Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sulla Sicurezza di Garadacimab nei Bambini con Angioedema Ereditario di Età 2-11 Anni

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sullangioedema ereditario (HAE), una condizione rara che provoca gonfiori improvvisi in diverse parti del corpo. Questo studio è rivolto a bambini di età compresa tra 2 e 11 anni che soffrono di questa malattia. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato garadacimab, noto anche con il codice CSL312. Questo farmaco viene somministrato come soluzione per iniezione sotto la pelle.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e il comportamento del farmaco nel corpo dei bambini con HAE. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 12 mesi. Durante questo tempo, verranno monitorati per osservare eventuali effetti collaterali e per capire come il farmaco viene assorbito e utilizzato dal corpo. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati.

Lo studio mira a raccogliere informazioni su come il garadacimab possa aiutare a prevenire gli attacchi di HAE nei bambini. I ricercatori osserveranno il numero di attacchi che i partecipanti sperimentano e se il farmaco riduce la frequenza e la gravità di questi episodi. I risultati aiuteranno a determinare se il farmaco è sicuro ed efficace per l'uso nei bambini con questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio clinico di fase 3 per valutare la sicurezza e l'efficacia del garadacimab nel trattamento preventivo dell'angioedema ereditario nei bambini di età compresa tra 2 e 11 anni.

    Il farmaco garadacimab viene somministrato come soluzione per iniezione sottocutanea.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve il garadacimab tramite iniezione sottocutanea. La frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio e monitorate dal personale medico.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante lo studio, vengono monitorati gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) per valutare la sicurezza del farmaco.

    Vengono raccolti dati sulla concentrazione massima e minima del garadacimab nel corpo del paziente.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento viene valutata monitorando il numero di attacchi di angioedema ereditario (HAE) nel tempo.

    Viene calcolata la riduzione percentuale nel numero di attacchi di HAE per determinare l'efficacia del garadacimab.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro l'11 giugno 2026.

    I risultati finali includeranno dati sulla sicurezza, l'efficacia e la tollerabilità del garadacimab nei pazienti pediatrici.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Essere di sesso maschile o femminile.
  • Avere un'età compresa tra 2 e 11 anni, con un peso corporeo pari o superiore al 10° percentile in base all'età. Questo significa che il peso del bambino deve essere nella media o superiore rispetto ad altri bambini della stessa età.
  • Avere una diagnosi confermata di angioedema ereditario (HAE) con carenza di C1-INH. L'angioedema ereditario è una condizione che può causare gonfiori improvvisi in diverse parti del corpo.
  • Aver avuto almeno 2 attacchi di HAE nei 6 mesi precedenti lo screening. Gli attacchi sono episodi di gonfiore che si verificano a causa della condizione.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno la diagnosi di angioedema ereditario (HAE). L'angioedema ereditario è una condizione genetica che causa gonfiore in diverse parti del corpo.
  • Non possono partecipare i pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare i pazienti che sono allergici o hanno avuto reazioni avverse ai farmaci utilizzati nello studio.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

CSL312 (garadacimab) è un farmaco studiato per il trattamento preventivo dell'angioedema ereditario nei bambini di età compresa tra 2 e 11 anni. Questo farmaco viene somministrato per via sottocutanea e il suo obiettivo è prevenire gli attacchi di angioedema, una condizione che causa gonfiore improvviso in diverse parti del corpo. Il farmaco agisce bloccando specifiche proteine nel sangue che possono scatenare questi episodi di gonfiore.

Che cosa si sa già del trattamento

Garadacimab – Garadacimab è somministrato per via sottocutanea ed è attualmente in fase di studio clinico di fase 3 per il trattamento profilattico dell'angioedema ereditario nei bambini di età compresa tra 2 e 11 anni. Questo farmaco è progettato per prevenire gli attacchi di angioedema ereditario, una condizione caratterizzata da episodi ricorrenti di gonfiore. Agisce inibendo una proteina specifica coinvolta nella cascata infiammatoria, riducendo così la frequenza e la gravità degli attacchi. Garadacimab appartiene alla classe dei farmaci inibitori del fattore XIIa, che mirano a modulare il sistema del complemento per prevenire l'infiammazione e il gonfiore.

Malattie studiate

Angioedema ereditario (HAE) – L'angioedema ereditario è una malattia genetica rara caratterizzata da episodi ricorrenti di gonfiore (edema) in diverse parti del corpo, come mani, piedi, viso, vie aeree e organi interni. Questi episodi possono essere dolorosi e, se colpiscono le vie aeree, possono causare difficoltà respiratorie. La malattia è causata da una carenza o disfunzione di una proteina chiamata inibitore della C1 esterasi (C1-INH), che regola il sistema del complemento e altri processi infiammatori nel corpo. Gli attacchi di angioedema possono essere scatenati da stress, traumi, infezioni o interventi chirurgici, ma spesso si verificano senza una causa apparente. La frequenza e la gravità degli attacchi possono variare notevolmente tra gli individui affetti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2022-502386-13-00Codice del protocolloCSL312_3003Partecipanti previsti20 personePromotoreCSL Behring LLC

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.