La distrofia muscolare facio-scapolo-omerale di tipo 1 (FSHD1) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare, principalmente nei muscoli del viso, delle spalle e delle braccia. Questo studio clinico si concentra sulla valutazione dell’efficacia e della sicurezza di un farmaco chiamato satralizumab nel trattamento della FSHD1. Il satralizumab è un tipo di farmaco noto come anticorpo monoclonale, che agisce bloccando una proteina coinvolta nei processi infiammatori. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il satralizumab, mentre altri riceveranno un placebo, che è una sostanza priva di principi attivi.

Lo scopo principale dello studio è confrontare gli effetti del satralizumab con quelli del placebo nei pazienti con FSHD1. I partecipanti saranno divisi in due gruppi in modo casuale e né i pazienti né i medici sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo. Lo studio durerà circa 96 settimane, durante le quali i partecipanti riceveranno iniezioni sottocutanee del trattamento assegnato. Verranno effettuati controlli regolari per monitorare la sicurezza e l’efficacia del trattamento, valutando la forza muscolare e altri parametri legati alla malattia.

Questo studio è progettato per fornire informazioni importanti su come il satralizumab possa influenzare la progressione della FSHD1 e migliorare la qualità della vita dei pazienti. I risultati potrebbero contribuire a sviluppare nuove opzioni terapeutiche per le persone affette da questa malattia rara. Durante il periodo di studio, i partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati utili per la ricerca.