Studio sul trapianto di cellule staminali con ruxolitinib per bambini e giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta

Questo studio riguarda bambini, adolescenti e giovani adulti affetti da leucemia linfoblastica acuta, che è un tumore del sangue e del midollo osseo. I pazienti che partecipano allo studio devono sottoporsi a un trapianto di cellule staminali emopoietiche, una procedura in cui le cellule del midollo osseo malato vengono sostituite con cellule sane provenienti da un donatore. Lo studio utilizza diversi medicinali per preparare il corpo al trapianto e per trattare eventuali complicazioni. Tra questi vi sono ruxolitinib, etoposide, blinatumomab, treosulfan, fludarabina fosfato, busulfan, tiotepa, ciclofosfamide, immunoglobuline antilinfociti T e metilprednisolone acetato. Alcuni pazienti riceveranno anche radioterapia corporea totale a diverse dosi. Lo scopo dello studio è migliorare i risultati del trapianto riducendo gli effetti tossici del trattamento pur mantenendo la capacità delle cellule trapiantate di combattere la leucemia.

Lo studio è organizzato in diverse parti che esaminano aspetti differenti del trapianto. Una parte confronta due diverse intensità di radioterapia corporea totale per vedere se una dose più bassa può essere altrettanto efficace con minori effetti collaterali. Un'altra parte valuta se aggiungere ruxolitinib ai corticosteroidi migliora il trattamento della malattia del trapianto contro l'ospite acuta, una complicazione in cui le cellule del donatore attaccano i tessuti del ricevente. Una parte confronta due diverse strategie per prevenire questa complicazione nei pazienti che ricevono cellule da donatori non perfettamente compatibili. Altre parti dello studio osservano fattori che possono prevedere le complicazioni e valutano l'uso di blinatumomab come terapia di mantenimento dopo il trapianto nei bambini molto piccoli.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno i medicinali secondo schemi specifici che dipendono dalla parte dello studio a cui partecipano. Il trattamento di preparazione al trapianto viene somministrato nei giorni precedenti l'infusione delle cellule staminali. Dopo il trapianto, i pazienti vengono monitorati attentamente per verificare l'attecchimento delle cellule trapiantate e per rilevare eventuali complicazioni. Alcuni pazienti potrebbero ricevere trattamenti aggiuntivi dopo il trapianto. Lo studio seguirà i pazienti per diversi anni per valutare la sopravvivenza, il rischio di ricaduta della leucemia e la comparsa di complicazioni a lungo termine.