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Studio sulla chemioterapia combinata con blinatumomab e inibitori della tirosin chinasi in pazienti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B di nuova diagnosi

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la leucemia linfoblastica acuta a cellule B, una malattia del sangue in cui il midollo osseo produce un numero eccessivo di globuli bianchi immaturi. In particolare, lo studio si concentra su due forme specifiche di questa malattia: quella con cromosoma Philadelphia positivo e quella di classe ABL simile al cromosoma Philadelphia. Queste forme presentano alterazioni genetiche particolari che influenzano il modo in cui la malattia si sviluppa. Il trattamento prevede l'uso di una combinazione di chemioterapia, che sono farmaci utilizzati per distruggere le cellule malate, insieme a farmaci sperimentali chiamati inibitori della tirosin chinasi, che bloccano specifici segnali che permettono alle cellule malate di crescere. In particolare, verranno utilizzati dasatinib e imatinib, a seconda del tipo specifico di alterazione genetica presente. Inoltre, verrà somministrato blinatumomab, un farmaco che aiuta il sistema immunitario del corpo a riconoscere e attaccare le cellule malate.

Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace questa combinazione di trattamenti nel mantenere i pazienti liberi dalla malattia per tre anni dopo la diagnosi, e verificare quanto sia sicuro questo approccio terapeutico. Si vuole inoltre osservare se questo nuovo schema di cura, che elimina alcuni cicli di chemioterapia tradizionale sostituendoli con blinatumomab, possa funzionare altrettanto bene o meglio dei trattamenti standard.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno prima un periodo di terapia iniziale che include diversi farmaci chemioterapici insieme a uno degli inibitori della tirosin chinasi. Successivamente, riceveranno tre cicli di trattamento con blinatumomab, che viene somministrato tramite infusione in vena, mentre continuano a prendere l'inibitore della tirosin chinasi. Il blinatumomab viene somministrato in modo continuo per periodi di diverse settimane, seguiti da pause tra un ciclo e l'altro. I medici monitoreranno attentamente i pazienti per verificare la risposta al trattamento e per controllare eventuali effetti collaterali come infezioni, problemi neurologici o reazioni legate al rilascio di sostanze da parte del sistema immunitario. Lo studio durerà diversi anni per poter valutare i risultati a lungo termine di questo approccio terapeutico.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento con inibitore della tirosin-chinasi

    Al momento dell'ingresso nello studio, inizierà il trattamento con un farmaco chiamato inibitore della tirosin-chinasi (un tipo di farmaco che blocca alcune proteine nelle cellule tumorali).

    Se presenta il cromosoma Philadelphia positivo, riceverà dasatinib in modo continuativo.

    Se presenta la leucemia Philadelphia-simile di classe ABL con fusioni del gene PDGFRB, riceverà imatinib in modo continuativo.

    Se presenta la leucemia Philadelphia-simile di classe ABL senza fusioni del gene PDGFRB, riceverà dasatinib in modo continuativo.

    Questo farmaco sarà somministrato per tutta la durata del trattamento dello studio.

  2. Passaggio 2

    Chemioterapia di induzione modificata

    Riceverà una chemioterapia di induzione secondo uno schema modificato chiamato Berlin-Frankfurt-Münster.

    Questo trattamento include diversi farmaci chemioterapici somministrati in combinazione.

    La chemioterapia di induzione è la prima fase del trattamento e ha lo scopo di ridurre il numero di cellule leucemiche nel corpo.

    Durante questa fase continuerà a ricevere l'inibitore della tirosin-chinasi prescritto.

  3. Passaggio 3

    Primo ciclo di blinatumomab

    Riceverà il primo ciclo di blinatumomab, un farmaco immunoterapico.

    Il blinatumomab viene somministrato come infusione endovenosa continua (attraverso una vena).

    Il farmaco è fornito come polvere per concentrato e soluzione alla dose di 38,5 microgrammi, che viene preparata come soluzione per infusione.

    Questo ciclo fa parte di un totale di tre cicli di blinatumomab previsti nel trattamento.

    Durante questo periodo continuerà a ricevere l'inibitore della tirosin-chinasi.

  4. Passaggio 4

    Secondo ciclo di blinatumomab

    Riceverà il secondo ciclo di blinatumomab tramite infusione endovenosa continua.

    Anche questo ciclo utilizza la stessa formulazione e modalità di somministrazione del primo ciclo.

    Il trattamento con l'inibitore della tirosin-chinasi continua parallelamente.

  5. Passaggio 5

    Terzo ciclo di blinatumomab

    Riceverà il terzo e ultimo ciclo di blinatumomab tramite infusione endovenosa continua.

    Questo completa la serie di tre cicli di immunoterapia previsti dal protocollo.

    Il trattamento con l'inibitore della tirosin-chinasi continua durante questo ciclo.

  6. Passaggio 6

    Fase di mantenimento

    Dopo aver completato i tre cicli di blinatumomab, proseguirà con una fase di mantenimento.

    Durante questa fase continuerà a ricevere la chemioterapia secondo lo schema modificato Berlin-Frankfurt-Münster.

    Il trattamento con l'inibitore della tirosin-chinasi (dasatinib o imatinib) proseguirà in modo continuativo.

    In questo protocollo non è prevista la chemioterapia di consolidamento tradizionale.

  7. Passaggio 7

    Monitoraggio e valutazioni

    Durante tutto il trattamento sarà sottoposto a controlli regolari per valutare la risposta alla terapia.

    Saranno monitorati eventuali effetti collaterali come infezioni, infiammazione delle mucose (mucositis), problemi neurologici (neurotossicità), sindrome da rilascio di citochine (una reazione del sistema immunitario), e riduzione delle immunoglobuline nel sangue.

    Verranno effettuate valutazioni per misurare la malattia residua minima, ovvero la quantità di cellule leucemiche ancora presenti nel corpo.

    Saranno controllate la funzionalità del fegato, dei reni e del cuore durante tutto il percorso di trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Il paziente deve avere più di 365 giorni (più di 1 anno) e meno di 46 anni al momento dell'iscrizione allo studio
  • Il paziente deve avere una nuova diagnosi di leucemia linfoblastica acuta (un tipo di tumore del sangue) di tipo B con cromosoma Philadelphia positivo (una specifica alterazione genetica) o di tipo ABL-class Ph-simile (un'altra alterazione genetica simile)
  • Le cellule leucemiche (cellule tumorali del sangue) devono presentare sulla loro superficie una proteina chiamata CD19
  • Per i pazienti con leucemia di tipo ABL-class Ph-simile, le cellule devono avere specifiche alterazioni genetiche che coinvolgono i geni ABL1, ABL2, CSF1R o PDGFRB
  • La presenza dell'alterazione genetica BCR::ABL1 deve essere documentata con un test di laboratorio validato entro il giorno 15 dall'inizio della terapia
  • I pazienti con cromosoma Philadelphia positivo devono aver già iniziato la terapia di induzione (primo ciclo di chemioterapia) che include farmaci specifici come vincristina, corticosteroidi e pegaspargase
  • I pazienti con cromosoma Philadelphia positivo non devono aver ricevuto più di 14 giorni di terapia di induzione
  • I pazienti con leucemia di tipo ABL-class Ph-simile devono aver completato da 4 a 5 settimane di chemioterapia di induzione con più farmaci
  • I pazienti possono aver iniziato a prendere imatinib o dasatinib (farmaci mirati) prima dell'ingresso nello studio, ma non devono aver ricevuto più di 14 giorni di questi farmaci per il cromosoma Philadelphia positivo o più di 35 giorni per il tipo ABL-class Ph-simile
  • Il paziente deve avere un punteggio di performance (capacità di svolgere attività quotidiane) adeguato, con punteggio ECOG di 2 o inferiore, o punteggio Karnofsky/Lansky di 50 o superiore
  • Il paziente deve avere una funzionalità epatica adeguata (il fegato deve funzionare in modo accettabile)
  • Il paziente deve avere una funzionalità renale adeguata (i reni devono funzionare in modo accettabile)
  • Il paziente deve avere una funzionalità cardiaca adeguata (il cuore deve funzionare in modo accettabile)

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non sono specificati criteri di esclusione principali per questo studio clinico nei documenti forniti. I criteri di esclusione sono le condizioni o situazioni che impediscono a una persona di partecipare allo studio.
  • Per sapere se potete partecipare a questo studio, il medico del centro di ricerca valuterà la vostra situazione specifica e verificherà se soddisfate tutti i requisiti necessari per l'inclusione.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Blinatumomab

    è un farmaco immunoterapico che aiuta il sistema immunitario del corpo a riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Funziona collegando le cellule immunitarie alle cellule leucemiche, permettendo così al corpo di combattere la leucemia in modo più efficace.

  • Dasatinib

    è un farmaco che blocca alcune proteine specifiche che aiutano le cellule tumorali a crescere e moltiplicarsi. Viene utilizzato per rallentare o fermare la crescita delle cellule leucemiche in pazienti con un tipo particolare di leucemia.

  • Imatinib

    è un farmaco che blocca determinate proteine anormali che fanno crescere le cellule tumorali. Viene utilizzato per trattare pazienti che hanno un tipo specifico di alterazione genetica nelle loro cellule leucemiche.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Blinatumomab

    Blinatumomab è un farmaco somministrato per via endovenosa (attraverso una vena) che viene utilizzato nel trattamento di alcuni tipi di leucemia linfoblastica acuta a cellule B, in particolare quelle con cromosoma Philadelphia positivo o simili. Questo medicinale funziona come un "ponte" che collega le cellule tumorali del sangue con le cellule del sistema immunitario del paziente, aiutando così il corpo a riconoscere e distruggere le cellule malate. Attualmente è approvato e utilizzato nella pratica clinica come parte di terapie combinate con altri farmaci chemioterapici e inibitori specifici, rappresentando un'importante opzione terapeutica per questa forma di leucemia.

  • Dasatinib

    Dasatinib è un farmaco disponibile in forma di compresse da assumere per via orale che viene impiegato nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta con cromosoma Philadelphia positivo e in alcune forme simili chiamate Ph-like. Questo medicinale appartiene alla classe degli inibitori delle tirosin-chinasi e agisce bloccando specifiche proteine anomale (come BCR-ABL) che causano la crescita incontrollata delle cellule leucemiche. Il farmaco è attualmente autorizzato e ampiamente utilizzato nella pratica clinica, spesso in combinazione con chemioterapia e altri trattamenti immunoterapici per migliorare i risultati nei pazienti affetti da queste forme di leucemia.

  • Imatinib

    Imatinib è un farmaco assunto per via orale sotto forma di compresse, utilizzato specificamente per i pazienti con leucemia linfoblastica acuta di tipo Ph-like che presentano fusioni del gene PDGFRB. Questo medicinale funziona bloccando l'attività di proteine anomale che stimolano la crescita delle cellule tumorali, in particolare quelle derivanti da fusioni genetiche che coinvolgono il recettore PDGFRB. È un inibitore delle tirosin-chinasi ben stabilito nella pratica medica e viene utilizzato in combinazione con chemioterapia e immunoterapia per offrire un trattamento mirato e più efficace contro questa specifica forma di leucemia.

Malattie studiate

  • Leucemia linfoblastica acuta a cellule B con cromosoma Philadelphia positivo

    Si tratta di un tumore del sangue che colpisce i globuli bianchi chiamati linfociti B. La malattia è caratterizzata dalla presenza di un'anomalia genetica specifica nota come cromosoma Philadelphia, che deriva dallo scambio di materiale genetico tra due cromosomi. Questa alterazione porta alla produzione di una proteina anomala che fa crescere e moltiplicare le cellule tumorali in modo incontrollato. Le cellule leucemiche si accumulano nel midollo osseo e nel sangue, sostituendo le cellule sanguigne normali. La malattia progredisce rapidamente se non viene trattata. Può manifestarsi a qualsiasi età, ma è più comune negli adulti.

  • Leucemia linfoblastica acuta a cellule B Philadelphia-like, classe ABL

    È una forma di leucemia acuta che colpisce i linfociti B e presenta caratteristiche genetiche simili alla leucemia con cromosoma Philadelphia, ma senza la presenza effettiva di tale cromosoma. Le cellule tumorali presentano alterazioni genetiche che coinvolgono geni della classe ABL, causando una crescita cellulare anomala. Queste alterazioni genetiche attivano percorsi di segnalazione cellulare simili a quelli della leucemia Philadelphia positiva. La malattia si sviluppa rapidamente con l'accumulo di cellule leucemiche nel midollo osseo e nel sangue. Le cellule malate impediscono la normale produzione di cellule sanguigne sane. Questa forma di leucemia colpisce principalmente bambini, adolescenti e giovani adulti.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2025-520982-39-00Partecipanti previsti97 personePromotoreUniversita Degli Studi Di Milano Bicocca

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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