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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di VX-522 e Ivacaftor nei Pazienti Adulti con Fibrosi Cistica Non Responsivi alla Terapia Modulatoria CFTR

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. Questo studio clinico si concentra su persone con fibrosi cistica che hanno un tipo di mutazione genetica che non risponde ai trattamenti attuali. L'obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità di un nuovo trattamento chiamato VX-522, somministrato tramite un sistema di nebulizzazione chiamato eFlow Nebuliser System. Il VX-522 è una terapia a base di acidi nucleici, una forma di trattamento che utilizza molecole simili al DNA o all'RNA per influenzare le cellule del corpo.

Lo studio prevede due fasi: nella prima fase, i partecipanti riceveranno dosi crescenti di VX-522 per valutare la sicurezza del farmaco. Nella seconda fase, alcuni partecipanti riceveranno VX-522 insieme a un altro farmaco chiamato Ivacaftor, noto anche come Kalydeco, che è una compressa rivestita utilizzata per trattare la fibrosi cistica. L'ivacaftor aiuta a migliorare la funzione delle proteine difettose nei pazienti con fibrosi cistica. Lo studio mira a capire come questi farmaci lavorano insieme e se possono migliorare la funzione polmonare nei partecipanti.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e per valutare come il loro corpo risponde al trattamento. Saranno effettuati esami del sangue, test di funzionalità polmonare e altri controlli medici per garantire la sicurezza dei partecipanti. Lo studio si svolgerà in un ambiente controllato e i partecipanti riceveranno istruzioni dettagliate su come utilizzare il sistema di nebulizzazione a casa o in una struttura sanitaria.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver firmato il modulo di consenso informato, inizia la partecipazione allo studio.

    Viene confermata la disponibilità a rispettare le visite programmate, il piano di trattamento e le altre procedure dello studio.

  2. Passaggio 2

    Fase di screening

    Viene verificata l'idoneità alla partecipazione, inclusi criteri come età, indice di massa corporea e stato di salute generale.

    Viene confermato lo stato di non fumatore o ex fumatore da almeno 3 mesi.

  3. Passaggio 3

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di VX-522 tramite nebulizzazione.

    In alcuni casi, VX-522 viene somministrato insieme a ivacaftor (compresse rivestite da 150 mg) per via orale.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della sicurezza

    Viene monitorata la sicurezza e la tollerabilità del trattamento attraverso esami di laboratorio, elettrocardiogrammi, segni vitali e test di funzionalità polmonare.

    Viene valutata la risposta immunitaria ai componenti di VX-522 e alla proteina CFTR.

  5. Passaggio 5

    Valutazione dell'efficacia

    Viene misurato il cambiamento nel volume espiratorio forzato in un secondo (ppFEV1) rispetto al basale al giorno 29.

    Viene valutato il miglioramento della funzione polmonare.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    La partecipazione allo studio termina il 31 luglio 2024.

    Viene effettuata una valutazione finale della sicurezza e dell'efficacia del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Il partecipante deve firmare e datare un modulo di consenso informato.
  • Essere disposto e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, le restrizioni dello studio, i test di laboratorio, le linee guida contraccettive e altre procedure dello studio.
  • Essere un uomo o una donna di età compresa tra 18 e 65 anni, inclusi.
  • Avere un indice di massa corporea (BMI) inferiore a 30,0 kg/m² e un peso corporeo totale superiore a 50 kg.
  • Essere un non fumatore o un ex fumatore da almeno 3 mesi prima dello screening, con stato di non fumatore confermato da test delle urine o del sangue per la cotinina durante lo screening.
  • Avere mutazioni del gene CFTR su entrambi gli alleli che non rispondono alla terapia con modulatori CFTR.
  • Avere una malattia da fibrosi cistica stabile, secondo il giudizio del medico, e un valore di FEV1 (volume espiratorio forzato in un secondo) pari o superiore al 40% del valore previsto per età, sesso e altezza.
  • Essere in un regime di trattamento stabile per la fibrosi cistica per 28 giorni prima della somministrazione del farmaco e disposto a rimanere in un regime di trattamento stabile (diverso dal farmaco in studio) fino al completamento della partecipazione allo studio.
  • Per il sottostudio con broncoscopia (MAD): avere un conteggio delle piastrine e un test del tempo di protrombina con rapporto internazionale normalizzato (INR) entro i limiti normali.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la fibrosi cistica. La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che sono in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico di recente.
  • Non possono partecipare persone che hanno una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • VX-522

    è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della fibrosi cistica in pazienti con un genotipo CFTR che non risponde alla terapia modulatrice CFTR. Questo farmaco viene somministrato in dosi singole o multiple per valutare la sua sicurezza e tollerabilità.

  • Ivacaftor

    è un farmaco utilizzato per migliorare la funzione delle proteine CFTR nei pazienti con fibrosi cistica. Nel contesto di questo studio, viene somministrato insieme a VX-522 per valutare la sicurezza e la tollerabilità della combinazione di questi trattamenti.

Che cosa si sa già del trattamento

VX-522 – VX-522 è un farmaco somministrato per via inalatoria, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della fibrosi cistica. È studiato per pazienti con un genotipo CFTR non responsivo alla terapia con modulatori CFTR. Il farmaco mira a migliorare la funzione del gene CFTR, che è difettoso in questi pazienti, contribuendo a ridurre i sintomi della malattia. VX-522 appartiene alla classe dei modulatori CFTR, che agiscono correggendo il difetto di base nella proteina CFTR.

Malattie studiate

Fibrosi Cistica – La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. È causata da mutazioni nel gene CFTR, che portano a una produzione anomala di muco denso e appiccicoso. Questo muco può ostruire le vie respiratorie, causando infezioni polmonari ricorrenti e difficoltà respiratorie. Nel sistema digestivo, il muco può bloccare i dotti pancreatici, impedendo la corretta digestione e assorbimento dei nutrienti. La malattia progredisce con il tempo, portando a danni polmonari cronici e problemi nutrizionali. I sintomi possono variare da lievi a gravi e tendono a peggiorare con l'età.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase I/IINumero dello studio2023-504786-23-00Codice del protocolloVX21-522-001Partecipanti previsti36 personePromotoreVertex Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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