Studio per valutare ELA026 in pazienti con linfoistiocitosi emofagocitica secondaria (sHLH) non trattati in precedenza con linfoma come fattore scatenante

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Di cosa tratta questo studio?

La Linfoistiocitosi Emofagocitica Secondaria (sHLH) è una rara malattia del sistema immunitario in cui il corpo produce un numero eccessivo di cellule immunitarie attivate che causano infiammazione e danno agli organi. Questo studio clinico esamina un nuovo farmaco chiamato ELA026, somministrato tramite infusione endovenosa, per il trattamento di pazienti affetti da questa condizione.

Lo studio è progettato per valutare l’efficacia di ELA026 nel migliorare la sopravvivenza dei pazienti con sHLH, in particolare quelli che hanno sviluppato la malattia a causa di un linfoma. Il farmaco verrà somministrato attraverso infusioni per un periodo massimo di 85 giorni, e i pazienti saranno monitorati per valutare come rispondono al trattamento.

Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente la risposta dei pazienti al trattamento, osservando vari indicatori della malattia e verificando eventuali effetti collaterali. I risultati saranno confrontati con dati storici di pazienti che hanno ricevuto trattamenti standard per questa condizione. L’obiettivo principale è valutare la sopravvivenza dei pazienti nei primi 56 giorni dopo la diagnosi.

1 Valutazione iniziale

Verifica dei criteri di idoneità per la partecipazione allo studio, inclusa la diagnosi di linfoistiocitosi emofagocitica secondaria (sHLH)

Valutazione dello stato di salute generale e delle funzioni degli organi

Verifica del punteggio ECOG (scala che misura la capacità di svolgere le attività quotidiane) che deve essere ≤3

2 Inizio del trattamento

Somministrazione del farmaco ELA026 per via endovenosa tramite infusione

Il trattamento viene effettuato in ambiente ospedaliero sotto supervisione medica

3 Periodo di osservazione iniziale

Monitoraggio della risposta al trattamento nei primi 29 giorni

Valutazione della risposta della malattia secondo i criteri HLH-2004 modificati

Controllo dei marcatori biologici

4 Monitoraggio continuo

Controlli periodici a 30, 45, 56 e 90 giorni dall’inizio della diagnosi

Valutazione della sopravvivenza e dello stato di salute generale

Monitoraggio degli eventuali effetti collaterali del trattamento

5 Valutazione finale

Verifica dello stato di salute al momento della dimissione ospedaliera

Valutazione complessiva della risposta al trattamento

Documentazione di eventuali effetti collaterali riscontrati durante lo studio

Chi può partecipare allo studio?

  • Età: possono partecipare sia adulti che bambini di entrambi i sessi
  • Il paziente deve avere una funzionalità degli organi adeguata che, considerando la malattia di base, permetta la partecipazione allo studio clinico
  • Il paziente deve avere un punteggio ECOG (scala che misura la capacità di svolgere le attività quotidiane) non superiore a 3 (significa che il paziente è in grado di prendersi cura di sé stesso ma non può svolgere attività lavorative)
  • Per i pazienti adulti: il partecipante o il suo rappresentante legale deve essere in grado di fornire il consenso informato firmato, accettando di rispettare i requisiti e le restrizioni elencati nel protocollo
  • Per i pazienti minori (Coorte B):
    • Devono essere in grado di fornire il proprio consenso scritto in base all’età, secondo i requisiti normativi locali
    • Un genitore o tutore legale deve firmare il consenso informato
  • Tutte le procedure dello studio possono iniziare solo dopo la firma del consenso informato, a meno che non facciano parte delle normali cure mediche

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pazienti di età inferiore ai 18 anni (minori)
  • Pazienti che hanno ricevuto un precedente trattamento per la linfoistiocitosi emofagocitica secondaria
  • Pazienti con gravi malattie cardiache o insufficienza cardiaca (frazione di eiezione inferiore al 40%)
  • Pazienti con grave insufficienza renale o epatica
  • Pazienti con infezioni attive non controllate
  • Pazienti in gravidanza o allattamento
  • Pazienti che partecipano ad altri studi clinici
  • Pazienti con disturbi psichiatrici o neurologici gravi che potrebbero interferire con lo studio
  • Pazienti con storia di altre neoplasie maligne negli ultimi 2 anni (eccetto alcuni tumori della pelle)
  • Pazienti che hanno ricevuto vaccini vivi nelle 4 settimane precedenti l’inizio dello studio
  • Pazienti con allergie note ai componenti del farmaco in studio
  • Pazienti che non possono fornire un consenso informato valido

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Spagna
Clinica Universidad De Navarra Madrid Spagna
University Hospital Virgen Del Rocio S.L. Sevilla Spagna
Umqtvloeiqeocjsctvefn Jnlb Khr Jena Germania
Enllqfc Uwimnvoxdwei Miskuju Cvcapsk Rxcmgiswx (uldyimn Mbm Rotterdam Paesi Bassi
Ahvyjlntx Uiu Sulhxqunm Amsterdam Paesi Bassi
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Aifeugq Ouiaoiqscum di Plcxln Padova Italia
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Iqeth Ihdjumpe Gushkxuy Gmczabf Genova Italia
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Germania Germania
Reclutando
Italia Italia
Non ancora reclutando
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
Spagna Spagna
Reclutando

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

  • ELA026

ELA026 è un nuovo farmaco sperimentale studiato per il trattamento della linfoistiocitosi emofagocitica secondaria (sHLH). Questo medicinale viene utilizzato specificamente nei pazienti che non hanno mai ricevuto un trattamento precedente e che hanno sviluppato la condizione come conseguenza di un linfoma. Il farmaco mira a migliorare la sopravvivenza dei pazienti affetti da questa rara ma grave malattia del sistema immunitario, in cui il corpo produce troppe cellule immunitarie attivate che possono danneggiare organi e tessuti.

Secondary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis (sHLH) – Una rara malattia infiammatoria caratterizzata da una risposta immunitaria eccessiva e incontrollata. Si sviluppa come conseguenza di altre condizioni mediche, come infezioni, tumori o malattie autoimmuni. La malattia causa l’accumulo di cellule immunitarie attivate in vari organi e tessuti del corpo. I macrofagi e i linfociti attivati producono grandi quantità di molecole infiammatorie che danneggiano i tessuti. Questo processo porta all’ingrandimento del fegato, della milza e dei linfonodi. La condizione colpisce principalmente il sistema ematopoietico, causando alterazioni nei valori del sangue.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 16:16

ID della sperimentazione:
2025-520624-25-00
Codice del protocollo:
ELA026-CP002
Fase della sperimentazione:
Fase II e Fase III (Integrate)

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