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Studio sull'efficacia di lonapegsomatropin rispetto a somatropin in bambini e adolescenti con bassa statura o deficit di crescita

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio è volto a valutare l'efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento rispetto a quello standard in bambini e adolescenti che presentano problemi di crescita. Le condizioni studiate includono la Sindrome di Turner, la Deficienza del gene SHOX, la condizione di Piccolo per l'età gestazionale e la Statura bassa idiopatica, ovvero quando la bassa statura non ha una causa medica evidente. Queste condizioni si manifestano con una crescita ridotta nonostante il corpo produca una quantità sufficiente di ormone della crescita.

Il trattamento in esame è il lonapegsomatropin, che viene somministrato tramite una via sottocutanea, ovvero tramite un'iniezione nel tessuto appena sotto la pelle. Questo farmaco viene confrontato con la somatropin, un ormone della crescita utilizzato regolarmente con somministrazioni quotidiane. Il confronto mira a verificare se la somministrazione settimanale del nuovo farmaco sia efficace quanto la terapia giornaliera abituale.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei due trattamenti e verranno seguiti nel tempo per osservare la velocità di crescita in altezza. Verranno effettuati controlli periodici per monitorare la sicurezza e lo sviluppo fisico, inclusa la valutazione dell'età ossea, che indica quanto lo scheletro sia progredito rispetto all'età cronologica del soggetto.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    L'immissione nello studio comporta l'assegnazione a uno dei due bracci di trattamento tramite randomizzazione, un processo che assegna il trattamento in modo casuale.

    Il trattamento consiste nell'assunzione di un farmaco somministrato per via sottocutanea, ovvero tramite un'iniezione sotto la pelle.

  2. Passaggio 2

    Opzioni di trattamento

    L'opzione di test prevede l'uso di lonapegsomatropin, un farmaco somministrato una volta alla settimana.

    L'opzione di confronto prevede l'uso di somatropin (Norditropin flexpro), un farmaco somministrato ogni giorno.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e follow-up

    Durante le 52 settimane di studio, verranno effettuate valutazioni per misurare la velocità di crescita annualizzata, che indica quanto si cresce in un anno.

    Vengono eseguiti controlli per monitorare la sicurezza, inclusi esami del sangue, misurazione dei segni vitali, esame fisico e controllo del fondo dell'occhio.

    A 52 settimane e successivamente a 104 settimane, verranno effettuati controlli sull'età ossea, un metodo per valutare lo sviluppo delle ossa rispetto all'età cronologica.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • L'età deve essere compresa tra i 2 e i 18 anni al momento dell'inizio delle visite di controllo.
  • Il paziente non deve aver mai ricevuto trattamenti con ormone della crescita o altre terapie volte a stimolare la crescita.
  • Il paziente deve trovarsi in una fase di sviluppo prepuberale, ovvero prima dell'inizio della pubertà.
  • Per chi ha la Sindrome di Turner o la carenza del gene SHOX-D (una condizione genetica che influenza la crescita), la diagnosi deve essere confermata da un test genetico.
  • Per la Sindrome di Turner, nelle femmine, deve essere confermata la presenza di un corredo cromosomico 46,XX tramite analisi del sangue chiamata cariotipo o microarray.
  • Per chi ha la Sindrome di Turner o la carenza del gene SHOX-D, la statura deve essere inferiore a determinati parametri misurati tramite le curve di crescita (che confrontano l'altezza con quella di altri bambini della stessa età e sesso).
  • Per chi è nato piccolo per l'età gestazionale (SGA), ovvero con un peso o una lunghezza alla nascita molto inferiori alla media per la settimana di gravidanza, deve essere documentata l'assenza di una crescita compensatoria naturale.
  • Per chi presenta una statura bassa idiopatica (ISS), ovvero una bassa statura di cui non si conosce la causa specifica, l'altezza deve essere significativamente inferiore alla media.
  • In tutti i casi citati, deve essere confermato che l'asse GH-IGF-1 (il sistema naturale del corpo che produce l'ormone della crescita e una proteina correlata chiamata IGF-1) funzioni normalmente attraverso esami del sangue.

Chi non può partecipare allo studio?

9 criteri

  • L'età ossea (ovvero lo stato di maturazione delle ossa misurato tramite radiografia) risulta superiore del 20% rispetto all'età reale del bambino in mesi.
  • Le epifisi (le zone di crescita situate alle estremità delle ossa lunghe) sono già chiuse; questo accade se l'età ossea è pari o superiore a 14 anni nelle femmine o a 16 anni nei maschi.
  • Per le persone con Sindrome di Turner: è presente materiale del cromosoma Y (un elemento genetico tipicamente maschile) nei test genetici, senza che sia stato eseguito un intervento di rimozione delle gonadi (ovvero testicoli o ovaie).
  • Per le persone con Sindrome di Turner: il mosaicismo (una condizione in cui alcune cellule hanno un numero diverso di cromosomi rispetto ad altre) è inferiore al 10% del tipo 45,X.
  • Per le persone con Sindrome di Turner: è presente una qualsiasi malattia del sistema cardiovascolare (il cuore e i vasi sanguigni) che possa influenzare la crescita.
  • Per le persone con piccola taglia per l'età gestazionale (SGA): sono presenti anomalie genetiche, come l'aneuploidia (un numero errato di cromosomi), mutazioni dei geni o sindromi mediche che causano una bassa statura (ad esempio la sindrome di Laron, la sindrome di Noonan o la sindrome di Prader-Willi).
  • Per le persone con piccola taglia per l'età gestazionale (SGA): sono presenti malformazioni congenite (presenti dalla nascita) che causano problemi alle ossa, come le displasie scheletriche (malformazioni della crescita delle ossa).
  • Per le persone con bassa statura idiopatica (ISS): è nota una condizione che causa una crescita non proporzionata, come le displasie scheletriche (problemi di sviluppo delle ossa).
  • Per le persone con bassa statura idiopatica (ISS): sono presenti anomalie dei cromosomi, mutazioni genetiche importanti o sindromi mediche che influenzano la statura.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Lonapegsomatropin

    è un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea che viene testato per valutare la sua efficacia nel trattamento dei bambini e degli adolescenti che presentano problemi di crescita o bassa statura. Questo farmaco è studiato per agire con una somministrazione settimanale.

  • Somatropin

    è un ormone della crescita somministrato tramite iniezione sottocutanea, utilizzato in questo studio come termine di confronto per valutarne l'efficacia rispetto al nuovo trattamento. Questo farmaco viene tipicamente somministrato con una frequenza giornaliera.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Somatropin

    Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea ed è un ormone della crescita già ampiamente utilizzato e approvato in medicina. Viene impiegato principalmente per trattare diverse condizioni che causano una crescita rallentata, come la sindrome di Turner o la bassa statura idiopatica. Agisce legandosi ai recettori dell'ormone della crescita nelle cellule, stimolando così la produzione di fattori che favoriscono lo sviluppo delle ossa e dei tessuti. È classificato come un ormone della crescita sintetico.

  • Lonapegsomatropin

    Questo farmaco è presentato come una polvere e un solvente per soluzione iniettabile da applicare tramite iniezione sottocutanea ed è attualmente oggetto di studi clinici avanzati. È indicato per il trattamento di bambini e adolescenti con problemi di crescita legati a specifiche condizioni mediche. Il suo meccanismo d'azione si basa sul rilascio prolungato dell'ormone della crescita nel corpo, permettendo di agire in modo costante sulle cellule per stimolare lo sviluppo fisico. Fa parte della classe degli analoghi dell'ormone della crescita a lunga durata d'azione.

Malattie studiate

  • Deficit del gene SHOX

    Questa condizione è causata da una carenza di un gene specifico responsabile della crescita ossea. Si manifesta principalmente con una statura inferiore alla norma durante lo sviluppo. La progressione influisce sulla lunghezza delle ossa lunghe e sulla struttura scheletrica.

  • Sindrome di Turner

    Questa condizione colpisce le femmine ed è caratterizzata dalla mancanza parziale o totale di un cromosoma X. Si presenta con una crescita fisica ridotta rispetto alla media. Nel tempo, può influenzare lo sviluppo di vari sistemi corporei e le caratteristiche fisiche.

  • Bassa statura idiopatica

    Si tratta di una condizione in cui un bambino presenta una statura inferiore rispetto alla media senza una causa medica identificabile. La crescita avviene a un ritmo ridotto rispetto ai coetanei. Non è associata ad altre malattie o difetti genetici evidenti.

  • Piccolo per l'età gestazionale

    Questa condizione si verifica quando un neonato ha un peso o una lunghezza inferiori alla media per l'età gestazionale durante la nascita. Il bambino nasce più piccolo rispetto a quanto previsto per il periodo di gravidanza. Lo sviluppo fisico può essere influenzato dalla crescita limitata avvenuta prima della nascita.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2025-523079-44-00Codice del protocolloASND0047Partecipanti previsti186 personePromotoreAscendis Pharma Endocrinology Division A/S

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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