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Studio sulla leucemia linfoblastica acuta recidivante a cellule B precursori nei bambini con inotuzumab ozogamicina, blinatumomab e chemioterapia

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda bambini e adolescenti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B precursori che si è ripresentata dopo il trattamento iniziale, una condizione chiamata recidiva. La leucemia linfoblastica acuta è un tumore del sangue che colpisce i globuli bianchi. Lo studio utilizza diversi farmaci chemioterapici e terapie mirate a seconda del rischio della malattia. I farmaci includono inotuzumab ozogamicin, blinatumomab, methotrexate, etoposide, cytarabine, ifosfamide, vindesine sulfate, prednisolone sodium succinate, vincristine sulfate, daunorubicin hydrochloride, mercaptopurine, mitoxantrone, cyclophosphamide, idarubicin hydrochloride, pegaspargase, dexamethasone phosphate e tioguanine. Alcuni pazienti potrebbero ricevere anche placebo come parte dello studio.

Lo scopo dello studio è verificare se alcuni trattamenti siano più efficaci di altri nel migliorare le possibilità di sopravvivenza senza che la malattia si ripresenti. Per i pazienti con rischio standard, lo studio confronta due diversi trattamenti di induzione, ovvero la prima fase della terapia che mira a eliminare le cellule leucemiche. Per i pazienti che rispondono bene al trattamento iniziale, lo studio valuta se aggiungere cicli di terapia con un farmaco specifico possa migliorare i risultati. Per i pazienti ad alto rischio che raggiungono la remissione completa, lo studio verifica se un ciclo di chemioterapia sia sufficiente prima di un altro trattamento. Per i pazienti con recidiva solo in sedi al di fuori del midollo osseo, lo studio esamina se un trattamento aggiuntivo possa migliorare i risultati.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno diversi cicli di trattamento che possono includere farmaci somministrati per via orale, attraverso iniezioni in vena o direttamente nel liquido che circonda il cervello e il midollo spinale. I farmaci verranno somministrati secondo schemi specifici che variano in base al gruppo di rischio del paziente e alla risposta al trattamento. Alcuni pazienti potrebbero essere assegnati casualmente a ricevere un trattamento piuttosto che un altro. Durante tutto il periodo di cura, verranno effettuati esami del sangue e del midollo osseo per valutare come la malattia risponde al trattamento e per monitorare eventuali effetti collaterali. Il trattamento può durare diversi mesi e alcuni pazienti potrebbero aver bisogno di un trapianto di cellule staminali dopo la chemioterapia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Terapia di induzione

    La prima fase del trattamento è chiamata terapia di induzione. L'obiettivo è ridurre il numero di cellule leucemiche nel midollo osseo.

    In base al gruppo di rischio assegnato, riceverai uno dei seguenti trattamenti:

    Se appartieni al gruppo a rischio standard, potresti ricevere inotuzumab ozogamicin per via endovenosa oppure una combinazione di farmaci chemioterapici che include mitoxantrone per via endovenosa.

    Il trattamento include anche altri farmaci come vincristina solfato somministrato per via endovenosa, desametasone fosfato che può essere assunto per bocca o somministrato per iniezione, e pegaspargase per via endovenosa.

    Potrebbe essere necessario ricevere metotrexato direttamente nel liquido spinale (somministrazione intratecale) per prevenire la diffusione della leucemia al sistema nervoso centrale.

    Al termine dell'induzione, verrà prelevato un campione di midollo osseo per valutare la risposta al trattamento, misurando la malattia residua minima (quantità molto piccola di cellule leucemiche che possono rimanere).

  2. Passaggio 2

    Terapia di consolidamento

    Dopo l'induzione, inizia la fase di consolidamento, che serve a eliminare ulteriormente le cellule leucemiche residue.

    Il tipo di consolidamento dipende dalla risposta ottenuta durante l'induzione e dal gruppo di rischio.

    Se appartieni al gruppo a rischio standard con buona risposta (malattia residua minima inferiore a un determinato livello), potresti ricevere fino a tre cicli di blinatumomab, un farmaco somministrato per via endovenosa in infusione continua.

    Se appartieni al gruppo a rischio standard con risposta non ottimale (malattia residua minima ancora rilevabile), potresti ricevere blinatumomab per via endovenosa.

    Se appartieni al gruppo ad alto rischio, riceverai un ciclo di chemioterapia intensiva prima del blinatumomab. Questo può includere farmaci come citarabina per via endovenosa, etoposide per via endovenosa, e altri farmaci chemioterapici.

    Durante il consolidamento potrebbero essere utilizzati farmaci come ifosfamide per via endovenosa, vindesina solfato per via endovenosa, prednisolone sodio succinato per via endovenosa o per bocca.

    Continuerai a ricevere metotrexato per via intratecale per proteggere il sistema nervoso centrale.

  3. Passaggio 3

    Terapia per recidive extramidollari isolate

    Se la leucemia si è ripresentata solo al di fuori del midollo osseo (recidiva extramidollare isolata), riceverai un trattamento specifico.

    Questo include chemioterapia e successivamente blinatumomab somministrato per via endovenosa in infusione continua.

    Il trattamento mira a eliminare le cellule leucemiche presenti nelle sedi extramidollari mantenendo il midollo osseo libero da malattia.

  4. Passaggio 4

    Possibile trapianto di cellule staminali

    In base alla risposta al trattamento e al gruppo di rischio, potrebbe essere necessario un trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche.

    Questo significa ricevere cellule staminali da un donatore compatibile dopo aver ricevuto una chemioterapia ad alte dosi.

    La decisione sul trapianto viene presa valutando la malattia residua minima e altri fattori di rischio.

    Prima del trapianto, riceverai una terapia di preparazione che può includere farmaci come ciclofosfamide per via endovenosa e altri agenti chemioterapici.

  5. Passaggio 5

    Terapia di mantenimento

    Se non è necessario il trapianto, riceverai una terapia di mantenimento prolungata.

    Questa fase prevede l'assunzione quotidiana di mercaptopurina per bocca e metotrexato una volta alla settimana, che può essere assunto per bocca o somministrato per iniezione.

    Potrebbero essere somministrati cicli periodici di chemioterapia con farmaci come vincristina solfato per via endovenosa e desametasone per bocca.

    In alcuni casi potrebbe essere utilizzata tioguanina per bocca al posto della mercaptopurina.

    La terapia di mantenimento ha una durata prolungata e serve a prevenire la ricomparsa della leucemia.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio e controlli

    Durante tutto il trattamento, sarai sottoposto a controlli regolari che includono prelievi di sangue, esami del midollo osseo e valutazioni della malattia residua minima.

    Verranno monitorati gli effetti collaterali dei farmaci e la funzionalità degli organi.

    Saranno effettuati controlli per verificare la presenza di cellule leucemiche CD19 positive e CD22 positive, che sono importanti per determinare l'efficacia del trattamento.

    La durata complessiva dello studio è prevista fino al 2032, con un periodo di reclutamento che inizia nel 2025.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Diagnosi confermata di leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivata per la prima volta (la leucemia linfoblastica acuta è un tumore del sangue che colpisce i globuli bianchi; recidivata significa che la malattia è ritornata dopo il trattamento iniziale)
  • Età di almeno 1 anno al momento della diagnosi iniziale della malattia e meno di 21 anni al momento dell'ingresso nello studio
  • Inizio del trattamento durante il periodo dello studio
  • Paziente seguito presso un centro partecipante allo studio
  • Consenso informato scritto
  • Nessuna partecipazione ad altri studi clinici nei 30 giorni precedenti l'ingresso nello studio che possano interferire con questo protocollo, ad eccezione degli studi per la leucemia linfoblastica acuta iniziale
  • Per alcuni gruppi di pazienti: presenza di cellule leucemiche nel midollo osseo (almeno l'1% di cellule leucemiche; il midollo osseo è il tessuto all'interno delle ossa dove si producono le cellule del sangue)
  • Per alcuni gruppi di pazienti: leucemia linfoblastica acuta CD22 positiva (più dell'80% confermata tramite citometria a flusso; CD22 è una proteina presente sulla superficie delle cellule leucemiche)
  • Per alcuni gruppi di pazienti: leucemia linfoblastica acuta CD19 positiva al momento della recidiva (più del 10%; CD19 è un'altra proteina presente sulla superficie delle cellule leucemiche)
  • Per alcuni gruppi di pazienti: nessuna storia precedente di malattia veno-occlusiva o sindrome da ostruzione sinusoidale (condizioni che colpiscono i vasi sanguigni del fegato)
  • Per alcuni gruppi di pazienti: risposta specifica al trattamento di induzione misurata attraverso il livello di malattia minima residua nel midollo osseo (quantità molto piccola di cellule leucemiche rimanenti dopo il trattamento)
  • Per alcuni gruppi di pazienti: recidiva extramidollare isolata confermata da esami istologici o citologici (la malattia è presente solo al di fuori del midollo osseo)
  • Per alcuni gruppi di pazienti: assenza di coinvolgimento del midollo osseo e malattia minima residua inferiore all'1%

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati disponibili. I criteri di esclusione sono le condizioni o le situazioni che impediscono a un paziente di partecipare allo studio per motivi di sicurezza o per garantire risultati affidabili della ricerca.
  • Per conoscere i motivi specifici per cui non si può partecipare a questo studio, sarà necessario che il medico curante verifichi la documentazione completa del protocollo di studio, cioè il documento che contiene tutte le regole e i requisiti della ricerca.
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Farmaci in studio

  • Inotuzumab ozogamicin

    è un farmaco che aiuta a combattere le cellule tumorali nel sangue. Funziona attaccandosi a specifiche cellule malate e rilasciando una sostanza che le distrugge. Questo medicinale viene utilizzato per trattare alcuni tipi di leucemia.

  • Mitoxantrone

    è un farmaco chemioterapico che funziona rallentando o fermando la crescita delle cellule tumorali. Viene usato insieme ad altri medicinali per trattare diversi tipi di tumore del sangue.

  • Blinatumomab

    è un farmaco che aiuta il sistema immunitario del corpo a riconoscere e combattere le cellule tumorali. Funziona collegando le cellule del sistema immunitario alle cellule malate, permettendo al corpo di attaccarle più efficacemente. Viene utilizzato nel trattamento della leucemia.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Inotuzumab ozogamicin

    Si tratta di un farmaco antitumorale somministrato per via endovenosa, utilizzato nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta recidivata. Questo medicinale è un anticorpo monoclonale coniugato che si lega a una proteina specifica presente sulla superficie delle cellule leucemiche chiamata CD22, rilasciando poi una sostanza tossica direttamente all'interno di queste cellule malate per distruggerle. Il farmaco viene impiegato negli studi clinici per migliorare i risultati del trattamento nei pazienti pediatrici con leucemia che si è ripresentata dopo la terapia iniziale.

  • Blinatumomab

    È un farmaco biologico somministrato tramite infusione endovenosa continua, impiegato nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta. Questo medicinale funziona come un anticorpo bispecifico che collega contemporaneamente le cellule tumorali e i linfociti T del sistema immunitario del paziente, stimolando così il corpo a riconoscere e distruggere le cellule leucemiche. Negli studi clinici viene utilizzato sia nella fase di consolidamento del trattamento che nelle recidive extramidollari per migliorare la sopravvivenza libera da malattia nei pazienti pediatrici.

Malattie studiate

Leucemia linfoblastica acuta recidivata – La leucemia linfoblastica acuta recidivata è una forma di tumore del sangue che ritorna dopo un periodo di remissione. Questa malattia colpisce i linfociti, un tipo di globuli bianchi che normalmente combattono le infezioni. Quando la leucemia recidiva, le cellule tumorali ricominciano a moltiplicarsi nel midollo osseo e possono diffondersi nel sangue e in altri organi. I pazienti possono manifestare sintomi come stanchezza, febbre, lividi o sanguinamenti facili. La malattia può presentarsi con diversi livelli di gravità e può coinvolgere anche aree al di fuori del midollo osseo. Il decorso della malattia dipende da vari fattori, tra cui la risposta alle terapie precedenti e le caratteristiche specifiche delle cellule leucemiche.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-509392-17-00Codice del protocolloIntReALL BCP 2020Partecipanti previsti805 personePromotoreCharite Universitaetsmedizin Berlin KöR

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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