In breve
Surlorian (noto anche come ARM210 o S48168) è un medicinale sperimentale in sviluppo per la miopatia autosomica dominante correlata a RYR1, una rara condizione ereditaria che causa debolezza muscolare. È una sostanza sintetizzata chimicamente, somministrata come compressa rivestita con film per via orale.
Punti chiave
- Surlorian è un medicinale sperimentale per la miopatia autosomica dominante correlata a RYR1.
- Viene somministrato come compressa rivestita con film da assumere per bocca.
- Lo studio autorizzato è uno studio di fase 2 che confronta surlorian con il placebo.
- Lo studio prevede di arruolare 48 adulti con miopatia correlata a RYR1.
- La misura principale è il test sit-to-stand di 1 minuto, che valuta la forza muscolare e l'affaticamento.
- Surlorian non ha alcuna autorizzazione all'immissione in commercio nei registri del prodotto.
Che cos'è surlorian?
Surlorian, noto anche con i codici di sviluppo ARM210 e S48168, è un medicinale sperimentale in studio per adulti con miopatia autosomica dominante correlata a RYR1. È una sostanza sintetizzata chimicamente, cioè prodotta tramite processi chimici anziché derivata da cellule viventi. I registri del prodotto non riportano alcuna autorizzazione all'immissione in commercio, quindi surlorian non è ancora approvato come medicinale nell'UE. L'azienda indicata nei registri del prodotto è RyCarma Therapeutics, Inc.
Come funziona surlorian?
I dati del registro degli studi e le fonti disponibili non descrivono in dettaglio il meccanismo molecolare di surlorian. La condizione a cui è destinato, la miopatia correlata a RYR1, è causata da alterazioni del gene RYR1, che fornisce le istruzioni per una proteina chiamata recettore della rianodina di tipo 1. Questa proteina svolge un ruolo nella funzione muscolare. Lo studio è progettato per valutare se surlorian migliora la forza muscolare e riduce l'affaticamento muscolare nelle persone con questa condizione.
Per quali condizioni è in studio?
- Miopatia autosomica dominante correlata a RYR1 — una rara malattia muscolare ereditaria causata da alterazioni del gene RYR1. Le persone con questa condizione possono essere più lente a camminare o ad alzarsi in piedi, avere difficoltà a camminare e a salire le scale e presentare debolezza muscolare. Nei casi più gravi possono anche avere una curvatura della colonna vertebrale (scoliosi), problemi a muovere gli occhi e difficoltà respiratorie a causa della debolezza muscolare.
- Insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta — uno studio di fase 2 pianificato, elencato in una fonte esterna, studierebbe surlorian in persone con insufficienza cardiaca e miopatie correlate a RYR1.
Come viene somministrato surlorian?
Surlorian viene somministrato come compressa rivestita con film per uso orale, cioè da assumere per bocca. Lo studio autorizzato utilizza una dose di 300 mg assunta per via orale.
Cosa mostrano gli studi clinici?
Uno studio di fase 2 è autorizzato nel Sistema informativo degli studi clinici dell'UE. È uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, il che significa che i partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere surlorian oppure placebo, e né loro né i ricercatori sanno quale dei due stanno ricevendo. Lo studio prevede di arruolare 48 adulti con miopatia autosomica dominante correlata a RYR1.
La misura principale è la variazione del test sit-to-stand di 1 minuto (1-MSST) dopo circa 28 giorni di somministrazione, confrontando il trattamento attivo con il placebo. Questo test misura quante volte una persona riesce ad alzarsi da una sedia in un minuto, riflettendo la forza muscolare e l'affaticabilità.
La durata prevista dello studio è di circa 16 settimane. Include un periodo di screening fino a 28 giorni, due periodi di trattamento di 28 giorni ciascuno, un periodo di washout di 21 giorni e una visita di follow-up 7 giorni dopo ogni periodo di trattamento. I partecipanti hanno le stesse probabilità di ricevere prima surlorian o placebo. È prevista una fase facoltativa di estensione in aperto fino a 12 mesi per i partecipanti che si iscrivono a tale fase.
Quali effetti indesiderati sono noti?
Le fonti disponibili non riportano effetti indesiderati specifici di surlorian. Lo studio è progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità di surlorian nei partecipanti, ma nei dati del registro o nelle fonti supplementari non sono forniti risultati sugli effetti indesiderati.