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Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di Mavacamten in Adulti con Cardiomiopatia Ipertrofica che Hanno Completato i Trial MAVERICK-HCM o EXPLORER-HCM

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La cardiomiopatia ipertrofica è una malattia del cuore in cui il muscolo cardiaco diventa più spesso del normale, rendendo difficile il pompaggio del sangue. Questo studio si concentra su persone adulte che hanno già partecipato a precedenti studi clinici chiamati MAVERICK-HCM e EXPLORER-HCM. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità di un farmaco chiamato mavacamten. Questo farmaco viene somministrato sotto forma di capsule e agisce riducendo lo spessore del muscolo cardiaco, migliorando così la funzione del cuore.

Il farmaco mavacamten è stato sviluppato per trattare due tipi di cardiomiopatia ipertrofica: quella non ostruttiva e quella ostruttiva. Durante lo studio, i partecipanti continueranno a prendere il farmaco per un periodo prolungato per monitorare eventuali effetti collaterali e valutare i cambiamenti nella struttura e nella massa del cuore. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati. Lo studio utilizza anche la risonanza magnetica cardiaca (CMR) per esaminare i cambiamenti nel cuore.

Lo scopo dello studio è garantire che mavacamten sia sicuro per l'uso a lungo termine e per capire meglio come influisce sulla salute del cuore. I partecipanti saranno monitorati per eventi avversi come problemi cardiaci gravi, ricoveri ospedalieri e altri effetti collaterali. I risultati aiuteranno a determinare se il farmaco può essere utilizzato in modo sicuro per trattare la cardiomiopatia ipertrofica nel lungo periodo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio di estensione a lungo termine sulla sicurezza di mavacamten.

    Il farmaco mavacamten viene somministrato per via orale sotto forma di capsule.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente assume mavacamten secondo le indicazioni fornite dal personale medico.

    La frequenza e il dosaggio specifico sono determinati in base alle esigenze individuali del paziente.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Il paziente viene monitorato per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di mavacamten.

    Vengono effettuati controlli regolari per rilevare eventuali eventi avversi o cambiamenti nei parametri di laboratorio.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della funzione cardiaca

    La funzione cardiaca del paziente viene valutata attraverso esami come l'ecocardiogramma e la risonanza magnetica cardiaca.

    Questi esami aiutano a monitorare eventuali cambiamenti nella massa e nella struttura cardiaca.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con una valutazione finale della sicurezza e dell'efficacia del trattamento con mavacamten.

    I risultati ottenuti durante lo studio vengono analizzati per determinare l'impatto a lungo termine del farmaco.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Il partecipante deve aver completato lo studio precedente fino alla visita finale entro 90 giorni dalla firma del consenso. I partecipanti che sono oltre i 90 giorni dalla visita finale possono essere inclusi con l'approvazione del monitor medico di MyoKardia. Anche i partecipanti che hanno interrotto prematuramente lo studio precedente o lo studio MAVA-LTE possono essere considerati per l'inclusione.
  • Il partecipante deve essere in grado di comprendere e seguire le procedure dello studio, comprendere i rischi coinvolti e fornire il consenso informato secondo le linee guida federali, locali e istituzionali prima della prima procedura specifica dello studio.
  • Il peso corporeo del partecipante deve essere superiore a 45 kg alla visita di screening o al giorno 1 (il peso del giorno 1 deve essere verificato prima della somministrazione del farmaco).
  • Il partecipante deve avere finestre acustiche adeguate per consentire ecocardiogrammi trans-toracici (TTE) accurati.
  • Il partecipante deve avere una frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) documentata pari o superiore al 50% tramite lettura del laboratorio centrale di ecocardiografia del TTE di screening a riposo.
  • I parametri di laboratorio di sicurezza del partecipante devono essere entro i limiti normali (secondo l'intervallo di riferimento del laboratorio centrale); tuttavia, un partecipante con parametri di laboratorio di sicurezza al di fuori dei limiti normali può essere incluso se soddisfa tutti i seguenti criteri: il parametro di laboratorio di sicurezza al di fuori dei limiti normali è considerato dal ricercatore clinicamente non importante; se c'è un risultato di alanina aminotransferasi o aspartato aminotransferasi, il valore deve essere inferiore a 3 volte il limite superiore dell'intervallo di riferimento del laboratorio; il tasso di filtrazione glomerulare stimato, aggiustato per la dimensione corporea, deve essere pari o superiore a 30 mL/min/1,73 m².
  • Le partecipanti di sesso femminile non devono essere in gravidanza o allattamento e, se sessualmente attive, devono utilizzare uno dei seguenti metodi contraccettivi altamente efficaci dalla visita di screening fino a 4 mesi dopo l'ultima dose del prodotto medicinale sperimentale: contraccezione ormonale combinata (contenente estrogeni e progestinici) associata all'inibizione dell'ovulazione o contraccezione ormonale solo progestinica associata all'inibizione dell'ovulazione per via orale, impiantabile o iniettabile; dispositivo intrauterino (IUD); sistema intrauterino a rilascio di ormoni (IUS); occlusione tubarica bilaterale; la donna è sterilizzata chirurgicamente da almeno 6 mesi o in postmenopausa da 1 anno. La sterilizzazione permanente include isterectomia, ovariectomia bilaterale, salpingectomia bilaterale e/o occlusione tubarica bilaterale documentata almeno 6 mesi prima dello screening. Le donne sono considerate in postmenopausa se hanno avuto amenorrea per almeno 1 anno o più dopo la cessazione di tutti i trattamenti ormonali esogeni e i livelli di ormone follicolo-stimolante sono nel range postmenopausale. Oltre ai requisiti contraccettivi sopra indicati per le partecipanti di sesso femminile, i partner maschili devono anche utilizzare un contraccettivo (ad esempio, barriera, preservativo o vasectomia).
  • Criteri di inclusione per il sotto-studio: ogni partecipante deve soddisfare i criteri di inclusione/esclusione ed essere iscritto nello studio MYK-461-007. I partecipanti dello studio MAVERICK-HCM possono partecipare al sotto-studio CMR. I partecipanti dello studio EXPLORER-HCM devono aver già partecipato al sotto-studio CMR.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non possono partecipare persone che non sono state precedentemente coinvolte in uno dei due studi controllati con placebo: MAVERICK-HCM per la cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva o EXPLORER-HCM per la cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva.
  • Non possono partecipare persone che non hanno la cardiomiopatia ipertrofica, una condizione in cui il muscolo del cuore è più spesso del normale.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Mavacamten (MYK-461) è un farmaco studiato per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica, una condizione in cui il muscolo cardiaco diventa anormalmente spesso. Questo farmaco è progettato per aiutare a migliorare la funzione cardiaca e ridurre i sintomi associati a questa condizione. Nello studio clinico, mavacamten viene valutato per la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine nei partecipanti che hanno già completato studi precedenti. L'obiettivo è capire come il farmaco influisce sulla massa e sulla struttura del cuore nel tempo, utilizzando tecniche di imaging avanzate come la risonanza magnetica cardiaca.

Che cosa si sa già del trattamento

Mavacamten – Mavacamten è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica. È in fase di valutazione in studi clinici per la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine. Le principali indicazioni terapeutiche includono la gestione della cardiomiopatia ipertrofica, sia ostruttiva che non ostruttiva. A livello molecolare, mavacamten agisce inibendo la miosina cardiaca, riducendo così l'eccessiva contrazione del muscolo cardiaco. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori della miosina.

Malattie studiate

Cardiomiopatia ipertrofica – È una malattia del cuore caratterizzata dall'ispessimento anomalo del muscolo cardiaco, in particolare del ventricolo sinistro. Questo ispessimento può ostacolare il normale flusso sanguigno e causare problemi nel funzionamento del cuore. La condizione può essere suddivisa in due tipi: ostruttiva e non ostruttiva, a seconda di come l'ispessimento influisce sul flusso sanguigno. I sintomi possono includere affaticamento, mancanza di respiro, dolore toracico e palpitazioni. La progressione della malattia può variare, con alcuni individui che rimangono asintomatici mentre altri possono sviluppare complicazioni come aritmie o insufficienza cardiaca. La diagnosi viene spesso effettuata attraverso esami di imaging come l'ecocardiogramma.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2022-502858-14-00Codice del protocolloMYK 461-007Partecipanti previsti250 personePromotoreMyokardia Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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