Mbf-015

Mbf-015

L’MBF-015 è un nuovo farmaco attualmente in fase di sperimentazione clinica per il potenziale trattamento della sclerosi multipla e della malattia di Huntington. Questi studi clinici mirano a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia dell’MBF-015 in diversi dosaggi e metodi di somministrazione. Gli studi coinvolgono volontari sani e pazienti affetti dalla malattia di Huntington, fornendo preziose informazioni sui potenziali benefici e rischi del farmaco.

Cos’è MBF-015?

MBF-015 è un nuovo farmaco attualmente in fase di studio per il suo potenziale nel trattamento della sclerosi multipla e della malattia di Huntington^[1]^[2]. Si trova ancora nelle fasi iniziali della ricerca, il che significa che non è ancora disponibile per l’uso generale ed è testato solo in studi clinici.

Come Funziona MBF-015?

MBF-015 appartiene a una classe di farmaci chiamati inibitori dell’istone deacetilasi (inibitori HDAC)^[1]. Per capire come funziona, scomponiamo questo termine:

Istoni: Sono proteine che aiutano a impacchettare il DNA nelle nostre cellule.
Deacetilasi: È un enzima che rimuove i gruppi acetilici dagli istoni, influenzando l’espressione genica.
Inibitore: Significa che il farmaco blocca o riduce l’attività di qualcosa.

Quindi, MBF-015 agisce bloccando l’azione delle istone deacetilasi. Questo può potenzialmente aiutare a regolare l’espressione genica, che potrebbe essere benefico nel trattamento di alcune malattie neurologiche^[2].

Quali Condizioni Tratta MBF-015?

Sulla base degli attuali studi clinici, MBF-015 è in fase di sviluppo per trattare principalmente due condizioni:

Sclerosi Multipla (SM): È una malattia in cui il sistema immunitario attacca il rivestimento protettivo dei nervi nel cervello e nel midollo spinale^[1].
Malattia di Huntington (MH): È un disturbo genetico che causa un danno cerebrale progressivo, influenzando il movimento, il comportamento e la cognizione^[2].

È importante notare che, sebbene MBF-015 mostri promesse per queste condizioni, è ancora in fase di sperimentazione e non è stato ancora approvato per l’uso generale.

Studi Clinici Attuali

MBF-015 è attualmente oggetto di due principali studi clinici:

Studio di Fase I per la Sicurezza e la Tollerabilità: Questo studio sta testando MBF-015 su volontari sani per valutarne la sicurezza e come viene elaborato dal corpo (farmacocinetica)^[1]. Include:
- Studio a Dose Singola Crescente (SAD): Test di singole dosi di MBF-015 a diversi livelli (4 mg, 8 mg, 16 mg, 32 mg, 64 mg).
- Studio a Dose Multipla Crescente (MAD): Test di dosi giornaliere di MBF-015 per 5 giorni a diversi livelli (8 mg, 16 mg, 32 mg, 64 mg).
Studio di Fase IIa per la Malattia di Huntington: Questo studio sta testando MBF-015 su pazienti con la Malattia di Huntington^[2]. Include:
- Due gruppi di pazienti che ricevono 16 mg o 32 mg di MBF-015 al giorno per 28 giorni.
- Valutazione della sicurezza, tollerabilità e potenziale efficacia nei pazienti con MH.

Forme di Dosaggio e Somministrazione

Negli studi clinici, MBF-015 viene somministrato sotto forma di capsule orali^[1]^[2]. Le forme di dosaggio includono:

Capsule rigide di gelatina da 4 mg
Capsule rigide di gelatina da 16 mg

Il farmaco viene assunto per via orale, sia come dose singola che come dose giornaliera, a seconda dello studio specifico e del gruppo di dosaggio.

Sicurezza ed Effetti Collaterali

Poiché MBF-015 è ancora nelle prime fasi degli studi clinici, non sono ancora disponibili informazioni complete sul suo profilo di sicurezza e sui potenziali effetti collaterali. Gli studi in corso sono progettati per valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco^[1]^[2].

I ricercatori stanno monitorando attentamente eventuali eventi avversi (effetti collaterali) durante gli studi. Questi eventi saranno classificati utilizzando una terminologia medica standardizzata e valutati per gravità^[1].

È importante ricordare che tutti i nuovi farmaci devono superare rigorosi test per garantire che siano sicuri ed efficaci prima di poter essere approvati per l’uso generale. Gli attuali studi su MBF-015 sono una parte essenziale di questo processo.

Aspetto	Dettagli
Nome del Farmaco	MBF-015
Tipo di Farmaco	Inibitore dell’istone deacetilasi
Condizioni Studiate	Sclerosi Multipla, Malattia di Huntington
Fasi di Sperimentazione	Fase I (volontari sani), Fase IIa (pazienti con Malattia di Huntington)
Somministrazione	Capsule orali
Dosaggi Testati	4 mg, 8 mg, 16 mg, 32 mg, 64 mg
Durata del Trattamento	Dose singola, 5 giorni (Fase I), 28 giorni (Fase IIa)
Risultati Primari	Sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica, efficacia preliminare

Sperimentazioni cliniche in corso su Mbf-015

Data di inizio: 2024-01-30

Studio sulla sicurezza e tollerabilità di MBF-015 nei pazienti con malattia di Huntington

Arruolamento concluso
2 1 1
La ricerca clinica si concentra sulla Malattia di Huntington, una condizione genetica che colpisce il cervello e provoca movimenti involontari, problemi cognitivi e disturbi emotivi. Lo studio esamina un nuovo trattamento chiamato MBF-015, somministrato in capsule rigide. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità di MBF-015 nei pazienti affetti da questa malattia, in…
Malattie in studio:
- Malattia di Huntington
Farmaci in studio:
- Mbf-015

Glossario

Histone deacetylase inhibitor: Un tipo di farmaco che influisce su come i geni si esprimono nelle cellule interferendo con gli enzimi chiamati istone deacetilasi. Questo può potenzialmente alterare la progressione di alcune malattie.
Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, incluso come viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed escreto.
Single ascending dose (SAD) study: Un tipo di studio clinico in cui i partecipanti ricevono una singola dose del farmaco, con la dose che aumenta per ogni nuovo gruppo di partecipanti per valutare la sicurezza e la tollerabilità.
Multiple ascending dose (MAD) study: Uno studio clinico in cui i partecipanti ricevono dosi multiple del farmaco nel tempo, con la dose che aumenta per ogni nuovo gruppo per valutare la sicurezza e la tollerabilità con l'uso ripetuto.
Placebo: Una sostanza inattiva che assomiglia al farmaco testato ma non contiene principi attivi. Viene utilizzato per confrontare gli effetti del farmaco reale rispetto a nessun trattamento.
Phase I clinical trial: La prima fase di sperimentazione su soggetti umani, che di solito coinvolge un piccolo numero di volontari sani per valutare la sicurezza, gli effetti collaterali e il dosaggio appropriato.
Phase IIa clinical trial: Una fase iniziale di test dell'efficacia di un nuovo farmaco in pazienti con la condizione che intende trattare, continuando anche a valutarne la sicurezza.
Randomized: Un metodo utilizzato negli studi clinici in cui i partecipanti vengono assegnati casualmente a diversi gruppi di trattamento, riducendo il bias nei risultati dello studio.
Double blind: Un disegno di studio in cui né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il farmaco reale e chi sta ricevendo il placebo, aiutando a prevenire il bias.