La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. Questo studio clinico si concentra su persone con fibrosi cistica che hanno un tipo di mutazione genetica che non risponde ai trattamenti attuali. L’obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità di un nuovo trattamento chiamato VX-522, somministrato tramite un sistema di nebulizzazione chiamato eFlow Nebuliser System. Il VX-522 è una terapia a base di acidi nucleici, una forma di trattamento che utilizza molecole simili al DNA o all’RNA per influenzare le cellule del corpo.

Lo studio prevede due fasi: nella prima fase, i partecipanti riceveranno dosi crescenti di VX-522 per valutare la sicurezza del farmaco. Nella seconda fase, alcuni partecipanti riceveranno VX-522 insieme a un altro farmaco chiamato Ivacaftor, noto anche come Kalydeco, che è una compressa rivestita utilizzata per trattare la fibrosi cistica. L’ivacaftor aiuta a migliorare la funzione delle proteine difettose nei pazienti con fibrosi cistica. Lo studio mira a capire come questi farmaci lavorano insieme e se possono migliorare la funzione polmonare nei partecipanti.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e per valutare come il loro corpo risponde al trattamento. Saranno effettuati esami del sangue, test di funzionalità polmonare e altri controlli medici per garantire la sicurezza dei partecipanti. Lo studio si svolgerà in un ambiente controllato e i partecipanti riceveranno istruzioni dettagliate su come utilizzare il sistema di nebulizzazione a casa o in una struttura sanitaria.