Allogeneic Fetal Mesenchymal Stem Cells – Applicazione in terapia e ricerche cliniche attuali

Cellule BOOST: Un Trattamento Promettente per l’Osteogenesi Imperfetta Grave nei Bambini

Questo articolo tratta di una sperimentazione clinica innovativa che studia l’uso di cellule staminali mesenchimali fetali allogeniche, note come cellule BOOST, per il trattamento dell’Osteogenesi Imperfetta (OI) grave nei bambini. L’OI, chiamata anche “malattia delle ossa fragili”, è una rara condizione genetica che causa fragilità ossea. La sperimentazione mira a valutare la sicurezza e l’efficacia della somministrazione di cellule BOOST a bambini con OI grave, sia prima che dopo la nascita, offrendo speranza per opzioni di trattamento migliori per questa difficile condizione.

Cosa sono le Cellule BOOST?

Le cellule BOOST sono un trattamento nuovo e innovativo in fase di studio per bambini con Osteogenesi Imperfetta (OI) grave, nota anche come malattia delle ossa fragili. Queste cellule sono ufficialmente chiamate “cellule staminali mesenchimali fetali allogeniche” e sono in fase di sviluppo come Prodotto Medicinale Investigativo per Terapie Avanzate (ATIMP).^[1]

Il nome completo di questo trattamento è “cellule BOOST (cellule staminali mesenchimali umane crioconservate espanse derivate dal fegato fetale del primo trimestre)”. Analizziamolo nel dettaglio:

Allogeniche: Significa che le cellule provengono da un donatore, non dal paziente stesso.
Fetali: Le cellule derivano da tessuto fetale, specificamente dal fegato.
Cellule staminali mesenchimali: Sono cellule speciali che possono svilupparsi in vari tipi di tessuti, incluso l’osso.
Crioconservate: Le cellule vengono congelate per la conservazione e l’uso successivo.
Espanse: Il numero di cellule viene aumentato in laboratorio prima dell’uso.

Comprendere l’Osteogenesi Imperfetta

L’Osteogenesi Imperfetta (OI) è un raro disturbo genetico che influisce sulla capacità del corpo di produrre collagene, una proteina cruciale per la costruzione di ossa forti. Ciò risulta in ossa che si rompono facilmente, spesso senza una causa apparente.^[1]

Lo studio clinico si concentra su due tipi gravi di OI:

OI di Tipo III: È la forma più grave nei bambini che sopravvivono al periodo neonatale. È caratterizzata da ossa molto fragili che possono rompersi anche prima della nascita.
OI di Tipo IV Grave: Questo tipo è moderatamente grave, con frequenti fratture e deformità ossee.

Come Funzionano le Cellule BOOST

Sebbene il meccanismo esatto sia ancora in fase di studio, si ritiene che le cellule BOOST funzionino:

Viaggiando verso le ossa dopo essere state iniettate nel flusso sanguigno.
Potenzialmente sviluppandosi in cellule che formano l’osso o supportando le cellule ossee esistenti.
Possibilmente riducendo l’infiammazione e promuovendo la guarigione.
Potenzialmente migliorando la struttura complessiva e la forza delle ossa.

Studio Clinico Attuale

È attualmente in corso uno studio clinico per testare la sicurezza e l’efficacia delle cellule BOOST nel trattamento dell’OI grave nei bambini. Questo studio è classificato come studio di Fase I/II, il che significa che è nelle prime fasi di sperimentazione sugli esseri umani.^[1]

Punti chiave dello studio:

È uno studio in aperto, il che significa che sia i medici che i pazienti sanno quale trattamento viene somministrato.
Verranno somministrate dosi multiple di cellule BOOST.
Lo studio si svolge in diversi centri medici.
Il trattamento può essere somministrato sia dopo la nascita (postnatale) che prima e dopo la nascita (prenatale e postnatale).
I risultati saranno confrontati con dati storici e pazienti non trattati.

Chi Può Partecipare allo Studio?

Lo studio ha criteri specifici per chi può partecipare. Alcuni criteri di inclusione chiave sono:^[1]

Bambini di età inferiore a 18 mesi (aggiustata per nascita prematura)
Diagnosi di OI di tipo III o tipo IV grave
Mutazione genetica confermata nel gene COL1A1 o COL1A2
Genitore o tutore di età superiore ai 18 anni che può fornire il consenso informato

Ci sono anche diversi criteri di esclusione per garantire la sicurezza dei partecipanti. Questi includono altre condizioni mediche che potrebbero interferire con il trattamento, disturbi della coagulazione e determinate allergie.

Il Processo di Trattamento

Il trattamento prevede la somministrazione di quattro dosi di cellule BOOST attraverso un’infusione endovenosa (direttamente nel flusso sanguigno). A seconda del gruppo, il trattamento può essere somministrato:

Solo dopo la nascita (postnatale)
Sia prima che dopo la nascita (prenatale e postnatale)

Il timing esatto e il dosaggio dei trattamenti saranno determinati dal protocollo dello studio clinico.

Risultati Attesi e Misurazioni

Lo studio misurerà diversi risultati per determinare se le cellule BOOST sono sicure ed efficaci. Questi includono:^[1]

Sicurezza: Monitoraggio di eventuali effetti collaterali o reazioni avverse
Frequenza delle fratture: Quanto spesso si rompono le ossa
Tempo alla prima frattura dopo il trattamento
Numero di fratture alla nascita (per coloro trattati prima della nascita)
Densità minerale ossea: Una misura della forza ossea
Crescita in altezza e peso
Stato clinico generale dell’OI
Marcatori biochimici del turnover osseo: Sostanze nel sangue che indicano la formazione e la degradazione ossea

Considerazioni sulla Sicurezza

Come per ogni nuovo trattamento, la sicurezza è una priorità assoluta. Lo studio monitorerà attentamente eventuali effetti collaterali o reazioni avverse. Alcuni potenziali rischi che saranno tenuti sotto controllo includono:^[1]

Reazioni allergiche al trattamento o ai componenti utilizzati nella sua preparazione
Aumento del rischio di coaguli di sangue
Potenziali interazioni con il sistema immunitario

È importante notare che le cellule BOOST sono ancora in fase sperimentale. Sebbene mostrino promesse, sono necessarie ulteriori ricerche per comprendere appieno la loro efficacia e sicurezza nel trattamento dell’Osteogenesi Imperfetta grave nei bambini.

Aspetto	Dettagli
Nome dello Studio	Trattamento della grave malattia congenita delle ossa fragili dopo o prima e dopo la nascita
Condizione Studiata	Osteogenesi Imperfetta (OI) tipo III e tipo IV grave
Trattamento	Cellule BOOST (cellule staminali mesenchimali fetali allogeniche)
Metodo di Somministrazione	Infusione endovenosa
Obiettivo Primario	Valutare la sicurezza e la tollerabilità delle cellule BOOST
Obiettivi Secondari Principali	Misurare la frequenza delle fratture, la densità ossea, la crescita e lo stato clinico dell’OI
Partecipanti Idonei	Bambini sotto i 18 mesi con OI tipo III o tipo IV grave confermata
Fase dello Studio	Fase I/II
Categoria dello Studio	Categoria 2 (studio di sicurezza ed efficacia)

Studi in corso con Allogeneic Fetal Mesenchymal Stem Cells

Data di inizio: 2019-08-12

Studio sulla sicurezza ed efficacia delle cellule staminali mesenchimali fetali allogeniche per l’Osteogenesi Imperfetta grave nei bambini e feti

Non in reclutamento
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La ricerca riguarda una malattia chiamata Osteogenesi Imperfetta, nota anche come “malattia delle ossa fragili”. Questa condizione rende le ossa molto deboli e facili da rompere. In particolare, lo studio si concentra sui tipi più gravi, il tipo III e il tipo IV severo. Il trattamento in esame utilizza cellule chiamate BOOST cells, che sono…
Malattie indagate:
- Osteogenesi imperfetta
Farmaci indagati:
- Allogeneic Fetal Mesenchymal Stem Cells

Glossario

Allogeneic: Cellule o tessuti che provengono da un donatore non geneticamente identico al ricevente, spesso utilizzati nei trapianti o nelle terapie cellulari.
Mesenchymal Stem Cells: Un tipo di cellula staminale che può svilupparsi in vari tipi di cellule, tra cui cellule ossee, cartilaginee, muscolari e adipose.
Osteogenesis Imperfecta (OI): Un disturbo genetico caratterizzato da ossa fragili che si rompono facilmente, noto anche come 'malattia delle ossa di vetro'.
Intravenous administration: Un metodo di somministrazione di farmaci o fluidi direttamente in vena.
Phase I/II trial: Una fase iniziale della ricerca clinica che combina il test per la sicurezza (Fase I) e l'efficacia iniziale (Fase II) di un nuovo trattamento.
Bone mineral density: Una misura della quantità di calcio e altri minerali presenti in una sezione dell'osso, utilizzata per valutare la resistenza ossea.
Biochemical bone turnover: Il processo di sostituzione del tessuto osseo vecchio con nuovo tessuto osseo, misurato attraverso specifici marcatori nel sangue o nelle urine.
Donor Specific Antibody-test: Un esame del sangue che verifica se un ricevente ha anticorpi contro le cellule di un potenziale donatore, che potrebbero portare al rigetto delle cellule o dei tessuti trapiantati.
Advanced Therapy IMP (ATIMP): Prodotto Medicinale Sperimentale che coinvolge terapia genica, terapia cellulare o ingegneria tissutale, rappresentando trattamenti medici all'avanguardia.