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Studio sulla farmacocinetica della combinazione di elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor in pazienti con Fibrosi Cistica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sulla Fibrosi Cistica, una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. La ricerca valuterà l'uso di una combinazione di tre farmaci: elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor, commercializzati come Kaftrio e Kalydeco in forma di compresse rivestite con film.

Lo scopo dello studio è determinare i livelli nel sangue di questi farmaci quando vengono somministrati insieme nei pazienti con Fibrosi Cistica. I farmaci vengono assunti per via orale e il trattamento continuerà per un periodo di 12 mesi per valutare come il corpo gestisce questi medicinali nel lungo termine.

Durante lo studio, verranno raccolti campioni di sangue per misurare la quantità di farmaco presente nell'organismo. Questo aiuterà i ricercatori a capire meglio come questi medicinali funzionano nei pazienti con Fibrosi Cistica e come il corpo li metabolizza. Lo studio includerà sia una fase retrospettiva che una fase prospettica, il che significa che verranno analizzati sia dati già esistenti che nuovi dati raccolti durante lo studio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Prima di iniziare lo studio, è necessario aver assunto la combinazione di farmaci elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor per almeno 8 giorni

    La partecipazione è possibile per pazienti di età superiore ai 6 anni con Fibrosi Cistica che presentano almeno una mutazione F508del

  2. Passaggio 2

    Assunzione dei farmaci

    Il trattamento prevede l'assunzione per via orale di compresse rivestite con film contenenti:

    - Kaftrio (37,5 mg/25 mg/50 mg oppure 75 mg/50 mg/100 mg)

    - Kalydeco (75 mg oppure 150 mg)

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio

    Verranno misurate le concentrazioni nel plasma dei farmaci elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor

    Saranno monitorate eventuali reazioni avverse al farmaco

    Verrà valutata l'efficacia del trattamento attraverso specifici test della funzionalità polmonare

  4. Passaggio 4

    Durata dello studio

    Lo studio clinico si svolgerà da agosto 2025 a luglio 2027

    La durata della partecipazione individuale sarà determinata dal medico in base alle necessità dello studio

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Pazienti con Fibrosi Cistica che hanno almeno una mutazione F508del e che sono stati trattati con la combinazione ETI per un periodo sufficiente a raggiungere uno stato stabile (almeno 8 giorni).
  • Possono partecipare sia maschi che femmine di età uguale o superiore a 6 anni.
  • È necessario fornire il consenso informato per partecipare allo studio e per il trattamento dei dati personali prima di qualsiasi raccolta di dati dello studio.
  • I pazienti devono essere in grado di comprendere e seguire le istruzioni dello studio.
  • È richiesta la disponibilità a sottoporsi a prelievi di sangue per monitorare i livelli dei farmaci nel plasma (ELX, TEZ e IVA).
  • Il paziente deve essere in condizioni cliniche stabili al momento dell'arruolamento nello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Pazienti che non hanno la fibrosi cistica confermata da diagnosi medica
  • Persone che hanno partecipato ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con i medicinali dello studio (ELX, TEZ e IVA)
  • Donne in gravidanza o che allattano
  • Pazienti con gravi problemi al fegato o ai reni
  • Persone con storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili
  • Pazienti che non possono seguire le procedure dello studio per motivi pratici o personali
  • Persone che non possono fornire il consenso informato in modo autonomo
  • Pazienti con infezioni acute in corso
  • Persone che fanno uso di sostanze che potrebbero interferire con i risultati dello studio
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Ecco i farmaci coinvolti in questo studio clinico: Elexacaftor è un farmaco utilizzato nel trattamento della fibrosi cistica. Funziona aiutando a migliorare il movimento dei sali e dell'acqua dentro e fuori dalle cellule, contribuendo a rendere il muco nei polmoni meno denso. Tezacaftor è un altro farmaco per la fibrosi cistica che lavora in modo simile all'elexacaftor. Aiuta a regolare il trasporto del sale attraverso le membrane cellulari, contribuendo a mantenere il muco più fluido. Ivacaftor è il terzo componente di questa combinazione di farmaci per la fibrosi cistica. Lavora aumentando l'attività di una proteina sulla superficie delle cellule, aiutando a migliorare il movimento dei fluidi e rendendo il muco più facile da eliminare dai polmoni. Questi tre farmaci vengono utilizzati in combinazione per ottenere un effetto terapeutico migliore nel trattamento della fibrosi cistica.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Elexacaftor

    Un modulatore della proteina CFTR somministrato per via orale come parte di una terapia combinata per il trattamento della fibrosi cistica. Questo farmaco agisce correggendo il difetto di base nella proteina CFTR, migliorando il trasporto del cloro attraverso le membrane cellulari nei pazienti con specifiche mutazioni. Viene utilizzato insieme a tezacaftor e ivacaftor in un regime terapeutico combinato che ha dimostrato significativi benefici clinici.

  • Tezacaftor

    Un correttore della proteina CFTR che viene somministrato oralmente in combinazione con altri modulatori per il trattamento della fibrosi cistica. Il farmaco lavora stabilizzando la proteina CFTR difettosa, permettendone un migliore trasporto verso la superficie cellulare. Questa terapia mirata è parte di un approccio combinato che ha mostrato risultati promettenti nel migliorare la funzione polmonare nei pazienti affetti.

  • Ivacaftor

    Un potenziatore della proteina CFTR somministrato per via orale che migliora la funzione della proteina CFTR sulla superficie cellulare nei pazienti con fibrosi cistica. Il farmaco aumenta l'apertura del canale del cloro, consentendo un migliore flusso di ioni attraverso la membrana cellulare. Viene utilizzato in combinazione con elexacaftor e tezacaftor per massimizzare l'efficacia del trattamento nella fibrosi cistica.

Malattie studiate

Fibrosi Cistica - Una malattia genetica ereditaria che colpisce principalmente le ghiandole esocrine del corpo. Questa condizione causa la produzione di muco denso e viscoso che si accumula in vari organi, principalmente nei polmoni e nel pancreas. Il muco spesso interferisce con la normale funzione respiratoria e digestiva, causando difficoltà nella respirazione e nell'assorbimento dei nutrienti. La malattia si manifesta generalmente nei primi anni di vita con sintomi come tosse persistente, infezioni respiratorie ricorrenti e problemi di crescita. Le ghiandole sudoripare sono anch'esse coinvolte, producendo sudore con un elevato contenuto di sale. La condizione è presente fin dalla nascita e si sviluppa gradualmente nel tempo, influenzando diversi sistemi del corpo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-518785-28-00Codice del protocolloPKCAFTORsPartecipanti previsti50 personePromotoreIRCCS Istituto Giannina Gaslini

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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