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In reclutamentoMalattia rara

Studio di fase 2 esteso su pazienti con distrofia muscolare di Duchenne idonei al salto di esoni per valutare sicurezza ed efficacia di ENTR-601-45 e ENTR-601-44

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda la Duchenne Muscular Dystrophy, una malattia rara che provoca debolezza muscolare progressiva fin dalla prima infanzia. I partecipanti devono avere una forma della malattia che risponde al cosiddetto exon skipping, una tecnica che permette alle cellule di “saltare” una parte difettosa del gene per produrre una proteina più funzionale. Il trattamento sperimentale prevede la somministrazione per infusione endovenosa di due prodotti chiamati ENTR-601-45 e ENTR-601-44, cioè soluzioni liquide somministrate direttamente in una vena, a dosi di 20 mg/kg e 18 mg/kg rispettivamente.

Lo scopo principale è valutare la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità del farmaco nei pazienti con questa condizione. Dopo l’ingresso nello studio, i soggetti ricevono il farmaco a intervalli regolari per diversi mesi, con visite programmate per controllare segni vitali (come pressione e frequenza cardiaca), esami del sangue, elettrocardiogramma (ECG) e valutazioni fisiche.

Durante le visite vengono inoltre eseguiti test di capacità funzionale, come camminare o correre per 10 metri, alzarsi da terra, salire le scale e misurare la velocità di passo, per capire se la capacità di movimento cambia nel tempo. Vengono raccolti anche campioni di sangue per verificare la concentrazione del farmaco e la presenza di eventuali anticorpi contro di esso, senza fornire dettagli tecnici aggiuntivi.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Ingresso nello studio

    Dopo aver firmato il consenso informato, il paziente inizia la partecipazione allo studio.

    Vengono raccolti dati anagrafici e informazioni sulla condizione di Duchenne muscular dystrophy.

  2. Passaggio 2

    Valutazioni di base

    Vengono eseguiti esami del segno vitale, esami di laboratorio, elettrocardiogramma (ECG) e visita fisica per stabilire lo stato iniziale.

    Questi dati servono come riferimento per confrontare i risultati successivi.

  3. Passaggio 3

    Prima infusione di <b>ENTR-601-45</b>

    Viene somministrata una infusione endovenosa di ENTR-601-45 alla dose di 20 mg/kg, cioè 20 milligrammi per chilogrammo di peso corporeo.

    La soluzione per infusione è preparata secondo le istruzioni dello studio e somministrata tramite una linea venosa.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio post‑infusione

    Dopo l’infusione, vengono controllati i segni vitali e si osservano eventuali reazioni avverse.

    Vengono registrati eventuali sintomi o cambiamenti nella salute.

  5. Passaggio 5

    Infusioni successive di <b>ENTR-601-44</b> e <b>ENTR-601-45</b>

    Secondo il calendario dello studio, il paziente riceve ulteriori infusioni endovenose sia di ENTR-601-44 (dose di 18 mg/kg) sia di ENTR-601-45 (dose di 20 mg/kg).

    Ogni infusione è una soluzione per infusione somministrata per via venosa.

    La frequenza delle infusioni è stabilita dallo staff dello studio e segue il protocollo dello studio.

  6. Passaggio 6

    Valutazioni periodiche

    A intervalli regolari vengono ripetuti gli esami del segno vitale, gli esami di laboratorio, l’ECG e la visita fisica per valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

    Vengono anche misurati parametri di funzionalità motoria come la camminata di 10 metri, il salto da terra, la salita di 4 gradini e altri test descritti nello studio.

  7. Passaggio 7

    Valutazione finale e conclusione dello studio

    Alla fine del periodo previsto (fino al 31 marzo 2032) vengono effettuate le valutazioni finali di sicurezza, tolleranza e efficacia.

    Tutti i dati raccolti vengono analizzati per determinare gli effetti a lungo termine dei prodotti ENTR-601-45 e ENTR-601-44.

Chi può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Essere disposto e capace di dare consenso se si è maggiorenni, oppure assenso se si è minorenni.
  • Avere già completato lo studio clinico identificato come ENTR-601-44-201 o ENTR-601-45-201.
  • Essere maschi e, se si hanno rapporti sessuali con una donna in età fertile, accettare di usare un preservativo ad ogni rapporto.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Se i criteri di ammissibilità (le regole che determinano chi può partecipare) del studio precedente sono cambiati e, secondo il medico, questi cambiamenti rendono l'uso del farmaco non sicuro per te.
  • Se hai avuto eventi di sicurezza (problemi di salute o effetti collaterali seri) durante il precedente studio e, a giudizio del medico, questi problemi impediscono l'uso sicuro del nuovo farmaco.
  • Se il medico responsabile (investigatore), in accordo con il monitor medico (un altro medico che controlla la sicurezza) o con il rappresentante dello sponsor (l'azienda o l'ente che finanzia lo studio), decide che partecipare non è sicuro per te.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • ENTR-601-45

    è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. Il principio attivo è progettato per “saltare” un esone specifico del gene della distrofina, permettendo al corpo di produrre una forma più corta ma ancora funzionale della proteina distrofina. Viene somministrato per via endovenosa come soluzione per infusione. Lo studio valuta la sicurezza a lungo termine, la tollerabilità, come il farmaco si distribuisce nel corpo e se può migliorare la funzione muscolare nei pazienti.

  • ENTR-601-44

    è un altro farmaco sperimentale simile a ENTR-601-45, anch’esso mirato a correggere il gene della distrofina nella distrofia muscolare di Duchenne. Anche questo prodotto agisce “saltando” un diverso esone del gene, favorendo la produzione di una proteina distrofina più funzionale. Viene dato per via endovenosa come soluzione per infusione. Lo studio osserva la sua sicurezza a lungo termine, la tollerabilità, il modo in cui si comporta nel corpo e il potenziale beneficio sulla forza muscolare dei partecipanti.

Che cosa si sa già del trattamento

  • ENTR-601-45

    È una soluzione per infusione endovenosa somministrata per via intravenosa in infusioni lente. Attualmente è una sostanza sperimentale in fase di studi clinici per la Duchenne Muscolare Distrofia. È indicata per pazienti con questa malattia che possono beneficiare del salto di esone, una tecnica che permette al corpo di produrre una forma più funzionale della proteina difettosa. Agisce legandosi al messaggero RNA muscolare e facendo “saltare” un esone, così da ripristinare in parte la lettura corretta del gene; è classificato come oligonucleotide antisenso per salto di esone.

  • ENTR-601-44

    È una soluzione per infusione endovenosa somministrata per via intravenosa in infusioni lente. Anche questo prodotto è sperimentale e si trova in studi clinici di fase avanzata per la Duchenne Muscolare Distrofia. Viene usato nei pazienti idonei al salto di esone, una strategia che aiuta a correggere il difetto genetico della malattia. Il suo meccanismo consiste nel legarsi al RNA messaggero e indurre lo scarto di un esone, migliorando la produzione della proteina; è classificato come oligonucleotide antisenso per salto di esone.

Malattie studiate

Distrofia muscolare di Duchenne - È una malattia genetica che colpisce i muscoli, causata da una mutazione del gene DMD. La mancanza di una proteina chiamata distrofina rende le fibre muscolari fragili. Con il tempo, i muscoli si indeboliscono progressivamente, iniziando tipicamente dalla parte superiore delle gambe e dal bacino. I bambini affetti mostrano difficoltà a camminare, a salire le scale e a sollevarsi dal pavimento. La debolezza muscolare si estende anche ai muscoli del tronco e, in alcuni casi, a quelli respiratori.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-525124-10-00Codice del protocolloENTR-601-DMD-202Partecipanti previsti80 personePromotoreEntrada Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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