Lo studio clinico si concentra sull’achondroplasia, una condizione genetica che causa una crescita ossea anormale, portando a bassa statura e altre caratteristiche fisiche specifiche. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato SAR442501, un tipo di anticorpo progettato per agire contro un recettore specifico chiamato fibroblast growth factor receptor 3 (FGFR3), che è coinvolto nello sviluppo dell’achondroplasia. Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, cioè sotto la pelle.
Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del SAR442501 nei bambini con achondroplasia. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali. Inoltre, verranno raccolti dati su come il farmaco viene assorbito e processato dal corpo, e su come influisce sulla crescita e sullo sviluppo dei partecipanti.
Lo studio è strutturato in due fasi e coinvolge più centri di ricerca. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare eventuali cambiamenti nella loro crescita e sviluppo, oltre a monitorare la loro salute generale. I risultati aiuteranno a capire meglio l’efficacia e la sicurezza del SAR442501 come potenziale trattamento per l’achondroplasia.
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