In breve
Questo articolo riassume gli studi clinici che investigano Somatropin in bambini e adolescenti con problemi di crescita, e in altri gruppi selezionati. I trial valutano soprattutto efficacia, sicurezza e crescita nel tempo, con confronti tra Somatropin e altri trattamenti o schemi di somministrazione.
Punti chiave
- Gli studi clinici su Somatropin riguardano soprattutto bambini e adolescenti con problemi di crescita, come deficit dell’ormone della crescita, bassa statura, SGA e alcune sindromi genetiche. Nei trial si confrontano spesso schemi diversi di trattamento, per esempio somministrazione settimanale contro giornaliera, oppure Somatropin contro altre strategie. La maggior parte degli studi è in fase 2 o 3, quindi mira a valutare meglio efficacia e confronto tra opzioni terapeutiche. L’esito più usato è la velocità di crescita, ma in alcuni studi si guarda anche all’altezza finale o al guadagno di altezza adulta. Alcuni trial includono anche obiettivi sul metabolismo, non solo sulla crescita.
Panoramica dei trial
Nei dati disponibili, Somatropin compare in studi clinici che valutano soprattutto la crescita nei bambini e negli adolescenti. I trial confrontano Somatropin con altri schemi di trattamento, come la somministrazione una volta alla settimana rispetto a quella quotidiana, oppure con altre strategie per aumentare l’altezza finale.
Gli studi includono condizioni diverse, non solo il deficit dell’ormone della crescita, ma anche bassa statura in bambini nati piccoli per l’età gestazionale e in bambini con sindrome di Turner, sindrome di Noonan, bassa statura idiopatica e altre situazioni di crescita ridotta.
Popolazioni studiate
La popolazione più frequente è quella pediatrica, cioè bambini e adolescenti con problemi di crescita. In alcuni trial, i partecipanti sono bambini con deficit dell’ormone della crescita; in altri, sono bambini con bassa statura dovuta a condizioni specifiche come SGA, Turner syndrome, Noonan syndrome o idiopathic short stature.
Un trial di fase 3 valuta anche ragazzi con short predicted height, cioè una previsione di altezza adulta bassa, per vedere se una terapia di combinazione porta a un guadagno maggiore di altezza adulta rispetto al solo trattamento con GH. Un altro studio di fase 2 include persone con acromegalia e soggetti sani per esplorare il ruolo dell’ormone della crescita nel metabolismo del fegato.
Cosa misurano gli studi
L’esito più comune è la velocità di crescita, cioè quanto cresce l’altezza in un periodo definito. In uno studio, questo risultato viene misurato da inizio studio fino alla visita della settimana 52, mentre in un altro fino alla settimana 26.
Altri endpoint importanti sono l’altezza finale, il guadagno di altezza adulta e il punteggio di altezza finale rispetto ai valori di riferimento. In uno studio di fase 2, l’endpoint primario riguarda invece i cambiamenti nel metabolismo dell’energia, in particolare il turnover dell’ATP, che è una misura del consumo e ricambio di energia nelle cellule.
Fasi e disegni degli studi
La maggior parte dei trial su Somatropin presenti nei dati è in fase 3, con studi più ampi pensati per confermare i risultati e confrontare trattamenti diversi.
Ci sono anche studi di fase 2, più piccoli, che servono a capire meglio l’effetto del trattamento in gruppi selezionati. I trial sono di tipo interventional, cioè i partecipanti ricevono un trattamento assegnato dallo studio e poi vengono osservati nel tempo.
Trial principali su Somatropin
Nel trial 2023-506829-11-00, bambini con deficit dell’ormone della crescita confrontano una somministrazione settimanale con una somministrazione quotidiana, e l’endpoint principale è la velocità di crescita alla settimana 52. Lo studio è completato e ha arruolato 200 partecipanti.
Nel trial 2023-506927-27-00, bambini con bassa statura dovuta a SGA, Turner syndrome, Noonan syndrome o idiopathic short stature vengono studiati per confermare che la somministrazione settimanale non sia peggiore di quella quotidiana per la crescita longitudinale. Anche qui l’endpoint principale è la velocità di crescita alla settimana 52, con 412 partecipanti previsti.
Nel trial 2023-506830-66-00, bambini nati piccoli per l’età gestazionale che non hanno recuperato la crescita vengono seguiti per valutare l’effetto sulla velocità di crescita fino alla settimana 26. Questo studio è autorizzato ed è di fase 2, con 62 partecipanti previsti.
Nel trial 2022-502008-62-00, bambini con GHD vengono confrontati per misurare il Final Height in Standard Deviation Score, cioè l’altezza finale espressa come distanza dai valori medi attesi per età e sesso. Lo studio è completato, è di fase 3 e ha coinvolto 40 partecipanti.
Nel trial 2024-519935-41-00, ragazzi con previsione di altezza adulta bassa ricevono una combinazione di GH e letrozolo, oppure il solo GH, per vedere se il guadagno di altezza adulta è maggiore con la combinazione. Il trial è autorizzato, è di fase 3 e prevede 50 partecipanti.
Nel trial 2024-518214-11-01, i ricercatori studiano il ruolo dell’ormone della crescita nel metabolismo lipidico del fegato in esseri umani sani e in persone con acromegalia. L’endpoint principale misura cambiamenti nel metabolismo energetico, non la crescita in altezza.
Nel trial 2025-523079-44-00, bambini e adolescenti con Turner Syndrome, idiopathic short stature, SHOX-D o SGA vengono studiati per confrontare l’efficacia di lonapegsomatropin con Somatropin. L’endpoint principale è la velocità di crescita annualizzata alla settimana 52, e lo studio è autorizzato con 186 partecipanti previsti.
Termini utili
Endpoint primario significa il risultato principale che il trial vuole misurare, come la velocità di crescita o l’altezza finale.
Arruolamento è il numero di persone previste o già incluse nello studio.
Non-inferiorità vuol dire che un trattamento nuovo viene testato per vedere se non è peggiore di quello di confronto oltre un limite stabilito dallo studio.
Crescita longitudinale indica la crescita in altezza nel tempo, osservata con misure ripetute durante il trial.