Ruxolitinib è un medicinale utilizzato in questo studio in combinazione con corticosteroidi per trattare una complicanza che può verificarsi dopo il trapianto di cellule staminali, chiamata malattia del trapianto contro l’ospite acuta. Questo medicinale aiuta a controllare la reazione del sistema immunitario del donatore contro il corpo del ricevente.

Blinatumomab è un medicinale utilizzato come terapia di mantenimento dopo il trapianto di cellule staminali nei bambini molto piccoli (sotto i due anni di età) con un tipo specifico di leucemia. Questo medicinale agisce contro le cellule tumorali che hanno una particolare proteina chiamata CD19 sulla loro superficie, aiutando a ridurre il rischio che la malattia ritorni dopo il trapianto.

VP16 è un medicinale chemioterapico utilizzato come parte del trattamento di preparazione prima del trapianto di cellule staminali. Viene somministrato insieme alla radioterapia corporea totale per preparare il corpo del paziente a ricevere le nuove cellule staminali.

Leucemia linfoblastica acuta – È un tumore del sangue che colpisce i globuli bianchi chiamati linfoblasti. La malattia si sviluppa quando queste cellule immature si moltiplicano in modo incontrollato nel midollo osseo. Con il progredire della malattia, le cellule leucemiche sostituiscono gradualmente le cellule sane del midollo osseo. Questo porta a una ridotta produzione di globuli rossi, globuli bianchi normali e piastrine. La malattia può diffondersi ad altri organi attraverso il flusso sanguigno. Nei bambini e nei giovani adulti, questa forma di leucemia rappresenta il tumore più comune dell’età pediatrica.

Malattia acuta del trapianto contro l’ospite – È una complicanza che si verifica dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche. La condizione si sviluppa quando le cellule immunitarie del donatore riconoscono i tessuti del ricevente come estranei e li attaccano. I sintomi compaiono solitamente nelle prime settimane o mesi dopo il trapianto. La malattia colpisce principalmente la pelle, il fegato e l’apparato digerente. La gravità può variare da forme lievi a forme molto gravi. Il sistema di classificazione distingue quattro gradi di gravità in base agli organi colpiti e all’intensità dei sintomi.

Rigetto del trapianto – È una condizione in cui l’organismo del ricevente non accetta le cellule trapiantate del donatore. Nel caso del trapianto di cellule staminali, si verifica quando le cellule del donatore non attecchiscono nel midollo osseo. Questo può manifestarsi come mancato attecchimento iniziale o come perdita successiva della funzione del trapianto. Il midollo osseo non riesce a produrre cellule sanguigne in quantità sufficiente. La condizione richiede un intervento medico tempestivo per ripristinare la funzione ematopoietica. Può verificarsi sia precocemente che tardivamente dopo il trapianto.