A.O.U. Policlinico G. Martino Di Messina
Centro verificatoContatto rapido
Messina, Italia
In reclutamentoMalattia rara
Studio su Riluzolo per pazienti con Atassia Spinocerebellare di tipo 7
Clinical Trials Concierge
Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.
Di che cosa tratta questo studio?
Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici
La ricerca si concentra sulla Atassia Spinocerebellare di tipo 7 (SCA7), una malattia genetica che colpisce il sistema nervoso, causando problemi di coordinazione e movimento. Il trattamento in studio è il Riluzolo, un farmaco che potrebbe aiutare a rallentare la progressione dei sintomi. Il farmaco viene somministrato sotto forma di compresse rivestite da 50 mg, conosciute come Glentek. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare l'efficacia del Riluzolo.
Lo scopo principale dello studio è confrontare due gruppi di pazienti per vedere quanti di loro mantengono stabili i punteggi di un test chiamato SARA e l'acuità visiva dopo 18 mesi. Il SARA è un test che misura la gravità dei sintomi dell'atassia. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di 18 mesi, durante il quale verranno effettuate valutazioni periodiche per monitorare i cambiamenti nei sintomi e nella vista.
Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il Riluzolo e chi il placebo, per garantire risultati imparziali. Oltre a valutare l'efficacia del trattamento, verranno monitorati anche eventuali effetti collaterali per garantire la sicurezza dei partecipanti. Questo studio potrebbe fornire nuove informazioni su come gestire meglio la Atassia Spinocerebellare di tipo 7 e migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa condizione.
Come si svolge lo studio
Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.
Chi può partecipare allo studio?
3 criteri
- Essere un uomo o una donna di qualsiasi razza e avere più di 6 anni.
- Avere un test genetico positivo per l'Atassia spinocerebellare di tipo 7 (SCA7), una condizione genetica che può influenzare il movimento e la vista.
- Aver firmato il Consenso Informato, che è un documento che spiega lo studio e conferma che si accetta di partecipare. Nel caso di minori, il consenso scritto deve essere ottenuto dai genitori o dal rappresentante legale.
Chi non può partecipare allo studio?
3 criteri
- Non possono partecipare persone che non hanno la atassia spinocerebellare di tipo 7 (SCA7). Questa è una condizione genetica che colpisce il movimento e la coordinazione.
- Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate. Le fasce di età ammesse sono dai 18 ai 65 anni.
- Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili. Questi gruppi includono persone che potrebbero avere difficoltà a prendere decisioni informate o che potrebbero essere a rischio di sfruttamento.
Clinical Trials Concierge
Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.
Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.
Di solito rispondiamo entro pochi giorni
Centri verificati
Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro
Universita Degli Studi Di Roma La Sapienza
Centro verificatoContatto rapidoRoma, ItaliaAzienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna
Centro verificatoBologna, Italia
Dove si svolge lo studio
Dove puoi partecipare a questo studio
I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.
In reclutamentoNon trovi il tuo paese?
Non sai che cosa fare adesso?
Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.
Farmaci in studio
Riluzole: Questo farmaco è utilizzato nel trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) e viene studiato per la sua efficacia nei pazienti con Atassia Spinocerebellare di tipo 7. L'obiettivo è vedere se può aiutare a mantenere stabili i sintomi della malattia, come la coordinazione motoria e l'acuità visiva, nel corso di 18 mesi.
Che cosa si sa già del trattamento
Riluzolo – Il riluzolo è somministrato per via orale sotto forma di compresse. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per il trattamento dell'atassia spinocerebellare di tipo 7 (SCA7). Le principali indicazioni terapeutiche includono il rallentamento della progressione dei sintomi neurologici associati a questa condizione. A livello molecolare, il riluzolo agisce inibendo il rilascio di glutammato, un neurotrasmettitore che può essere tossico in eccesso, contribuendo così a proteggere i neuroni. È classificato come un agente neuroprotettivo.
Malattie studiate
Atassia spinocerebellare tipo 7 (SCA7) – È una malattia genetica rara che colpisce il sistema nervoso, in particolare il cervelletto e la retina. Si manifesta con una progressiva perdita di coordinazione motoria, che può influenzare la capacità di camminare, parlare e muovere gli occhi. I pazienti possono anche sperimentare una diminuzione della vista a causa di problemi retinici. La malattia è causata da una mutazione genetica che porta all'accumulo di proteine anomale nelle cellule nervose. I sintomi tendono a peggiorare nel tempo, con un impatto significativo sulla qualità della vita. La progressione della malattia varia tra gli individui, ma generalmente porta a una crescente disabilità.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-518962-29-00Codice del protocolloAIFA-2016-02365063Partecipanti previsti34 personePromotoreUniversita Degli Studi Di Roma La Sapienza
fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri
Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?