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Efficacia di efanesoctocog alfa nel trattamento della sinovite in pazienti con emofilia A congenita

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il trial studia Congenital hemophilia A, una condizione genetica in cui il sangue non coagula correttamente, e la synovitis, infiammazione del rivestimento interno delle articolazioni che può verificarsi in questi pazienti. Il farmaco in fase di valutazione è efanesoctocog alfa, una forma di FVIII somministrata per via endovenosa per aumentare la capacità di coagulazione del sangue.

Lo scopo dello studio è valutare se la terapia intensificata con questo prodotto può ridurre o eliminare i segni di sinovite. I partecipanti ricevono infusioni regolari per circa 12 mesi, con controlli periodici delle articolazioni mediante ultrasound e il sistema di punteggio HEAD-US, che misura lo spessore della membrana sinoviale. Durante lo studio vengono registrati eventuali sanguinamenti, eventi avversi e i livelli di FVIII nel sangue per verificare sicurezza ed efficacia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Visita di ingresso e consenso informato

    Viene programmata una visita in cui si firma il consenso informato e si raccolgono informazioni di base sulla propria storia clinica.

    Vengono eseguiti esami clinici, ecografia delle articolazioni per valutare la sinovite e prelievi di sangue per misurare i livelli di fattore VIII.

  2. Passaggio 2

    Ricezione e preparazione del farmaco

    Viene consegnata la polvere e il solvente del prodotto altuvoct (disponibile in dosaggi da 250, 500, 1000, 2000 o 3000 iu).

    La polvere viene ricostituita secondo le istruzioni per ottenere una soluzione per iniezione.

  3. Passaggio 3

    Prima infusione di <b>efanesoctocog alfa</b>

    Viene somministrata una dose di 35 iu/kg di efanesoctocog alfa per via intravenosa (iniezione nella vena).

    L'infusione avviene sotto la supervisione del personale sanitario durante la visita di ingresso.

  4. Passaggio 4

    Trattamento continuativo per 12 mesi

    Si continua a ricevere infusioni regolari di efanesoctocog alfa con la stessa dose di 35 iu/kg per tutta la durata dello studio, cioè 12 mesi.

    La frequenza delle infusioni è stabilita dal medico curante e può includere somministrazioni settimanali o più frequenti a seconda delle necessità individuali.

  5. Passaggio 5

    Visite di controllo periodiche

    Vengono programmate visite di controllo ogni 1‑3 mesi per valutare la sicurezza del trattamento, registrare eventuali sanguinamenti e verificare i livelli di fattore VIII nel sangue.

    Durante queste visite vengono ripetuti gli esami di laboratorio e, se necessario, ulteriori ecografie articolari.

  6. Passaggio 6

    Valutazione ecografica intermedia

    A circa 6 mesi di trattamento si effettua una nuova ecografia delle articolazioni per confrontare lo stato della sinovite con quello di base.

    I risultati sono valutati da un esperto di ecografia blindato, senza influenzare il paziente.

  7. Passaggio 7

    Valutazione finale al termine dei 12 mesi

    Al termine del periodo di 12 mesi si esegue un'ultima ecografia per determinare se la sinovite è migliorata o risolta.

    Vengono raccolti tutti i dati relativi a sanguinamenti, livelli di fattore VIII e eventuali effetti avversi per completare lo studio.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Deve fornire un consenso informato scritto prima che vengano eseguiti test o procedure dello studio.
  • Essere un paziente di sesso maschile di età compresa tra 18 e 70 anni al momento della prima visita di screening.
  • Essere in grado di capire le istruzioni dello studio e di seguirle correttamente.
  • Avere una emofilia congenita A di grado moderato o grave (una malattia ereditaria che causa difficoltà nella coagulazione del sangue).
  • Aver seguito una profilassi regolare con prodotti a base di fattore VIII (SHL‑FVIII, EHL‑FVIII o HS‑FVIII) secondo il regime consigliato negli ultimi 6 mesi.
  • Presentare sinovite al gomito, al ginocchio o alla caviglia, con un punteggio ≥ 1 per ipertrofia sinoviale nella valutazione HEAD‑US, confermata da un esame ecografico cieco (ultrasuoni) al momento dello screening.

Chi non può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Presenza di emorragia acuta di un'articolazione (sanguinamento nella articolazione) al momento dello screening o nelle ultime 4 settimane.
  • Uso di farmaci anticoagulanti o antiaggreganti piastrinici (farmaci che impediscono la coagulazione del sangue) al momento dello screening.
  • Conoscenza di un altro disturbo emorragico diverso dall'emofilia A (problema che causa sanguinamenti eccessivi).
  • Expectativa di vita inferiore a 12 mesi al momento dello screening.
  • Allergia nota alla sostanza attiva o a qualsiasi eccipiente (ingrediente non attivo) del farmaco in studio.
  • Pazienti di etnia asiatica.
  • Legami stretti con il ricercatore (ad esempio parenti) o con persone che lavorano nel centro di studio, nello sponsor o nell'organizzazione di ricerca.
  • Partecipazione a un altro studio clinico interventistico negli ultimi 3 mesi.
  • Motivi ritenuti dal ricercatore di non permettere la partecipazione per ragioni scientifiche, di rispetto delle regole o per sicurezza del paziente.
  • Il paziente è in custodia legale su ordine di autorità giudiziarie o amministrative.
  • Presenza di inibitore del fattore VIII pari o superiore a 0,6 BU/mL (anticorpi che neutralizzano il fattore VIII, necessario alla coagulazione).
  • In corso una terapia di tolleranza immunitaria (trattamento per ridurre gli anticorpi contro il fattore VIII).
  • Pianificazione di aumentare la profilassi con fattore VIII oltre le dosi consentite dal protocollo.
  • Radio‑sinovectomia (trattamento radioattivo dell'articolazione) o chirurgia ortopedica negli ultimi 3 mesi o programmata nei prossimi 12 mesi.
  • Storia di trombosi (coaguli di sangue), infarto miocardico (attacco al cuore), altre malattie vascolari importanti, fibrillazione atriale (battito cardiaco irregolare) o combinazione di fattori di rischio che aumenterebbero significativamente il rischio cardiovascolare durante la terapia.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Efanesoctocog alfa è un farmaco a base di fattore VIII, usato per sostituire il fattore mancante nei pazienti con emofilia A congenita. Viene somministrato per via endovenosa come soluzione per iniezione. Nel trial, i partecipanti ricevono una terapia di sostituzione intensificata per cercare di ridurre o far scomparire i segni di sinovite, cioè l’infiammazione della membrana sinoviale delle articolazioni. Il farmaco aiuta il sangue a coagulare meglio, diminuendo le emorragie articolari e favorendo la guarigione delle articolazioni. È un farmaco orfano approvato per l’uso in emofilia A.

Che cosa si sa già del trattamento

Efanesoctocog alfa (ALTUVOCT) - Viene somministrato per via endovenosa come soluzione iniettabile, preparata mescolando la polvere con il solvente fornito; è un farmaco già approvato per il trattamento dell’emofilia A congenita ed è classificato come fattore di coagulazione VIII ricombinante, indicato per la terapia sostitutiva anche nella sinovite; agisce sostituendo il fattore VIII mancante, legandosi al fattore IXa e ai fosfolipidi per favorire la formazione del complesso che avvia la coagulazione del sangue; è un prodotto orfano attualmente in uso clinico e supportato da studi di fase 3 che ne confermano efficacia e sicurezza.

Malattie studiate

  • Emofilia A

    È una malattia ereditaria in cui il sangue non coagula correttamente a causa della mancanza del fattore VIII. Le persone colpite sperimentano sanguinamenti più lunghi e frequenti, soprattutto nei muscoli e nelle articolazioni. Gli episodi di sanguinamento possono ripetersi nel tempo. Con il passare degli anni, il sangue accumulato nelle articolazioni può causare gonfiore e dolore. Questo può portare a una riduzione della mobilità articolare.

  • Sinovite

    È l’infiammazione della membrana sinoviale che riveste le articolazioni. L’infiammazione provoca gonfiore, dolore e rigidità dell’articolazione interessata. La sinovia può ingrandirsi a causa dell’accumulo di liquido infiammatorio. Se lo stato infiammatorio persiste, può favorire danni alla cartilagine e alle strutture articolari circostanti.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-523896-44-00Codice del protocolloEfaSyn (ID16438)Partecipanti previsti60 personePromotoreGWT-Tud GmbH

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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