Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamento

Studio sugli effetti emodinamici e fisiologici a breve e lungo termine del mavacamten in pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda pazienti affetti da Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy, una condizione in cui il muscolo cardiaco è ispessito e ostacola il normale flusso di sangue. Il farmaco investigato è mavacamten, commercializzato come CAMZYOS, somministrato per via orale in capsule.

Lo scopo dello studio è valutare gli effetti a breve, medio e lungo termine del trattamento sul cuore, utilizzando la tecnica di imaging nota come CMR. I partecipanti saranno valutati al momento dell'inizio dello studio, dopo circa 12 settimane, a un anno e infine a due anni. Durante queste visite verranno misurati diversi parametri: il myocardial perfusion reserve (un indicatore di quanto bene il sangue arriva al muscolo cardiaco), eventuali segni di cicatrici chiamati LGE, i valori di T1 e T2 (che mostrano caratteristiche del tessuto), il extracellular volume (spazio tra le cellule), il stroke work (lavoro del cuore ad ogni battito), la ventricular efficiency (efficienza del ventricolo), la contractility (capacità di contrarsi), l'arterial elastance (rigidità delle arterie), l'analisi P-V-loop-analysis (relazione pressione‑volume) e l'analisi 4D flow-analysis (flusso sanguigno in tre dimensioni nel tempo). Queste valutazioni consentono di capire come il farmaco influisca sulla funzione e sulla struttura del cuore nel tempo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Iscrizione allo studio

    Dopo aver firmato il modulo di consenso, si diventa parte dello studio.

    Vengono raccolti dati anagrafici e informazioni sulla propria condizione cardiaca.

  2. Passaggio 2

    Valutazione iniziale (baseline)

    Vengono eseguiti esami di risonanza magnetica cardiaca (CMR) per osservare la struttura e la funzione del cuore.

    Si effettuano misurazioni della perfusione miocardica, dei volumi cardiaci e di altri parametri indicati nello studio.

  3. Passaggio 3

    Inizio della terapia con <b>camzyos</b>

    Si assume camzyos per via orale al dosaggio di 15 mg al giorno (una capsula da 10 mg più metà capsula).

    La terapia continua per tutta la durata dello studio, fino al controllo finale a due anni.

  4. Passaggio 4

    Controllo a 12 settimane

    Viene ripetuta la risonanza magnetica cardiaca per valutare eventuali cambiamenti nella perfusione e nella struttura del cuore.

    Si controllano eventuali effetti collaterali del farmaco e si verifica la corretta assunzione della terapia.

  5. Passaggio 5

    Controllo a 1 anno

    Si eseguono nuovamente gli stessi esami di risonanza magnetica e le misurazioni utilizzate al basale.

    Vengono registrati i cambiamenti rispetto ai risultati precedenti.

  6. Passaggio 6

    Controllo finale a 2 anni

    Viene effettuata l'ultima risonanza magnetica cardiaca per confrontare i dati con quelli di partenza.

    Si conclude la partecipazione allo studio e si interrompe la terapia con camzyos.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Il soggetto ha firmato il consenso scritto per partecipare allo studio.
  • Età pari o superiore a 18 anni.
  • Diagnosi di cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (oHCM) con ispessimento non spiegato del ventricolo sinistro, camere del cuore non dilatate, senza altre malattie cardiache (come ipertensione o stenosi aortica) o sistemiche, e spessore della parete del ventricolo sinistro di almeno 15 mm.
  • Essere idonei alla terapia con mavacamten secondo le indicazioni svedesi.
  • Pressione del tratto di fuoriuscita del ventricolo sinistro (LVOT) di almeno 50 mmHg a riposo, durante la manovra di Valsalva o dopo l’esercizio.
  • Frazione di eiezione del ventricolo sinistro (LVEF) pari o superiore al 55 %.
  • Sintomi classificati come classe II o III secondo la New York Heart Association (NYHA).
  • Se la persona può rimanere incinta, non deve essere incinta né allattare; se è sessualmente attiva, deve usare metodi contraccettivi efficaci dal primo screening fino a 6 mesi dopo l’ultima dose di mavacamten.

Chi non può partecipare allo studio?

20 criteri

  • Presenza o programmazione di impianto di dispositivi elettronici cardiaci, come ICD (defibrillatore automatico impiantabile) o pacemaker.
  • Funzione renale molto ridotta, con una stima del GFR (tasso di filtrazione glomerulare) inferiore a 30 ml/min/1,73 m².
  • Grave compromissione della funzione epatica, classificata come Child‑Pugh C, oppure livelli di ALT (alanina aminotransferasi) o AST (aspartato aminotransferasi) superiori a tre volte il limite superiore normale.
  • Impossibilità di rispettare le richieste dello studio.
  • Incapacità di sottoporsi agli esami di CMR (risonanza magnetica cardiaca).
  • Indice di massa corporea (BMI) pari o superiore a 40 kg/m².
  • Partecipazione a un altro studio clinico con farmaco sperimentale entro gli ultimi 30 giorni.
  • Già aver partecipato a questo stesso studio in passato.
  • Allergie note o sospette a qualsiasi prodotto utilizzato nello studio.
  • Stato di gravidanza (test p‑hCG positivo), allattamento o intenzione di rimanere incinta.
  • Difficoltà mentali, riluttanza o problemi di lingua che impediscono di capire il significato della partecipazione allo studio.
  • Storia o programmazione di terapia di riduzione del setto, come miomectomia chirurgica o ablazione alcolica percutanea, durante il periodo di studio.
  • Trattamento o malattia che, secondo il ricercatore, può influenzare i risultati del farmaco o dello studio.
  • Presenza di una malattia infiltrativa o di deposito che causa ispessimento del cuore e può imitare l’oHCM, ad esempio malattia di Fabry, amiloidosi o sindrome di Noonan con ipertrofia ventricolare sinistra.
  • Fibrillazione atriale parossistica (episodi intermittenti) rilevata all’ECG durante lo screening.
  • Fibrillazione atriale permanente.
  • Uso, entro 14 giorni prima dello screening, o programmazione di farmaci che includono: (a) forti inibitori di CYP3A4 in persone con metabolismo CYP2C19 scarso o sconosciuto; (b) combinazione simultanea di un forte inibitore di CYP2C19 e uno di CYP3A4; (c) forti induttori di entrambi gli enzimi (ad es. rifampicina, carbamazepina, fenitoina, efavirenz, erba di San Giovanni); o (d) omeprazolo o esomeprazolo.
  • Documentata malattia coronarica ostruttiva con stenosi superiore al 70 % in una o più arterie coronarie, o storia di infarto miocardico.
  • Diagnosi di stenosi aortica moderata o grave, secondo il giudizio del ricercatore.
  • Qualsiasi condizione comorbida acuta o grave (ad es. infezione importante, problemi ematici, renali, metabolici, gastrointestinali o endocrini) che potrebbe portare a interruzione precoce dello studio o a interferire con la valutazione dei risultati.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Il farmaco mavacamten è stato somministrato ai partecipanti per valutare come influisce sul cuore di persone affette da cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva. Nel contesto dello studio, i ricercatori hanno osservato gli effetti immediati, a medio termine e a lungo termine del farmaco sul flusso sanguigno e sulla funzione cardiaca, utilizzando tecniche avanzate di risonanza magnetica per ottenere immagini dettagliate del cuore.

Che cosa si sa già del trattamento

CAMZYOS 10 mg hard capsules - Il farmaco è disponibile in capsule dure da 10 mg da assumere per via orale; è attualmente approvato per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva e ampiamente studiato nella letteratura medica; agisce riducendo l’attività delle proteine miochimiche nel cuore, diminuendo così la forza di contrazione e l’ostruzione del flusso sanguigno; è classificato come modulatore selettivo della miostatina e rientra nella categoria dei farmaci cardiovascolari.

Malattie studiate

Cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva - È una condizione in cui il muscolo del cuore si ispessisce, rendendo più difficile il flusso di sangue verso il corpo. L'ispessimento può ostacolare il passaggio del sangue dal ventricolo sinistro verso l'aorta, creando una sorta di blocco. Con il tempo, il cuore può lavorare più duramente per compensare, portando a un ingrandimento del muscolo. I sintomi possono comparire gradualmente e variare da sensazioni di affaticamento a palpitazioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2025-524722-17-00Partecipanti previsti40 personePromotoreRegion Skane

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.