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Studio sulla sicurezza e tollerabilità di SAR442501 nei bambini con acondroplasia

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sull'achondroplasia, una condizione genetica che causa una crescita ossea anormale, portando a bassa statura e altre caratteristiche fisiche specifiche. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato SAR442501, un tipo di anticorpo progettato per agire contro un recettore specifico chiamato fibroblast growth factor receptor 3 (FGFR3), che è coinvolto nello sviluppo dell'achondroplasia. Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, cioè sotto la pelle.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del SAR442501 nei bambini con achondroplasia. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali. Inoltre, verranno raccolti dati su come il farmaco viene assorbito e processato dal corpo, e su come influisce sulla crescita e sullo sviluppo dei partecipanti.

Lo studio è strutturato in due fasi e coinvolge più centri di ricerca. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare eventuali cambiamenti nella loro crescita e sviluppo, oltre a monitorare la loro salute generale. I risultati aiuteranno a capire meglio l'efficacia e la sicurezza del SAR442501 come potenziale trattamento per l'achondroplasia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante viene informato sugli obiettivi dello studio, che è volto a valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco SAR442501 somministrato tramite iniezione sottocutanea.

    Il partecipante deve avere una diagnosi confermata di achondroplasia con una mutazione nel gene FGFR3.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco SAR442501 viene somministrato come polvere per soluzione iniettabile tramite iniezione sottocutanea.

    La frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio e possono variare in base alla risposta del partecipante.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio degli effetti

    Durante il periodo di trattamento, viene monitorato il numero di partecipanti che manifestano eventi avversi, eventi avversi gravi e eventi avversi di particolare interesse.

    Vengono effettuate valutazioni per misurare i cambiamenti nella velocità di crescita annualizzata, nel rapporto tra segmenti corporei e in altri parametri fisici.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni secondarie

    Vengono valutati i cambiamenti nei punteggi di qualità della vita correlata alla salute, affaticamento, dolore e mobilità.

    Si effettuano misurazioni dei parametri farmacocinetici e farmacodinamici, come la concentrazione plasmatica del farmaco e i livelli di specifici biomarcatori.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 1 settembre 2027, con una valutazione complessiva dei dati raccolti per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • I partecipanti devono avere l'achondroplasia con una mutazione confermata nel gene FGFR3. L'achondroplasia è una condizione genetica che influisce sulla crescita delle ossa.
  • I partecipanti e/o i genitori o il rappresentante legale devono essere disposti e in grado di eseguire tutte le procedure dello studio al meglio delle loro capacità fisiche.
  • I genitori o il rappresentante legale devono essere in grado di fornire un consenso informato firmato, e i partecipanti devono essere in grado di dare il loro assenso quando applicabile. Il consenso informato è un documento che spiega lo studio e richiede l'approvazione per partecipare.
  • I partecipanti devono avere un'età compresa tra 2 anni e 17 anni.
  • Sia i partecipanti di sesso femminile che maschile possono partecipare allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la osteocondrodisplasia. Questo è un gruppo di condizioni che influenzano la crescita delle ossa e della cartilagine.
  • Non possono partecipare persone che non hanno l'acondroplasia. Questa è una forma specifica di osteocondrodisplasia che causa bassa statura.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini molto piccoli o persone con altre condizioni mediche gravi.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

SAR442501 è un farmaco sperimentale somministrato per via sottocutanea. Questo farmaco è stato studiato per valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei partecipanti pediatrici affetti da acondroplasia, una condizione genetica che influisce sulla crescita delle ossa. L'obiettivo principale del farmaco è di migliorare la crescita e lo sviluppo osseo nei bambini con questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

SAR442501 – SAR442501 è un farmaco somministrato per via sottocutanea, attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 2. È studiato principalmente per il trattamento dell'acondroplasia, una forma di osteocondrodisplasia. Il farmaco agisce a livello molecolare modulando specifici percorsi cellulari per promuovere la crescita ossea. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti di crescita ossea.

Malattie studiate

Osteocondrodisplasia – L'osteocondrodisplasia è un gruppo di disturbi genetici che influenzano la crescita e lo sviluppo delle ossa e delle cartilagini. Queste condizioni possono portare a una varietà di anomalie scheletriche, tra cui bassa statura, deformità ossee e problemi articolari. La progressione della malattia varia a seconda del tipo specifico di osteocondrodisplasia, ma spesso comporta una crescita ossea anormale e disarmonica. I sintomi possono includere dolore articolare, limitazione dei movimenti e, in alcuni casi, complicazioni neurologiche dovute a compressione del midollo spinale. La diagnosi viene solitamente effettuata attraverso l'osservazione clinica e l'analisi genetica.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IINumero dello studio2023-503677-37-00Codice del protocolloDRI16646Partecipanti previsti36 personePromotoreSanofi-Aventis Recherche & Developpement

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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