Ecco i farmaci coinvolti in questo studio clinico:

Elexacaftor è un farmaco utilizzato nel trattamento della fibrosi cistica. Funziona aiutando a migliorare il movimento dei sali e dell’acqua dentro e fuori dalle cellule, contribuendo a rendere il muco nei polmoni meno denso.

Tezacaftor è un altro farmaco per la fibrosi cistica che lavora in modo simile all’elexacaftor. Aiuta a regolare il trasporto del sale attraverso le membrane cellulari, contribuendo a mantenere il muco più fluido.

Ivacaftor è il terzo componente di questa combinazione di farmaci per la fibrosi cistica. Lavora aumentando l’attività di una proteina sulla superficie delle cellule, aiutando a migliorare il movimento dei fluidi e rendendo il muco più facile da eliminare dai polmoni.

Questi tre farmaci vengono utilizzati in combinazione per ottenere un effetto terapeutico migliore nel trattamento della fibrosi cistica.

Fibrosi Cistica – Una malattia genetica ereditaria che colpisce principalmente le ghiandole esocrine del corpo. Questa condizione causa la produzione di muco denso e viscoso che si accumula in vari organi, principalmente nei polmoni e nel pancreas. Il muco spesso interferisce con la normale funzione respiratoria e digestiva, causando difficoltà nella respirazione e nell’assorbimento dei nutrienti. La malattia si manifesta generalmente nei primi anni di vita con sintomi come tosse persistente, infezioni respiratorie ricorrenti e problemi di crescita. Le ghiandole sudoripare sono anch’esse coinvolte, producendo sudore con un elevato contenuto di sale. La condizione è presente fin dalla nascita e si sviluppa gradualmente nel tempo, influenzando diversi sistemi del corpo.