, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). È in fase II di sperimentazione, con l'obiettivo di valutare la sua efficacia sulla densità minerale ossea nei pazienti pediatrici. Satralizumab agisce bloccando l'interleuchina-6, una proteina coinvolta nell'infiammazione, contribuendo così a ridurre i sintomi associati alla malattia. Appartiene alla classe dei farmaci immunomodulatori, ed è studiato per migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da DMD.

Malattie studiate

Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) – È una malattia genetica che colpisce principalmente i maschi e si manifesta con una progressiva debolezza muscolare. La causa è una mutazione nel gene che produce la distrofina, una proteina essenziale per la stabilità delle fibre muscolari. I primi sintomi si notano solitamente nell'infanzia, con difficoltà a camminare e correre. Con il tempo, la debolezza muscolare peggiora, coinvolgendo anche i muscoli respiratori e cardiaci. La progressione della malattia porta alla perdita della capacità di camminare e a complicazioni respiratorie. La DMD è una malattia rara e cronica, che richiede un monitoraggio continuo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IINumero dello studio2024-512383-65-00Codice del protocolloBN45398Partecipanti previsti53 personePromotoreF. Hoffmann-La Roche AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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