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Studio sull'efficacia e sicurezza di satralizumab per la distrofia muscolare facioscapolomerale di tipo 1

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La distrofia muscolare facio-scapolo-omerale di tipo 1 (FSHD1) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare, principalmente nei muscoli del viso, delle spalle e delle braccia. Questo studio clinico si concentra sulla valutazione dell'efficacia e della sicurezza di un farmaco chiamato satralizumab nel trattamento della FSHD1. Il satralizumab è un tipo di farmaco noto come anticorpo monoclonale, che agisce bloccando una proteina coinvolta nei processi infiammatori. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il satralizumab, mentre altri riceveranno un placebo, che è una sostanza priva di principi attivi.

Lo scopo principale dello studio è confrontare gli effetti del satralizumab con quelli del placebo nei pazienti con FSHD1. I partecipanti saranno divisi in due gruppi in modo casuale e né i pazienti né i medici sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo. Lo studio durerà circa 96 settimane, durante le quali i partecipanti riceveranno iniezioni sottocutanee del trattamento assegnato. Verranno effettuati controlli regolari per monitorare la sicurezza e l'efficacia del trattamento, valutando la forza muscolare e altri parametri legati alla malattia.

Questo studio è progettato per fornire informazioni importanti su come il satralizumab possa influenzare la progressione della FSHD1 e migliorare la qualità della vita dei pazienti. I risultati potrebbero contribuire a sviluppare nuove opzioni terapeutiche per le persone affette da questa malattia rara. Durante il periodo di studio, i partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati utili per la ricerca.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo l'inclusione nello studio, viene confermata la diagnosi genetica di distrofia muscolare facioscapuloomerale di tipo 1 (FSHD1).

    Viene effettuata una risonanza magnetica (MRI) per valutare i muscoli del corpo.

  2. Passaggio 2

    Fase in doppio cieco

    Durante questa fase, che dura 48 settimane, viene somministrato il farmaco satralizumab o un placebo.

    Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

    La valutazione dell'efficacia e della sicurezza del trattamento avviene attraverso vari parametri, tra cui la forza muscolare e la capacità di movimento.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni periodiche

    Durante lo studio, vengono effettuate valutazioni periodiche per monitorare i cambiamenti nei muscoli e nella capacità funzionale.

    Le valutazioni includono esami fisici, test di laboratorio e questionari sulla qualità della vita.

  4. Passaggio 4

    Fase a etichetta aperta

    Dopo la fase in doppio cieco, inizia una fase a etichetta aperta che dura fino a 96 settimane.

    In questa fase, tutti i partecipanti ricevono satralizumab per valutare ulteriormente la sua efficacia e sicurezza.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Alla fine dello studio, vengono raccolti e analizzati i dati per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

    I risultati finali contribuiscono alla comprensione del trattamento della FSHD1.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Essere in grado di comprendere e firmare un consenso informato scritto.
  • Essere disposti e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, le restrizioni dello studio, i test di laboratorio, le linee guida contraccettive e altre procedure dello studio.
  • Per le pazienti di sesso femminile in età fertile: utilizzare un'adeguata contraccezione durante il periodo di trattamento e/o fino alla sospensione del trattamento.
  • Essere uomini o donne di età compresa tra 18 e 65 anni, inclusi.
  • Essere affiliati a un sistema di sicurezza sociale europeo (solo per il centro di Nizza).
  • Avere una diagnosi genetica confermata di distrofia muscolare facioscapuloomerale di tipo 1 (FSHD1) con 1 a 9 ripetizioni D4Z4, che è una specifica sequenza genetica sul cromosoma 4. La conferma genetica deve essere ottenuta prima delle valutazioni di screening del soggetto, inclusa la risonanza magnetica (MRI), e prima della valutazione iniziale. La conferma genetica può provenire da test precedenti se verificata con documentazione appropriata da un laboratorio accreditato. A causa della trasmissione stabile delle dimensioni delle ripetizioni all'interno delle famiglie, i soggetti con una diagnosi clinica di FSHD che hanno un parente di primo grado con una diagnosi genetica confermata di FSHD1 possono essere inclusi nello studio per le valutazioni di screening, inclusa la risonanza magnetica.
  • Avere un punteggio di gravità clinica da 2 a 4 (punteggio RICCI; intervallo 0-5), inclusi.
  • Avere un peso corporeo inferiore o uguale a 100 kg.
  • Alla risonanza magnetica iniziale del corpo intero, i soggetti devono avere: a. Almeno un muscolo negli arti inferiori che mostra un segnale positivo STIR o T2-Dixon; b. Evidenza di sostituzione del grasso muscolare tale che il volume totale magro dei muscoli con una sostituzione grassa intermedia (cioè muscoli con almeno il 10% di infiltrazione grassa muscolare e non più del 50% di frazione grassa muscolare) sia almeno 500 ml se c'è solo un muscolo intermedio o 250 ml se ci sono più muscoli intermedi.
  • Essere in grado di camminare senza supporto.
  • Essere disposti a mantenere lo stesso livello di esercizio (frequenza e intensità) durante lo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la distrofia muscolare facioscapolomerale di tipo 1. Questa è una malattia genetica che colpisce i muscoli del viso, delle spalle e delle braccia.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati per questo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di una popolazione vulnerabile, come bambini o adulti con particolari necessità di protezione.
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Farmaci in studio

Satralizumab è un farmaco studiato per valutare la sua efficacia e sicurezza nei pazienti con FSHD1. Viene somministrato per vedere se può aiutare a migliorare i sintomi di questa condizione muscolare.

Che cosa si sa già del trattamento

Satralizumab – Satralizumab è un farmaco somministrato per via sottocutanea, progettato per trattare la distrofia muscolare facioscapolomerale di tipo 1 (FSHD1). Attualmente è in fase di studio clinico per valutarne l'efficacia e la sicurezza rispetto a un placebo. Le sue principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento di condizioni infiammatorie associate a FSHD1. Il meccanismo d'azione di Satralizumab coinvolge l'inibizione dell'interleuchina-6 (IL-6), una proteina che gioca un ruolo chiave nei processi infiammatori. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori dell'IL-6.

Malattie studiate

Distrofia muscolare facio-scapolo-omerale di tipo 1 – È una malattia genetica che colpisce i muscoli del viso, delle spalle e delle braccia. Si manifesta solitamente con una debolezza muscolare progressiva che inizia nel viso e si estende alle spalle e alle braccia. I sintomi possono includere difficoltà a sollevare le braccia, a chiudere gli occhi completamente o a sorridere. La progressione della malattia varia da persona a persona, con alcuni che sperimentano una debolezza muscolare lieve e altri che sviluppano una disabilità significativa. La malattia è causata da una mutazione genetica che porta a una riduzione della produzione di una proteina essenziale per la funzione muscolare. La diagnosi viene spesso confermata attraverso test genetici.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2023-504507-81-00Codice del protocollo22-PP-24Partecipanti previsti46 personePromotoreCentre Hospitalier Universitaire De Nice

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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