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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di CRN04894 in Pazienti con Iperplasia Surrenalica Congenita

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Iperplasia Surrenalica Congenita, una condizione genetica che colpisce le ghiandole surrenali, responsabili della produzione di ormoni importanti per il corpo. Questo studio mira a valutare la sicurezza e l'efficacia di un nuovo trattamento chiamato CRN04894, un antagonista del recettore ACTH, che potrebbe aiutare a gestire questa condizione. Il trattamento verrà somministrato sotto forma di compresse per un periodo di 12 settimane.

Oltre a CRN04894, lo studio include anche l'uso di altri farmaci come Lidocaina Cloridrato Monoidrato, Metilprednisolone Acetato, Abiraterone Acetato, Fludrocortisone e Idrocortisone. Questi farmaci sono utilizzati per gestire i sintomi e migliorare la qualità della vita dei partecipanti. Alcuni di questi farmaci sono somministrati per via orale, mentre altri sono iniettati come soluzione.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di CRN04894 nei partecipanti con Iperplasia Surrenalica Congenita. Durante il corso dello studio, i partecipanti riceveranno dosi sequenziali del farmaco per monitorare eventuali effetti collaterali e l'efficacia del trattamento. I risultati saranno misurati attraverso cambiamenti nei livelli di specifici ormoni nel sangue, come l'androstenedione, per determinare l'efficacia del trattamento. Lo studio durerà complessivamente 12 settimane.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio clinico dopo aver firmato il modulo di consenso informato.

    L'età richiesta per partecipare è compresa tra 18 e 75 anni, con alcune eccezioni per i partecipanti di 16 anni negli Stati Uniti.

  2. Passaggio 2

    Screening

    Durante il periodo di screening, viene confermata la diagnosi di iperplasia surrenalica congenita.

    Il partecipante deve essere su un regime stabile di sostituzione glucocorticoide per almeno 6 mesi prima dello screening.

  3. Passaggio 3

    Inizio del trattamento

    Il trattamento con CRN04894 inizia dopo il completamento dello screening.

    Il farmaco viene somministrato per via orale.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della sicurezza

    La sicurezza e la tollerabilità del trattamento vengono valutate attraverso l'incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento.

    Eventuali eventi avversi gravi o che portano all'interruzione del trattamento vengono registrati.

  5. Passaggio 5

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento viene misurata attraverso il cambiamento rispetto al basale del siero androstenedione (A4) al mattino, prima delle 11:00, alla settimana 12.

    Un endpoint secondario include il cambiamento rispetto al basale del siero 17-OHP al mattino, prima delle 11:00, alla settimana 12.

  6. Passaggio 6

    Fine dello studio

    Lo studio ha una durata stimata di 12 settimane.

    La data stimata di fine dello studio è il 27 aprile 2025.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Partecipanti di sesso maschile o femminile di età compresa tra i 18 e i 75 anni al momento della firma del modulo di consenso informato. Partecipanti di età pari o superiore a 16 anni possono essere inclusi nei siti situati negli Stati Uniti.
  • Deficienza classica di 21-idrossilasi confermata dall'investigatore e approvata dal monitor medico. La 21-idrossilasi è un enzima importante per la produzione di ormoni nelle ghiandole surrenali.
  • Essere in un regime stabile di sostituzione con glucocorticoidi, come idrocortisone, prednisolone, prednisone o metilprednisolone, senza cambiamenti di dose superiori a 5 mg al giorno negli ultimi 6 mesi prima dello screening. I glucocorticoidi sono farmaci che aiutano a sostituire gli ormoni mancanti.
  • Rispetto, a discrezione dell'investigatore, del regime di sostituzione con glucocorticoidi e, se applicabile, con mineralcorticoidi documentato durante il periodo di screening. I mineralcorticoidi sono un altro tipo di ormone che può essere necessario sostituire.
  • Assunzione di una dose giornaliera totale minima di almeno 15 mg di idrocortisone (o equivalente).
  • Se si è in terapia con estrogeni (in qualsiasi forma), la dose deve essere stabile per almeno 3 mesi prima dello screening. Gli estrogeni sono ormoni femminili che possono essere assunti come parte di una terapia.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno l'iperplasia surrenalica congenita. Questo è un disturbo che riguarda le ghiandole surrenali, che sono piccole ghiandole sopra i reni.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

CRN04894 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento dell'iperplasia surrenalica congenita. Questo farmaco è stato valutato per la sua sicurezza e tollerabilità, oltre che per la sua efficacia nel ridurre i livelli di androstenedione nel sangue. L'obiettivo principale del trial era capire se CRN04894 potesse essere un trattamento sicuro ed efficace per i pazienti affetti da questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

CRN04894 – Questo farmaco è somministrato per via orale e viene utilizzato principalmente per il trattamento dell'iperplasia surrenalica congenita. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica di fase 2, con l'obiettivo di valutare la sua sicurezza, efficacia e farmacocinetica. Le indicazioni terapeutiche principali includono la gestione dei livelli di androstenedione nel sangue. A livello molecolare, CRN04894 agisce modulando specifici recettori coinvolti nella produzione di ormoni surrenalici. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori ormonali.

Malattie studiate

Iperplasia surrenalica congenita – È una malattia genetica che colpisce le ghiandole surrenali, responsabili della produzione di ormoni essenziali come il cortisolo e l'aldosterone. A causa di un difetto enzimatico, le ghiandole surrenali non riescono a produrre adeguatamente questi ormoni, portando a un eccesso di androgeni. Questo squilibrio ormonale può causare una varietà di sintomi, tra cui crescita anomala dei genitali nei neonati e pubertà precoce nei bambini. Nei casi più gravi, può verificarsi una crisi surrenalica, caratterizzata da disidratazione e squilibri elettrolitici. La malattia è presente dalla nascita e può variare in gravità a seconda del tipo di difetto enzimatico.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-503488-40-00Codice del protocolloCRN04894-03Partecipanti previsti33 personePromotoreCrinetics Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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