Malattie rare
Molecole in studio
Luoghi
Via Dell' Istria 65/1, 34137 Trieste, Italia
Il centro Istituto Di Ricovero E Cura A Carattere Scientifico Materno Infantile Burlo Garofolo (Trieste, Italia) è specializzato in studi clinici su malattie come Colite ulcerativa, Leucemia linfocitica acuta, Artrite idiopatica giovanile, Obesità e ha anche altre specializzazioni. Questo centro conduce ricerche importanti.
All’Istituto Di Ricovero E Cura A Carattere Scientifico Materno Infantile Burlo Garofolo si svolgono studi su colite ulcerosa, morbo di Crohn e pouchite cronica attiva, con attenzione anche alla valutazione dell’efficacia delle terapie nei pazienti più giovani.
Queste ricerche mirano a rendere i trattamenti più efficaci e meglio adattati all’età pediatrica.
Una parte rilevante dell’attività clinica riguarda leucemia linfoblastica acuta, linfoma linfoblastico, leucemie associate alla sindrome di Down e altre neoplasie dell’infanzia, con studi orientati a migliorare la sopravvivenza e ridurre le ricadute.
Le attività del sito di Trieste riflettono un forte interesse per trattamenti più mirati e meno gravosi in ematologia oncologica pediatrica.
Il centro conduce studi su artrite idiopatica giovanile, sArtrite giovanile sistemica, pericardite recidivante e sindromi infiammatorie correlate, con l’obiettivo di ottimizzare il controllo della malattia e personalizzare le cure.
In questo ambito rientrano anche studi su macrophage activation syndrome e altre condizioni rare che richiedono un approccio specialistico.
Le ricerche comprendono bronchiolite da virus respiratorio sinciziale e fibrosi cistica, con studi dedicati sia alla prevenzione delle complicanze respiratorie sia al miglioramento della gestione clinica.
Queste attività rafforzano il ruolo della Pediatrics Unit nella ricerca su patologie respiratorie di grande impatto pediatrico.
Il sito studia condizioni come bassa statura, sindrome di Turner, deficit di SHOX, nati piccoli per età gestazionale e disturbi da ormone della crescita, con l’obiettivo di migliorare crescita e sviluppo.
Questi studi puntano a definire approcci più efficaci per condizioni endocrine e genetiche che influenzano lo sviluppo.
Tra le aree di ricerca figurano obesità, obesità associata a diabete di tipo 2 e altre condizioni metaboliche, con studi focalizzati sul controllo del peso e sul mantenimento dei risultati nel tempo.
L’obiettivo è supportare percorsi di cura più sostenibili per bambini e adolescenti con disturbi nutrizionali e metabolici.
Presso il centro si studiano anche patologie rare come protoporfiria eritropoietica, sindrome di Prader-Willi, White-Sutton syndrome, PIK3CA-related overgrowth spectrum e type 1 interferonopathies, con attenzione alla comprensione dei meccanismi biologici e alla ricerca di nuove opzioni terapeutiche.
Questa attività conferma un forte interesse per la medicina pediatrica di precisione e per i bisogni clinici non ancora soddisfatti.
La ricerca include infezioni delle vie urinarie nei bambini, con studi che mirano a migliorare la gestione antibiotica e a ridurre il rischio di recidiva.
Si tratta di un filone importante per rendere il trattamento più mirato e pratico nella routine clinica.
Tra gli studi figurano anche pericardite recidivante e altre condizioni in cui l’infiammazione coinvolge il sistema cardiovascolare, con l’obiettivo di migliorare il controllo dei sintomi e prevenire nuove riacutizzazioni.
Questi progetti si inseriscono in un contesto di ricerca clinica orientata a condizioni rare e ad alto impatto funzionale.
Studi clinici di questo centro che ora cercano partecipanti.
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