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Studio sull'Efficacia e Sicurezza di Romosozumab e Bisfosfonati nei Bambini e Adolescenti con Osteogenesi Imperfetta

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Osteogenesi Imperfetta, una condizione genetica che rende le ossa fragili e più inclini a fratture. Questo studio mira a confrontare l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato romosozumab con un altro gruppo di farmaci noti come Bisfosfonati. Il romosozumab è somministrato come soluzione per iniezione, mentre i Bisfosfonati sono spesso utilizzati per rafforzare le ossa e ridurre il rischio di fratture.

Lo scopo principale dello studio è valutare l'effetto del romosozumab nel ridurre il numero di fratture cliniche in un periodo di 12 mesi rispetto ai Bisfosfonati. I partecipanti allo studio riceveranno uno dei due trattamenti e saranno monitorati per vedere come cambia la loro salute ossea nel tempo. Lo studio include anche la misurazione della densità minerale ossea nella colonna vertebrale, un indicatore della forza delle ossa, a 6 mesi dall'inizio del trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un massimo di 12 mesi. Saranno effettuate valutazioni periodiche per monitorare la salute delle ossa e il numero di fratture. Lo studio è progettato per fornire informazioni importanti su quale trattamento possa essere più efficace e sicuro per i bambini e gli adolescenti con Osteogenesi Imperfetta.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di romosozumab, un farmaco iniettabile sotto la pelle. La dose è di 105 mg e viene somministrata tramite una siringa pre-riempita o una penna pre-riempita.

    La somministrazione avviene una volta al mese per un periodo di 12 mesi.

  2. Passaggio 2

    Assunzione di integratori

    Durante il periodo di trattamento, è prevista l'assunzione di calcio per via orale. Questo aiuta a supportare la salute delle ossa.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazioni

    Il monitoraggio della salute ossea avviene attraverso esami periodici. Uno di questi esami è la misurazione della densità minerale ossea (BMD) della colonna lombare, effettuata al mese 6 e al mese 12.

    Viene anche monitorato il numero di fratture cliniche e non cliniche durante i 12 mesi di trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione finale

    Alla fine del periodo di 12 mesi, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia del trattamento con romosozumab rispetto ai bisfosfonati, un altro tipo di trattamento per l'osteogenesi imperfetta.

    La valutazione include il numero di fratture e i cambiamenti nella densità minerale ossea.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Essere un maschio o una femmina di età compresa tra 5 e 18 anni.
  • Avere una diagnosi e una storia clinica coerente con il tipo I, III o IV di Osteogenesi Imperfetta (OI). Questo significa avere caratteristiche fisiche attese come forma del viso, voce, sclera blu (la parte bianca degli occhi), denti fragili, caratteristiche tipiche nelle radiografie e un modello di fratture.
  • Non avere caratteristiche aggiuntive non correlate al tipo I, III o IV di OI, come cecità, ritardo mentale, problemi ai nervi o craniosinostosi (una condizione in cui le ossa del cranio si uniscono troppo presto).
  • Avere un punteggio Z della colonna lombare di ≤ -1,0. Il punteggio Z è un modo per misurare la densità ossea.
  • Avere almeno una delle seguenti condizioni di frattura:
    • 3 o più fratture negli ultimi 2 anni.
    • 1 o più fratture non vertebrali negli ultimi 2 anni e almeno 1 frattura vertebrale già presente.
    • 2 o più fratture vertebrali già presenti.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la condizione medica chiamata Osteogenesi Imperfetta.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono disposte a seguire il trattamento previsto dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno già assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato per partecipare allo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

  • Romosozumab

    è un farmaco utilizzato per rafforzare le ossa. Funziona stimolando la formazione di nuovo tessuto osseo e riducendo la perdita di osso esistente. Questo farmaco è studiato per vedere se può ridurre il numero di fratture nei bambini e adolescenti con osteogenesi imperfetta, una condizione che rende le ossa fragili.

  • Bisfosfonati

    sono una classe di farmaci che aiutano a prevenire la perdita di massa ossea. Agiscono rallentando il processo di riassorbimento osseo, che è il processo attraverso il quale il corpo scompone il tessuto osseo. In questo studio, i bisfosfonati sono utilizzati come confronto per valutare l'efficacia di romosozumab nel ridurre le fratture nei pazienti giovani con osteogenesi imperfetta.

Che cosa si sa già del trattamento

Romosozumab – Romosozumab è un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea. Attualmente è in fase di studio clinico di fase 3 per il trattamento dell'Osteogenesi Imperfetta nei bambini e adolescenti. Le principali indicazioni terapeutiche includono la riduzione delle fratture cliniche e l'aumento della densità minerale ossea. Il suo meccanismo d'azione coinvolge l'inibizione della sclerostina, una proteina che regola negativamente la formazione ossea, promuovendo così la crescita ossea. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti anabolici ossei.

Malattie studiate

Osteogenesi Imperfetta – È una malattia genetica caratterizzata da ossa fragili che si rompono facilmente, spesso con poco o nessun trauma. La condizione è causata da un difetto nella produzione di collagene, una proteina essenziale per la forza e la struttura delle ossa. I sintomi possono variare da lievi a gravi e includono fratture frequenti, deformità ossee, e bassa statura. Alcuni individui possono anche presentare problemi dentali, perdita dell'udito e sclere bluastre. La malattia è presente dalla nascita e i sintomi possono peggiorare con l'età. La gravità e la progressione della malattia possono variare notevolmente tra gli individui.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2023-503294-37-00Codice del protocollo20200105Partecipanti previsti122 personePromotoreAmgen Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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