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Studio sulla Sicurezza di Garadacimab nei Bambini con Angioedema Ereditario di Età 2-11 Anni

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sullangioedema ereditario (HAE), una condizione rara che provoca gonfiori improvvisi in diverse parti del corpo. Questo studio è rivolto a bambini di età compresa tra 2 e 11 anni che soffrono di questa malattia. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato garadacimab, noto anche con il codice CSL312. Questo farmaco viene somministrato come soluzione per iniezione sotto la pelle.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e il comportamento del farmaco nel corpo dei bambini con HAE. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 12 mesi. Durante questo tempo, verranno monitorati per osservare eventuali effetti collaterali e per capire come il farmaco viene assorbito e utilizzato dal corpo. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati.

Lo studio mira a raccogliere informazioni su come il garadacimab possa aiutare a prevenire gli attacchi di HAE nei bambini. I ricercatori osserveranno il numero di attacchi che i partecipanti sperimentano e se il farmaco riduce la frequenza e la gravità di questi episodi. I risultati aiuteranno a determinare se il farmaco è sicuro ed efficace per l’uso nei bambini con questa condizione.

1 inizio dello studio

Il paziente partecipa a uno studio clinico di fase 3 per valutare la sicurezza e l’efficacia del garadacimab nel trattamento preventivo dell’angioedema ereditario nei bambini di età compresa tra 2 e 11 anni.

Il farmaco garadacimab viene somministrato come soluzione per iniezione sottocutanea.

2 somministrazione del farmaco

Il paziente riceve il garadacimab tramite iniezione sottocutanea. La frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio e monitorate dal personale medico.

3 monitoraggio della sicurezza

Durante lo studio, vengono monitorati gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) per valutare la sicurezza del farmaco.

Vengono raccolti dati sulla concentrazione massima e minima del garadacimab nel corpo del paziente.

4 valutazione dell'efficacia

L’efficacia del trattamento viene valutata monitorando il numero di attacchi di angioedema ereditario (HAE) nel tempo.

Viene calcolata la riduzione percentuale nel numero di attacchi di HAE per determinare l’efficacia del garadacimab.

5 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi entro l’11 giugno 2026.

I risultati finali includeranno dati sulla sicurezza, l’efficacia e la tollerabilità del garadacimab nei pazienti pediatrici.

Chi può partecipare allo studio?

  • Essere di sesso maschile o femminile.
  • Avere un’età compresa tra 2 e 11 anni, con un peso corporeo pari o superiore al 10° percentile in base all’età. Questo significa che il peso del bambino deve essere nella media o superiore rispetto ad altri bambini della stessa età.
  • Avere una diagnosi confermata di angioedema ereditario (HAE) con carenza di C1-INH. L’angioedema ereditario è una condizione che può causare gonfiori improvvisi in diverse parti del corpo.
  • Aver avuto almeno 2 attacchi di HAE nei 6 mesi precedenti lo screening. Gli attacchi sono episodi di gonfiore che si verificano a causa della condizione.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno la diagnosi di angioedema ereditario (HAE). L’angioedema ereditario è una condizione genetica che causa gonfiore in diverse parti del corpo.
  • Non possono partecipare i pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare i pazienti che sono allergici o hanno avuto reazioni avverse ai farmaci utilizzati nello studio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Germania Germania
Non reclutando
13.05.2024
Italia Italia
Non reclutando
–

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

CSL312 (Garadacimab) è un farmaco studiato per il trattamento preventivo dell’angioedema ereditario nei bambini di età compresa tra 2 e 11 anni. Questo farmaco viene somministrato per via sottocutanea e il suo obiettivo è prevenire gli attacchi di angioedema, una condizione che causa gonfiore improvviso in diverse parti del corpo. Il farmaco agisce bloccando specifiche proteine nel sangue che possono scatenare questi episodi di gonfiore.

Malattie in studio:

Angioedema ereditario (HAE) – L’angioedema ereditario è una malattia genetica rara caratterizzata da episodi ricorrenti di gonfiore (edema) in diverse parti del corpo, come mani, piedi, viso, vie aeree e organi interni. Questi episodi possono essere dolorosi e, se colpiscono le vie aeree, possono causare difficoltà respiratorie. La malattia è causata da una carenza o disfunzione di una proteina chiamata inibitore della C1 esterasi (C1-INH), che regola il sistema del complemento e altri processi infiammatori nel corpo. Gli attacchi di angioedema possono essere scatenati da stress, traumi, infezioni o interventi chirurgici, ma spesso si verificano senza una causa apparente. La frequenza e la gravità degli attacchi possono variare notevolmente tra gli individui affetti.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 21:53

ID della sperimentazione:
2022-502386-13-00
Codice del protocollo:
CSL312_3003
NCT ID:
NCT05819775
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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