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Studio di trattamento per bambini e adolescenti con leucemia promielocitica acuta con tretinoina, triossido di arsenico e gemtuzumab ozogamicin

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda la leucemia promielocitica acuta (APL) in bambini e adolescenti, una forma di tumore del sangue che colpisce alcune cellule del midollo osseo. Lo scopo dello studio è valutare il trattamento con una combinazione di arsenic trioxide e tretinoin nei casi a rischio standard e osservare anche la sicurezza e l’efficacia di una combinazione che include gemtuzumab ozogamicin nei casi a rischio più alto. In alcuni momenti del trattamento possono essere usati anche altri farmaci, come cytarabine, methotrexate e methylprednisolone, che aiutano a trattare la malattia o a ridurre alcuni effetti del trattamento.

Il trattamento viene dato in fasi. Alcuni farmaci sono somministrati in vena, mentre altri vengono presi per bocca o, in alcuni casi, somministrati nel liquido che circonda il cervello e il midollo spinale. Il percorso dello studio prevede una prima fase di trattamento, seguita da altre fasi di completamento della terapia, con controlli periodici durante il percorso. In questo modo si osserva come la malattia risponde nel tempo e come il trattamento viene tollerato.

Il arsenic trioxide è un farmaco usato per colpire le cellule della leucemia, mentre tretinoin aiuta queste cellule immature a maturare in modo più normale. La combinazione dei trattamenti viene studiata in bambini e adolescenti con nuova diagnosi di APL per capire se può offrire un controllo migliore della malattia e una buona sicurezza durante la cura.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    <b>Inizio del trattamento</b>

    Dopo l’ingresso nello studio, viene avviato il trattamento per la leucemia promielocitica acuta (una forma di tumore del sangue).

    Il trattamento può includere farmaci per bocca, in vena o tramite iniezione nel liquido che circonda il cervello e il midollo spinale. Questo tipo di iniezione è indicato come uso intratecale.

  2. Passaggio 2

    <b>Trattamento di induzione</b>

    Durante la fase iniziale di cura, può essere somministrato tretinoina per bocca alla dose di 25 mg/m2. La frequenza e la durata non sono indicate nei dati forniti.

    Può essere somministrato arsenico triossido in vena alla dose di 0,15 mg/kg. La frequenza e la durata non sono indicate nei dati forniti.

    In alcuni casi può essere aggiunto gemtuzumab ozogamicin in vena alla dose di 3 mg/m2. La frequenza e la durata non sono indicate nei dati forniti.

  3. Passaggio 3

    <b>Somministrazione intratecale</b>

    In alcune somministrazioni può essere usato metotrexato con dose di 12 mg.

    In alcune somministrazioni può essere usato citarabina con dose di 30 mg.

    In alcune somministrazioni può essere usato metilprednisolone acetato con dose di 10 mg.

    L’uso intratecale significa che il farmaco viene somministrato nel liquido che circonda il cervello e il midollo spinale.

  4. Passaggio 4

    <b>Consolidamento</b>

    Dopo la fase iniziale, il trattamento prosegue con cicli di consolidamento.

    I dati forniti indicano che possono essere usati tretinoina per bocca alla dose di 25 mg/m2 e arsenico triossido in vena alla dose di 0,15 mg/kg.

    Nei casi previsti può essere usato anche gemtuzumab ozogamicin in vena alla dose di 3 mg/m2.

    La durata complessiva di questa fase non è indicata nei dati forniti.

  5. Passaggio 5

    <b>Ulteriori cicli con farmaci intratecali</b>

    Durante il trattamento possono continuare le somministrazioni intratecali di metotrexato 12 mg, citarabina 30 mg e metilprednisolone acetato 10 mg.

    La frequenza esatta di queste somministrazioni non è indicata nei dati forniti.

  6. Passaggio 6

    <b>Durata complessiva del follow-up dello studio</b>

    L’esito principale dello studio include il controllo dell’assenza di eventi a 2 anni dalla diagnosi.

    L’efficacia complessiva viene valutata anche a 3 anni dall’inizio del percorso di studio, in base alla sopravvivenza senza eventi.

    Nei dati forniti non sono indicati altri passaggi oltre le fasi di trattamento descritte.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Essere stati appena diagnosticati con leucemia promielocitica acuta, cioè una diagnosi recente della malattia.
  • La diagnosi deve essere confermata dalla presenza del gene di fusione PML/RARα, cioè un cambiamento genetico specifico trovato nelle cellule malate.
  • Avere un’età inferiore a 18 anni.
  • I genitori o i tutori legali devono aver dato un consenso informato scritto, cioè l’autorizzazione firmata dopo aver ricevuto spiegazioni sullo studio.
  • Se la partecipante è di sesso femminile e può essere incinta, deve avere un test di gravidanza negativo eseguito con il dosaggio della beta-HCG, cioè un esame del sangue o delle urine che verifica la gravidanza.
  • Chi può avere figli o generare figli deve essere disposto a evitare di concepire durante la partecipazione allo studio.
  • Chi può avere figli o generare figli deve parlare con il proprio medico per scegliere il metodo più adatto per evitare una gravidanza a partire dall’arruolamento nello studio e fino a 3 mesi dopo l’ultima dose del farmaco.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Se dopo la diagnosi clinica di APL si scopre che manca la riarrangiamento PML/RARα (un cambiamento nei geni che serve per confermare questa forma di leucemia), il paziente non può restare nello studio.
  • Grave alterazione del fegato: bilirubina nel sangue superiore a 3 mg/dL oppure ALT o AST superiori a 5 volte i valori normali. La bilirubina è una sostanza legata alla funzione del fegato; ALT e AST sono enzimi del fegato che aumentano quando il fegato è sofferente.
  • Funzione dei reni troppo ridotta: creatinina nel sangue superiore a 2 volte il valore normale per l’età. La creatinina è un esame del sangue che aiuta a valutare il lavoro dei reni.
  • Problemi importanti del ritmo del cuore, tra cui: sindrome del QT lungo congenito (un disturbo presente dalla nascita che può alterare il ritmo cardiaco), storia o presenza di tachiaritmie ventricolari o atriali significative (battiti del cuore troppo rapidi e irregolari), bradicardia a riposo clinicamente importante con frequenza sotto 50 battiti al minuto, oppure QTc superiore a 450 millisecondi all’elettrocardiogramma di screening. Il QTc è una misura dell’attività elettrica del cuore.
  • Altri problemi del cuore: L-FEV sotto 50% o LV-FS sotto 28%. Sono misure che indicano quanto bene il cuore pompa il sangue.
  • Neuropatia, cioè un danno ai nervi che può causare dolore, debolezza, formicolio o perdita di sensibilità.
  • Presenza di un altro tumore attivo nello stesso periodo.
  • Infezioni gravi non controllate che possono mettere in pericolo la vita.
  • Gravidanza o allattamento.
  • Aver ricevuto una terapia alternativa prima dell’ingresso nello studio, per esempio perché l’APL non era stata sospettata subito oppure perché ATRA e/o ATO non erano disponibili.
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Farmaci in studio

  • Cytarabine

    è un farmaco chemioterapico usato nello studio per aiutare a controllare la leucemia. Viene somministrato direttamente nel liquido che circonda il cervello e il midollo spinale, così da agire anche nel sistema nervoso centrale quando necessario.

  • Methylprednisolone acetate

    è un cortisonico usato nello studio per ridurre l’infiammazione e aiutare a prevenire o trattare effetti irritativi legati al trattamento nel sistema nervoso centrale. Viene somministrato direttamente nel liquido spinale.

  • Methotrexate

    è un farmaco chemioterapico che rallenta la crescita delle cellule leucemiche. In questo studio viene somministrato direttamente nel liquido spinale per raggiungere aree dove la malattia potrebbe essere presente.

  • Arsenic trioxide

    è uno dei trattamenti principali dello studio per la leucemia promielocitica acuta. Viene dato in infusione in vena e aiuta a distruggere le cellule leucemiche.

  • Tretinoin

    è un farmaco orale importante nel trattamento della leucemia promielocitica acuta. Aiuta le cellule leucemiche immature a maturare in cellule normali o a smettere di crescere in modo anomalo.

  • Methylprednisolone sodium succinate

    è un cortisonico usato nello studio per ridurre l’infiammazione e aiutare a controllare reazioni indesiderate o irritazioni durante il trattamento nel sistema nervoso centrale. Viene somministrato direttamente nel liquido spinale.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Cytarabine

    La cytarabine è un medicinale usato in oncologia e viene somministrata come soluzione iniettiva, in questo studio tramite iniezione nel liquido che circonda il cervello e il midollo spinale, cioè per uso intratecale. È ancora presente nella medicina moderna, soprattutto per alcuni tumori del sangue, ed è ben descritta nella letteratura medica. Serve soprattutto per trattare leucemie e per prevenire o curare la diffusione delle cellule tumorali al sistema nervoso; agisce bloccando la crescita delle cellule malate perché interferisce con la loro capacità di copiare il materiale genetico. Appartiene al gruppo dei farmaci antitumorali chiamati antimetaboliti, in particolare analoghi della pirimidina.

  • Methylprednisolone acetate

    Il methylprednisolone acetate è un corticosteroide in sospensione per iniezione, usato in questo studio per via intratecale, cioè iniettato nello spazio vicino al midollo spinale. È un medicinale ancora usato in medicina, anche se il suo impiego per alcune situazioni è più limitato e richiede attenzione; la letteratura lo descrive soprattutto per il suo effetto antinfiammatorio e di riduzione della risposta del sistema immunitario. In generale è impiegato per diminuire infiammazione e reazioni del corpo che possono accompagnare alcune terapie oncologiche; agisce entrando nelle cellule e riducendo la produzione di sostanze che causano infiammazione. Appartiene al gruppo dei corticosteroidi.

  • Methotrexate

    Il methotrexate è un medicinale antitumorale disponibile come soluzione iniettabile e, in questo studio, viene somministrato per uso intratecale. È un farmaco molto noto e ancora ampiamente usato nella medicina moderna, sia in oncologia sia in alcune malattie del sistema immunitario. Viene utilizzato soprattutto per leucemie e per prevenire o trattare la presenza di cellule tumorali nel sistema nervoso; agisce bloccando un enzima necessario alle cellule per produrre il proprio materiale genetico e quindi per moltiplicarsi. Appartiene al gruppo degli antimetaboliti e degli antifolati.

  • Arsenic trioxide

    L’arsenic trioxide è un medicinale antitumorale somministrato per infusione in vena, quindi attraverso una flebo. È un farmaco importante nella medicina attuale e ben documentato nella letteratura, soprattutto per un tipo particolare di leucemia. Si usa principalmente nella leucemia promielocitica acuta, spesso insieme ad altri farmaci; agisce danneggiando le cellule tumorali e favorendone la morte, interferendo con segnali interni che ne sostengono la sopravvivenza. Appartiene alla classe degli antineoplastici, cioè dei farmaci contro il cancro.

  • Tretinoin

    La tretinoin è un medicinale in capsule molli da assumere per bocca. È ancora usata nella pratica medica e ha un ruolo molto importante nella letteratura scientifica, soprattutto nella leucemia promielocitica acuta. Serve in particolare per questa malattia, perché aiuta le cellule malate a maturare in modo più normale; agisce legandosi a recettori cellulari che regolano la crescita e la differenziazione delle cellule. Appartiene ai retinoidi, cioè derivati della vitamina A.

  • gemtuzumab ozogamicin

    Il gemtuzumab ozogamicin è un medicinale antitumorale somministrato per infusione in vena. È un farmaco moderno, ancora presente nella pratica clinica e ben descritto nella letteratura, usato soprattutto in alcune forme di leucemia. Viene impiegato per colpire le cellule tumorali in modo mirato: si lega a una proteina presente sulla loro superficie e porta dentro di esse una sostanza tossica che le danneggia e le uccide. Appartiene al gruppo degli anticorpi monoclonali con un farmaco legato ad essi, usati in oncologia.

Malattie studiate

Leucemia promielocitica acuta - È una forma di leukemia acuta che colpisce le cellule del sangue immature chiamate promyelociti. Inizia nel midollo osseo e le cellule anomale si accumulano rapidamente, sostituendo le cellule normali del sangue. La malattia può progredire in modo rapido se le cellule leucemiche continuano a moltiplicarsi e a diffondersi nel sangue.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 4 nov 2026
Età0-17FaseFase IINumero dello studio2024-518669-83-00Codice del protocolloICC APL Study 02Partecipanti previsti99 personePromotoreAssociazione Italiana Ematologia Oncologia Pediatrica

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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