La distrofia muscolare facio-scapolo-omerale di tipo 1 (FSHD1) รจ una malattia genetica che causa debolezza muscolare, principalmente nei muscoli del viso, delle spalle e delle braccia. Questo studio clinico si concentra sulla valutazione dell’efficacia e della sicurezza di un farmaco chiamato satralizumab nel trattamento della FSHD1. Il satralizumab รจ un tipo di farmaco noto come anticorpo monoclonale, che agisce bloccando una proteina coinvolta nei processi infiammatori. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il satralizumab, mentre altri riceveranno un placebo, che รจ una sostanza priva di principi attivi.
Lo scopo principale dello studio รจ confrontare gli effetti del satralizumab con quelli del placebo nei pazienti con FSHD1. I partecipanti saranno divisi in due gruppi in modo casuale e nรฉ i pazienti nรฉ i medici sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo. Lo studio durerร circa 96 settimane, durante le quali i partecipanti riceveranno iniezioni sottocutanee del trattamento assegnato. Verranno effettuati controlli regolari per monitorare la sicurezza e l’efficacia del trattamento, valutando la forza muscolare e altri parametri legati alla malattia.
Questo studio รจ progettato per fornire informazioni importanti su come il satralizumab possa influenzare la progressione della FSHD1 e migliorare la qualitร della vita dei pazienti. I risultati potrebbero contribuire a sviluppare nuove opzioni terapeutiche per le persone affette da questa malattia rara. Durante il periodo di studio, i partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati utili per la ricerca.
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